Menarini Elzonris staat op het punt te worden goedgekeurd in de EU: De behandeling van Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Tumors (BPDCN)!

De Menarini Group is een particulier Italiaans farmaceutisch en diagnostisch bedrijf. Onlangs heeft het bedrijf aangekondigd dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een positief onderzoek heeft gepubliceerd waarin wordt gesuggereerd dat Elzonris (tagraxofusp) wordt goedgekeurd als een add-on therapie voor de eerstelijnsbehandeling van blastic plasma Volwassen patiënten met cytoïde dendritische celtumor (BPDCN). BPDCN is een hematologische maligniteit met een zeer slechte prognose. De positieve beoordeling van CHMP is gebaseerd op de grootste prospectieve klinische studie die ooit is uitgevoerd bij BPDCN-patiënten die nog niet eerder een behandeling hebben ondergaan (eerste behandeling) en die eerder een behandeling hebben ondergaan (behandeld).

Nu zullen de adviezen van het CHMP ter beoordeling worden voorgelegd aan de Europese Commissie (EG), die doorgaans binnen twee maanden een definitief besluit neemt over een herziening. Indien goedgekeurd, zal Elzonris het eerste en enige medicijn voor de behandeling van BPDCN in Europa worden, en het zal ook de eerste goedgekeurde CD123 gerichte therapie in Europa worden.

Elcin Barker Ergun, CEO van de Menarini Group: "Het positieve advies van het CHMP van vandaag is een belangrijke mijlpaal voor BPDCN-patiënten in Europa. Het toont onze vaste inzet voor het verbeteren van het leven van patiënten met vuurvaste kanker. BPDCN is een zeldzame en agressieve ziekte die momenteel geen goedgekeurde behandeling in de EU heeft. Daarom zijn we bijzonder blij dat we Elzonris kunnen leveren aan BPDCN-patiënten."

Elzonris is een gerichte therapie voor CD123, die voor het eerst werd gecommercialiseerd door Stemline Therapeutics in de Verenigde Staten. Het bedrijf maakt nu deel uit van Menarini Group. Volgens de voorwaarden van de overname ontvingen de aandeelhouders van Stemline een niet-verhandelbaar of waardevol recht (CVR). Na de goedkeuring van de Europese Commissie, na de voltooiing van de eerste Elzonris-verkoop in een EU-5-land, ontvangt elke aandeelhouder $ 1,00 in contanten per aandeel.

Elzonris werd in december 2018 goedgekeurd door de Amerikaanse FDA voor de behandeling van BPDCN-kinderen en volwassenen van 2 jaar en ouder, waaronder BPDNC-patiënten die geen behandeling (naïef) hebben ondergaan en die een behandeling hebben ondergaan (behandeld). Het is vermeldenswaard dat deze goedkeuring maakt Elzonris de eerste drug goedgekeurd voor de behandeling van BPDCN en de eerste CD123 gerichte drug goedgekeurd.

BPDCN is een agressieve en zeldzame hematologische kwaadaardige tumor met een slechte prognose. Dit is een behandelveld met onvervulde medische behoeften. De kenmerken van BPDCN kunnen vergelijkbaar zijn met sommige ziekten, of het kan verkeerd worden gediagnosticeerd als sommige ziekten, waaronder acute myeloïde leukemie (AML), non-Hodgkin lymfoom (NHL), acute lymfatische leukemie (ALL), en myelodysplastisch syndroom Ziekte, chronische myeloïde leukemie (CML) en andere kwaadaardige tumoren met huidmanifestaties. BPDCN wordt meestal gevonden in het beenmerg en / of de huid, en kan ook betrekking hebben op lymfeklieren en inwendige organen. De diagnose van BPDCN is gebaseerd op de immunodiagnostische triade van CD123, CD4 en CD56. CD123 (IL-3R) is een belangrijke marker voor het identificeren van BPDCN en een snel opkomende doelstelling in verschillende kankerbehandeling onderzoek.

Elzonris is een cd123-gericht cytotoxine, speciaal ontworpen voor het CD123-doel. Het medicijn is een recombinant fusie van menselijke IL-3 en afgekapte difterie toxine (DT). Het IL-3 domein kan cytotoxische DT-fragmenten converteren. Gids voor tumorcellen die CD123 uitdrukken. Na te zijn geïnternaliseerd door tumorcellen, elzonris kan onomkeerbaar remmen eiwitsynthese en induceren doelcel apoptose.

Momenteel wordt Elzonris ook geëvalueerd in andere klinische studies voor de behandeling van andere CD123-positieve indicaties, waaronder: chronische myelomonocytische leukemie (CMML), myelofibrose (MF) en andere geplande indicaties.