De eerste niet-chirurgische behandeling voor laaggravend urotheelcarcinoom (LG-UTUC)

UroGen Pharmaceuticals heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Jelmyto (mitomycin, mitomycin) pyelonephr calyces gelpreparatie, een eerste in zijn klasse, gebruikt voor de behandeling van volwassen laaggravend urotheelcarcinoom, snel heeft goedgekeurd (LG-UTUC). Jelmyto werd goedgekeurd via een prioriteitsbeoordelingsproces en kreeg eerder een Breakthrough Drug Qualification (BTD). Het is vermeldenswaard dat Jelmyto de eerste en enige niet-chirurgische behandelingsoptie is die is goedgekeurd voor de behandeling van LG-UTUC.

Jelmyto bestaat uit mitomycine (een chemotherapeutisch medicijn) en een steriele gel, ontwikkeld met UroGen 0010010 # 39; s eigen RTGel ™ -technologie met langzame afgifte. Het medicijn is ontworpen om urinewegweefsel lange tijd bloot te stellen aan mitomycine, waardoor het mogelijk wordt om tumoren op niet-chirurgische wijze te behandelen.

Deze mijlpaalgoedkeuring is gebaseerd op de positieve resultaten van de fase III OLYMPUS-test. Uit de studie bleek dat Jelmyto klinisch significante uitroeiing van de ziekte bereikte bij volwassen LG-UTUC-patiënten: het volledige responspercentage was zo hoog als 58% en de mediane responsduur (DOR) was nog niet bereikt. Deze gegevens suggereren dat Jelmyto voor een zeldzame en moeilijk te behandelen kankerpatiënt zoals LG-UTUC een effectieve, nierbehoudende behandelingsoptie zal bieden.

De resultaten van dit onderzoek zijn onder meer: ​​(1) In de intent-to-treat-populatie en de subgroep van mensen die bij de diagnose onbruikbaar werden geacht, was het volledige responspercentage (CR, primair eindpunt) {{{{10 }}}}%. ({{4}}) Op het 1 {{4}} - maand tijd voor het evalueren van de duurzaamheid van remissie, waren 1 9 patiënten nog steeds in CR-status , 7 patiënten hadden een recidief van de ziekte en 9 patiënten bleven follow-up uitvoeren om de remissiegegevens van 1 {{4}} maanden te evalueren. (3) Het aanhoudende tarief van 1 {{4}} maanden remissie beoordeeld door Kaplan-Meier-analyse was 84% (gebaseerd op tussentijdse gegevens). (4) De meest voorkomende bijwerkingen (00 1 00 1 0 gt; {{4}} 0%) zijn ureterobstructie, lage rugpijn, urinewegen infectie, hematurie, nierinsufficiëntie, vermoeidheid, misselijkheid, buikpijn, dysurie en braken. De meeste bijwerkingen zijn licht tot matig. Het kan worden gecontroleerd met de bestaande behandelmethoden en er zijn geen behandelingsgerelateerde sterfgevallen geweest.

LG-UTUC is een zeldzame vorm van kanker die voorkomt in de bovenste urinewegen, urineleiders en nieren. In de Verenigde Staten zijn er jaarlijks ongeveer 6000-7000 nieuwe of recidiverende LG-UTUC-patiënten. De anatomische structuur van het urinestelsel is complex en de behandeling is moeilijk. De huidige zorgstandaard omvat meerdere operaties en de meeste patiënten hebben radicale nefretereterectomie nodig, inclusief verwijdering van het bekken, de nieren, de urineleider en de blaasmanchet. Een complicerende behandeling is dat LG-UTUC het meest wordt gezien bij patiënten ouder dan 70 jaar. Deze patiënten hebben mogelijk al een verminderde nierfunctie en kunnen verdere complicaties krijgen als gevolg van een grote operatie.

Seth Lerner, MD, hoofdonderzoeker van de OLYMPUS-studie en hoogleraar urologie aan het Baylor College of Medicine in Texas, zei: 0010010 quot; Radicale nefretereterectomie wordt geassocieerd met verminderde nierfunctie en andere complicaties. Jelmyto zal verantwoordelijk zijn voor diegenen die mogelijk patiënten nodig hebben die met ureterectomie worden behandeld, die een nieuwe niet-chirurgische behandeling moeten bieden. Deze nieuwe, minimaal invasieve nierbehoudende behandeling kan de behandeling van laaggradige urotheelkanker veranderen, waardoor patiënten chirurgie en complicaties op lange termijn als gevolg van nierverlies kunnen voorkomen. 0010010 quot;

Andrea Maddox-Smith, CEO van het Bladder Cancer Advocacy Network, zei: 0010010 quot; decennia lang heeft de behandeling van laaggradige urotheelcarcinoom (LG-UTUC) weinig vooruitgang geboekt, en deze nieuwe optie zal zijn voor die patiënten die vaak te maken krijgen met terugvallen en een grote operatie om hun nieren te verwijderen, brengt een verandering in het behandelmodel met zich mee. We juichen de FDA-goedkeuring toe voor Jelmyto. LG-UTUC treft ernstig oudere patiënten, van wie velen de ziekte hebben bestreden en altijd al hebben gewild. Er is geen optie voor chirurgische behandeling. 0010010 quot;