De Amerikaanse FDA keurde de unieke kationische hydroxybutyraat-therapie Xywav (calcium-magnesium-kalium-kaliumhydroxybutyraat) goed, waardoor de natriumopname met 92% werd verminderd!

Jazz Pharmaceuticals heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Xywav (natriumoxybaat, kalium, magnesium, calcium, JZP-258) drank heeft goedgekeurd voor de behandeling van narcolepsie (narcolepsie) vanaf 7 jaar. ) Kataplexie van de patiënt of overmatige slaperigheid overdag (EDS).

Narcolepsie is een ongeneeslijke chronische neurologische aandoening. Na verloop van tijd zal de ziektelast een grote impact hebben op de gezondheid van patiënten. Veel patiënten kunnen jaren ervaren voordat ze de juiste diagnose krijgen, wat een aanzienlijke impact kan hebben op hun dagelijks leven. De ziekte is een levenslange ziekte, dus het is erg belangrijk om nieuwe opties te hebben om EDS en kataplexie te behandelen.

Xywav is een hydroxybutyraatproduct met een unieke kationische component (calciummagnesiumkaliumkaliumnatrium), dat dezelfde hydroxybutyraatconcentratie heeft in vergelijking met het aanbevolen doseringsbereik van 6-9 gram natriumoxybaat, maar kan 92% natrium verminderen, of ongeveer 1000 -1500 mg / nacht. Hoewel het exacte mechanisme van Xywav nog onduidelijk is, wordt aangenomen dat het therapeutische effect van Xywav op kataplexie en EDS wordt gemedieerd door de werking van GABAB op noradrenerge en dopaminerge neuronen en thalamische corticale neuronen tijdens de slaap.

Natriumoxybaat bevat een waarschuwing voor een hoog natriumgehalte. Het was voorheen het enige product dat werd goedgekeurd voor de behandeling van kataplexie en EDS bij narcolepsiepatiënten van 7 jaar en ouder, en werd door de American Academy of Sleep Medicine (AASM) aangewezen als een standaardbehandeling voor kataplexie en EDS-behandeling.

Xywav is speciaal ontwikkeld om narcolepsiepatiënten met een laag natriumgehalte oxyboterzuur te behandelen, en er is geen waarschuwing over het natriumgehalte; het medicijn zal een nieuwe zorgstandaard worden.

Jazz is van plan om Xywav eind dit jaar op de markt te brengen na de implementatie van een risicobeoordeling en rampenreductiestrategie (REMS). De Amerikaanse Regulatory (Special) Drug Administration (DEA) heeft Xywav geclassificeerd als een klasse 3-gereguleerd medicijn, dat wordt gedefinieerd als een medicijn met matige of lage fysieke en psychologische afhankelijkheid.

De goedkeuring van Xywav door de FDA' s is gebaseerd op een wereldwijde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde, multicenter fase III-studie, die de effectiviteit en veiligheid van Xywav bij de behandeling van kataplexie en EDS bij patiënten aantoont. met narcolepsie. In deze studie van 201 patiënten, vergeleken met placebo, vertoonde Xywav een zeer statistisch significant verschil in het aantal kataplexie-episodes per week en de Epworth Sleepiness Scale-score (p<>

Voor volwassenen en kinderen heeft Xywav verschillende doseringsregimes om uit te kiezen. Voorschrijvers kunnen Xywav titreren in verschillende doses die patiënten 's nachts kunnen innemen. Wanneer de patiënt overschakelt van natriumoxybaat naar Xywav-behandeling, zijn de therapeutische aanvangsdosis en het schema van Xywav hetzelfde als natriumoxybaat (in gram naar gram), en kunnen ze indien nodig worden getitreerd op basis van de werkzaamheid en verdraagbaarheid.

Bruce Cozadd, voorzitter en CEO van Jazz, zei:" We hebben bijna tien jaar hard gewerkt om Xywav te ontwikkelen, een uniek oxybaatproduct dat het natriumgehalte aanzienlijk kan verlagen. We zijn er trots op dat we het slaaponderzoeksproject vooruit kunnen helpen. Wetenschap om zinvolle veranderingen te blijven brengen aan narcolepsiepatiënten."

Richard K. Bogan, de hoofdonderzoeker van de III-studie en een associate clinical professor aan de University of South Carolina School of Medicine, zei:" Gebaseerd op de bewezen werkzaamheid van het klinische programma, is de goedkeuring van Xywav' belangrijk voor patiënten met aan narcolepsie gerelateerde kataplexie en EDS. Erg belangrijk. Met Xywav kunnen patiënten een behandeling met natriumoxybaat kiezen. Dit kan patiënten die natriumoxybaat gebruiken, helpen om beter te voldoen aan de aanbevelingen voor dagelijkse natriuminname, waaronder die van de aanbeveling van de American Heart Association (AHA). De gemiddelde Amerikaan verbruikt te veel natrium. Overmatige inname van natrium wordt geassocieerd met verhoogde bloeddruk, hoge bloeddruk, beroerte en andere hart- en vaatziekten."