FDA keurt Johnson & Johnson Darzalex Faspro goed voor behandeling lichte keten amyloïdose

Onlangs keurde de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Darzalex Faspro van Xian Janssen, een dochteronderneming van Johnson & Johnson, goed voor de behandeling van nieuw gediagnosticeerde volwassen patiënten met lichte keten amyloïdose.

Het is vermeldenswaard dat Darzalex Faspro is ook de eerste en enige FDA-goedgekeurde therapie voor patiënten met deze indicatie. Deze keer keurde de FDA het medicijn goed dat in combinatie metBortezomib Bortezomib, Cyclophosphamide en Dexamethasone.

De goedkeuring van deze nieuwe indicatie is voornamelijk gebaseerd op gegevens uit darzalex Faspro's Phase III ANDROMEDA studie. De testresultaten tonen aan dat in vergelijking met het huidige typische behandelplan, de combinatie van Darzalex + bortezomib + cyclofosffamide + dexamethasone (13%) in vergelijking met het huidige typische behandelplan, bortezomib + cyclofosfaal + dexamethathaon (VCd) behandeling alleen (13%) Met het medicatieregime (D-VCd) steeg het volledige bloedremissiepercentage van de patiënt met meer dan 3 keer (42%). Daarnaast bereikten patiënten met het Darzalex-combinatieregime ook een hoger hematologische responspercentage (92% vs. 77%). Vergeleken met het huidige typische VCd-behandelingsregime verlengt het Darzalex-combinatieregime ook de progressievrije overleving (MOD-PFS) van de vitale orgaanverslechtering van de patiënt en verlengt het de gebeurtenisvrije overleving van de patiënt (MOD-EFS). In deze studie is de veiligheid van het combinatiemedicijn in overeenstemming met de veiligheid van Darzalex onderhuids preparaat of VCd-regime.

Lichte keten amyloïdose is een bloedziekte gerelateerd aan abnormale eiwitten. Abnormale eiwitten in het lichaam van de patiënt kan leiden tot de verslechtering van vitale organen (vooral het hart, nieren en lever). Het bedrijf raadt het gebruik van het medicijn in NYHA IIB- of IV-hart- en vaatziekten of Mayo IIIB-patiënten met lichtketen amyloïdose buiten gecontroleerde klinische studies af. Elk jaar lijden wereldwijd 4.500 mensen helaas aan lichte ketting amyloïdose. Ongeveer een derde van de patiënten had gezien een gemiddelde van vijf of meer artsen voordat uiteindelijk het krijgen van een nauwkeurige diagnose, en 72% van de patiënten werden gediagnosticeerd meer dan een jaar na hun eerste symptomen. Door de vertraging in de diagnose is de prognose van dergelijke patiënten meestal slecht. In het eerste jaar na de diagnose sterft ongeveer 30% van de patiënten met lichte ketting amyloïdose.

Darzalex Faspro werd oorspronkelijk ontwikkeld door Genmab. In mei vorig jaar werd het medicijn goedgekeurd voor de behandeling van 4 behandelingsopties voor multipel myeloom (MM), waaronder voor nieuw gediagnosticeerde multipel myeloompatiënten die niet in aanmerking komen voor transplantatie van multipel myeloompatiënten, recidiverende of refracteuze multipel myeloompatiënten. Darzalex Faspro, met inbegrip van daratumumab en hyaluronidase-fihj, is een nieuwe onderhuidse injectie (SC) voorbereiding van Darzalex. Momenteel wordt de aanvraag van Darzalex Faspro voor de behandeling van deze indicatie ook door eu-regelgevende instanties beoordeeld.