De Amerikaanse FDA keurt AbbVie's botulinumtoxine Botox goed: de behandeling van neurogene detrusorhyperactiviteit bij kinderen!

AbbVie (AbbVie) heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Botox (onabotulinumtoxinA) heeft goedgekeurd voor de behandeling van pediatrische patiënten ≥ 5 jaar met onvoldoende respons of intolerantie voor anticholinergica. Detrusor (blaasspier) hyperactiviteit geassocieerd met neurologische aandoeningen. Deze mijlpaal markeert de 12e therapeutische indicatie dat Botox is goedgekeurd in de Verenigde Staten.

Het is vermeldenswaard dat Botox het eerste en enige neurotoxine is dat is goedgekeurd voor de behandeling van kinderen met neurogene detrusorhyperactiviteit. Nu is er voor kinderen met neurogene detrusorhyperactiviteit die onvoldoende reageren op anticholinergica, een nieuwe behandelingsoptie die kan worden gebruikt vóór een chirurgische ingreep. Botox voorkomt selectief de afgifte van de neurotransmitter acetylcholine op de neuromusculaire overgang door de overdracht van zenuwimpulsen naar de spier (in deze indicatie de blaasspier) te blokkeren, waardoor de spiercontractie tijdelijk wordt verminderd.

Neurogene detrusorhyperactiviteit treedt op wanneer het ruggenmerg en de blaas niet effectief kunnen communiceren, wat verband kan houden met neurologische aandoeningen zoals spina bifida en ruggenmergletsel. Als gevolg hiervan trekken de blaasspieren onwillekeurig samen, waardoor de druk in de blaas toeneemt en de capaciteit van de blaas afneemt, wat kan leiden tot frequent en onbedoeld urineverlies. Na verloop van tijd kan verhoogde blaasdruk ook blaas- en nierbeschadiging veroorzaken.

Er zijn veel oorzaken van neurogene detrusorhyperactiviteit bij kinderen, zoals rabdomyositis, ruggenmergletsel en spina bifida. Onder hen is spina bifida de meest voorkomende en treft jaarlijks ongeveer 1500-2000 baby's van de meer dan 4 miljoen baby's die in de Verenigde Staten worden geboren. Meer dan 90% van de patiënten met spina bifida heeft symptomen van het urinestelsel.

De goedkeuring van de nieuwe indicatie is gebaseerd op gegevens van een gerandomiseerde, dubbelblinde fase 3-studie. De studie werd uitgevoerd bij meer dan 100 kinderen met neurogene detrusorhyperactiviteit, evalueerde de veiligheid en werkzaamheid van Botox en voerde een langdurig uitbreidingsonderzoek uit. De resultaten van de fase 3-studie toonden aan dat Botox® 200-eenheden (niet meer dan 6U / kg) die in de detrusorspier worden geïnjecteerd, episodes van urine-incontinentie overdag kunnen verminderen, wat het primaire eindpunt van de studie is, en afnemen in de 6e week ( belangrijkste tijdpunt) Maximale blaasdruk en vergroting van de blaascapaciteit. De meest voorkomende bijwerkingen in het onderzoek waren bacteriurie (20%), urineweginfectie (7%), witte bloedcelurine (7%) en hematurie (3%).

AbbVie BOTOX®& Mitchell F. Brin, MD, Senior Vice President en Chief Scientific Officer van neurotoxinen, zei: “Botox is de eerste neurogene detrusorhyperactiviteit die is goedgekeurd voor ontoereikende ziektebestrijding met anticholinergica. Neurotoxinen bij kinderen met ernstige symptomen. Deze mijlpaal markeert de 12e therapeutische indicatie dat Botox is goedgekeurd in de Verenigde Staten, waarmee nog een goedgekeurd gebruik aan de pediatrische productportfolio wordt toegevoegd. Voortbouwend op onze 30-jarige Botox-onderzoeks- en ontwikkelingstraditie, blijven we onwankelbaar streven naar neurotoxine-innovatie om tegemoet te komen aan de onvervulde medische behoeften van het hele therapeutische veld."

Paul F. Austin, MD, directeur van de afdeling pediatrische urologie in het Texas Children's Hospital en hoogleraar urologie aan het Baylor College of Medicine, zei: “Veel kinderen met onderliggende neurologische aandoeningen kunnen na verloop van tijd blaas- en nierbeschadiging krijgen. Dit benadrukt het belang van behandeling. Bij de zorg voor kinderen met neurogene detrusoroveractiviteit streven we ernaar de blaasdruk te verminderen en de blaascapaciteit te vergroten. Voorheen waren de behandelingsopties, met uitzondering van chirurgie, voornamelijk beperkt tot anticholinergica, maar op lange termijn moet het gebruik zorgvuldig worden overwogen. Effectieve behandeling van neurogene detrusorhyperactiviteit vereist continue zorg en er is een grote onvervulde behoefte aan alternatieve behandelingsopties. Botox heeft bewezen veiligheid en effectiviteit, en zal worden geaccepteerd voor anticholinergische pediatrische patiënten bij wie de ziekte niet voldoende wordt beheerd door alkalische energiegeneesmiddelen die een nieuwe behandelingsoptie bieden."

Botox is ontwikkeld door Allergan (overgenomen door AbbVie). Het belangrijkste ingrediënt van het medicijn is sterk gezuiverd type A botulinumtoxine, een zenuwgeleidingsblokker die wordt gebruikt om overactieve spieren te behandelen. Botox werd voor het eerst goedgekeurd in 1989 voor de behandeling van gezichtskrampen en scheelzien. In 2000 werd het goedgekeurd voor cervicale dystonie en vervolgens verder uitgebreid naar het gebied van schoonheid, inclusief het verwijderen van rimpels, het dunner worden van het gezicht, het elimineren van wenkbrauwlijnen en kraaienpootjes, enz. In de afgelopen jaren is Botox ook goedgekeurd voor de behandeling van spasmen van de bovenste ledematen, chronische migraine, neurogene urine-incontinentie, overactieve blaas, spasmen en ernstig zweten onder de oksels (hyperhidrose) en andere indicaties.

Botox is 's werelds eerste goedgekeurde type A-behandelingsproduct voor botulinumtoxine door' In de Verenigde Staten is tot nu toe Botox goedgekeurd door de FDA voor 12 therapeutische indicaties. In de afgelopen 30 jaar zijn er wereldwijd meer dan 100 miljoen flessen Botox® en Botox® Cosmetic (Botox A) verkocht en zijn er meer dan 3.700 artikelen gepubliceerd in wetenschappelijke en medische tijdschriften. Botox® Neurotoxine is een van de meest bestudeerde medicijnen ter wereld.