Amerikaanse FDA verleent AstraZeneca Lokelma (natrium zirkonium cyclosilicaat) fast track kwalificatie

AstraZeneca heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een nieuw oraal kaliumverlagend medicijn Lokelma (natrium zirkonium cyclosilicaat) fast track-aanduiding (FTD) heeft toegekend: voor terugkerende hyperkaliëmie die chronische dialyse (HK) -patiënten ondergaan, verminder cardiovasculaire uitkomsten gerelateerd aan aritmie.

Hyperkaliëmie (HK) is een veel voorkomende ziekte bij patiënten met chronische nierziekte (CKD) en hartfalen (HF), die 24% tot 48% van de patiënten met gevorderde (3-4) CKD en/of HF treft. Nadat patiënten chronische hemodialyse hebben ondergaan, is HK nog steeds een last. Onder patiënten met eindstadium nierziekte (ESRD) die chronische hemodialyse ondergaan, is HK geassocieerd met mortaliteit door alle oorzaken en CV en een verhoogd risico op ziekenhuisopname.

Fast Track Qualification (FTD) heeft tot doel de ontwikkeling van geneesmiddelen en de snelle beoordeling van ernstige ziekten te versnellen om ernstige onvervulde medische behoeften op belangrijke gebieden aan te pakken. Het verkrijgen van fast-track kwalificaties voor geneesmiddelen in ontwikkeling betekent dat farmaceutische bedrijven vaker met de FDA kunnen communiceren tijdens de onderzoeks- en ontwikkelingsfase. Na het indienen van een marketingaanvraag komen ze in aanmerking voor versnelde goedkeuring en prioriteitsbeoordeling als ze voldoen aan de relevante normen. Daarnaast komen ze ook in aanmerking voor rolling review.

Deze FTD is gebaseerd op het potentieel van Lokelma om ernstige nadelige cardiovasculaire uitkomsten in deze patiëntenpopulatie te verminderen om de ernstige onvervulde medische behoeften aan te pakken. Momenteel onderzoekt AstraZeneca Lokelma in de Fase 3 DIALIZE-Outcomes studie. De DIALIZE-Outcomes-studie maakt deel uit van het CRYSTALIZE Evidence Project, dat bestaat uit meer dan 50 klinische en real-world evidencestudies om de potentiële voordelen van Lokelma bij het beheer van terugkerende hyperkaliëmie (HK) in de cardiorenale afstamming te bestuderen. Momenteel is de DIALIZE-Outcomes-studie aan de gang en de resultaten worden in 2024 verwacht.

Mene Pangalos, Executive Vice President of Research and Development van AstraZeneca Biopharmaceuticals, zei: "De DIALIZE-Outcomes-studie is de allereerste cardiovasculaire uitkomststudie die kaliumbinders gebruikt in hemodialyse en heeft het potentieel om de zorgstandaard voor deze patiënten te veranderen. De FDA. De beslissing bewees het belang van deze studie, die belangrijke informatie zal opleveren voor het vermogen van Lokelma om cardiovasculaire complicaties gerelateerd aan hyperkaliëmie bij chronische hemodialysepatiënten te verminderen. "

Hyperkaliëmie (meestal geclassificeerd als serumkaliumspiegel >5,0 mmol / L) is een ernstige ziekte die wordt gekenmerkt door een verhoogd kaliumgehalte in het bloed, dat vaak voorkomt bij patiënten met chronische nierziekte (CKD) en / of hartfalen (HF) Onder hen hemodialysepatiënten of patiënten die conventionele hartgeneesmiddelen gebruiken (zoals renine-angiotensine-aldosteronsysteemremmers) lopen een hoger risico op hyperkaliëmie. Wereldwijd zijn er 700 miljoen CKD-patiënten en 64 miljoen HF-patiënten. HK treft 24% tot 48% van de patiënten met gevorderde (stadium 3-4) CKD en/of HF.

Het actieve farmaceutische ingrediënt van Lokelma is natrium zirkonium cyclosilicaat, een in water onoplosbaar en niet-absorbeerbaar kaliumionbindmiddel, geschikt voor de behandeling van volwassen hyperkaliëmie. De innovatieve ionenvangsttechnologie van natrium zirkonium cyclosilicaat heeft een hoge selectiviteit voor kaliumionen en heeft daarom een snellere aanvangstijd en een betere tolerantie. Ongeacht de mogelijke oorzaak van hyperkaliëmie en ongeacht leeftijd, geslacht, ras, comorbiditeit of gecombineerd gebruik van RAASi, kan natrium zirkonium cyclosilicaat het kaliumgehalte in het bloed van de patiënt verlagen en op een normaal niveau houden.

Tot nu toe is Lokelma goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met hyperkaliëmie (HK) in de Verenigde Staten, de Europese Unie, Canada, China (inclusief het vasteland van China en Hong Kong), Rusland en Japan. In 2020, Lokelma's label update in de Verenigde Staten en de Europese Unie: Neem een doseringsregime specifiek voor de behandeling van hyperkaliëmie bij patiënten met eindstadium nierziekte (ESRD) die chronische dialyse ondergaan.

In China werd Lokelma (natrium zirkonium cyclosilicaat) in januari 2020 goedgekeurd voor de behandeling van volwassen hyperkaliëmie. Het gebied van hyperkaliëmie medicamenteuze behandeling heeft een lege periode van bijna 60 jaar meegemaakt. Als het eerste innovatieve medicijn dat in China op de markt wordt gebracht, markeert de goedkeuring van Lokelma (Libezol, natrium zirkonium cyclosilicaatpoeder) het begin van de behandeling van hyperkaliëmie. China luidde een nieuw tijdperk in.