Jazz-oncologiemedicijn Rylaze is goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van ALL en LBL

Een paar dagen geleden werd Rylaze, een oncologisch geneesmiddel van Jazz Pharmaceuticals, goedgekeurd door de Amerikaanse FDA voor de behandeling van pediatrische patiënten van 1 maand en ouder die allergisch zijn voor van E. coli afgeleide asparaginase en die acute lymfatische leukemie (ALL) hebben ontwikkeld. of lymfoblastische lymfe. Voor volwassen patiënten met tumoren (LBL) is het medicijn goedgekeurd als onderdeel van een chemotherapieregime met meerdere geneesmiddelen.

Elk jaar ontwikkelen ongeveer 5.700 patiënten ALL in de Verenigde Staten, en ongeveer de helft van hen zijn kinderen. Geschat wordt dat 20% van de patiënten allergisch is voor standaard van E. coli afgeleide asparaginase, en klinische behandeling vereist vervangingsmiddelen die door het lichaam van dit type patiënt kunnen worden verdragen. Volgens de FDA is er al jaren een gebrek aan alternatieve therapieën in de wereld. Jazz Pharmaceuticals is het eerste medicijn dat door het bureau is goedgekeurd. Het geneesmiddel kan worden gebruikt bij patiënten met overgevoeligheid voor van E. coli afgeleide asparaginase, een acuut lymfoïde. Een integraal onderdeel van het chemotherapieregime voor cellulaire leukemie (ALL). Rylaze biedt een zinvolle keuze voor deze patiënten.

Rylaze werd goedgekeurd op basis van gedeeltelijke gegevens van de fase II-studie van de fase II/III-studie, waarin verschillende doseringsschema's van het geneesmiddel werden geëvalueerd. De fase II-studie bestudeert intramusculaire toediening (IM), en het fase III-deel zal de werkzaamheid van intraveneuze toediening van geneesmiddelen evalueren. Het oncologiecentrum van de FDA's Oncology Centre of Excellence verklaarde in een persbericht,"Deze goedkeuring kan een belangrijk onderdeel vormen van potentieel curatieve behandelingen voor kinderen en volwassen patiënten met dit type leukemie, waardoor alternatieve oplossingen van duurzame bronnen."

Het medicijn werd in juni 2021 door de FDA aangewezen als medicijn voor zeldzame ziekten voor de behandeling van ALL/LBL. Nadat het medicijn's BLA was goedgekeurd, nam het medicijn deel aan het Real-time Oncology Review (RTOR)-programma for review, een initiatief van het FDA Oncology Centre of Excellence om patiënten veilige en effectieve kankerbehandelingen te bieden. Volgens Jazz Pharmaceuticals is het medicijn het enige recombinante erwinia-asparaginase-behandelingsproduct dat klinisch significante niveaus van asparaginase-activiteit kan handhaven gedurende de behandelingsperiode. Het bedrijf verwacht dat deze nieuwe behandeling medio juli beschikbaar zal zijn.

Het medicijn werd geëvalueerd in een proef met 102 patiënten die allergisch of stil geïnactiveerd waren voor van E. coli afgeleide asparaginase. De belangrijkste indicator van de test is of de patiënt een bepaald niveau van asparaginase-activiteit heeft bereikt en behouden. Uit de studie bleek dat nadat de aanbevolen dosis van 25 mg/m² elke 48 uur intramusculair was geïnjecteerd, het beoogde niveau van asparaginase-activiteit bij 94% van de patiënten werd bereikt.

De meest voorkomende bijwerkingen van het geneesmiddel zijn overgevoeligheid, pancreastoxiciteit, trombose, bloedingen en levertoxiciteit. Een retrospectieve analyse van gegevens van de Pediatric Oncology Group van meer dan 8.000 patiënten wees uit dat de overlevingsresultaten van patiënten die uiteindelijk niet een volledige behandelingskuur krijgen Er is een significante vermindering opgetreden.

Na goedkeuring zei Jazz dat het zal blijven samenwerken met de FDA en aanvullende gegevens zal indienen voor het volledige patiëntencohort om de intramusculaire toediening van Rylaze en andere toedieningsmaatregelen te evalueren.