VISEN Pharmaceuticals TransCon C-type Natriuretic Peptide Fase II China Clinical Trial Application Approved

Op 7 januari kondigde VISEN Pharmaceuticals aan transcon CNP (TransCon C-type natriuretic peptide) voor injectie te hebben ingediend bij de National Medical Products Administration (NMPA) voor de behandeling van achondroplasie (ACH) patiënten. De fase II nieuwe drug klinische proef toepassing is goedgekeurd, en de ACcomplisH China klinische studie zal binnenkort worden gelanceerd in China, het bereiken van wereldwijde synchronisatie met ACcomplisH (een TransCon C-type natriuretic peptide fase II wereldwijde klinische studie wordt uitgevoerd door Ascendis Pharma).

TransCon CNP biedt continu actief CNP om de overgeactiveerde fibroblast growth factor receptor 3 (FGFR3) signaleringsroute te remmen. Het wordt één keer per week toegediend en wordt langzaam vrijgegeven. Het is ontworpen om kinderen met ACH te helpen de balans van botgroei te herstellen, terwijl het verbeteren en voorkomen van ACH Complicaties. TransCon CNP heeft de aanwijzing van weesgeneesmiddelen verkregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration en de Europese Commissie.

Patiënten met achondroplasie worden geconfronteerd met meerdere dilemma's en moeten worden opgelost

Chondroplasie is de meest voorkomende asymmetrische korte gestalte. Het wordt veroorzaakt door een autosomaal dominante activerende mutatie in het fibroblastgroeifactor receptor 3 (FGFR3) gen, wat leidt tot de effecten van de FGFR3 en CNP signaleringstrajecten. Onbalans is een autosomaal dominante genetische ziekte. Ongeveer 80% van de patiënten heeft normale ouders, en de ziekte wordt veroorzaakt door een pathogene genmutatie bij de pasgeborenen1. Volgens de huidige bekende gegevens, de incidentie van ACH in levendgeborenen is 1:25,0002, die ongeveer 250.000 mensen wereldwijd3. Patiënten hebben meestal korte ledematen, grote hoofden, en karakteristieke gelaatstrekken met prominente voorhoofd en halverwege het gezicht intrekking. Hypotonie in de kinderschoenen is een typische manifestatie, en door volwassenheid, de hoogte is slechts ongeveer 1,3 meter4. Daarnaast kan ACH ook leiden tot een verscheidenheid aan ernstige complicaties, waaronder vermindering van de foramen magnum, slaapapneu en chronische oorontstekingen, die het risico op overlijden en slechte kwaliteit van leven verhogen.

Voor de meeste ACH-patiënten kan de diagnose worden gesteld door middel van specifieke klinische en beeldvormingsbevindingen. Voor sommige patiënten met een onduidelijke diagnose of atypische manifestaties kan de diagnose worden bevestigd door FGFR3 heterozygootvormige genmutatiedetectie1. In termen van behandeling, zijn er momenteel geen zeer effectieve geneesmiddelen goedgekeurd voor de behandeling van ACH2 in de wereldwijde markt. Als gevolg van het gebrek aan fundamentele behandelingsmethoden, om een verscheidenheid aan comorbiditeiten te voorkomen en te controleren, kunnen patiënten hoge medische kosten moeten dragen, wat een zware last met zich meebrengt voor individuen, gezinnen en het socialezekerheidsstelsel. Omdat patiënten moeite hebben om alleen te leven, onderwijs- en arbeidsproblemen, lage inkomens en andere factoren, is het voor hen moeilijk om in de samenleving te integreren, wat de lasten van levensonderhoud verder verhoogt, wat op zijn beurt leidt tot het gebrek aan gezinsarbeid en de stijging van de uitgaven voor sociale zekerheid. Daarom is het dringend noodzakelijk om het onderzoek en de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor de oorzaak van de ziekte te versnellen om de lasten voor patiënten, gezinnen en de samenleving te verminderen.

TransCon CNP Fase II klinisch onderzoek wordt wereldwijd gesynchroniseerd, waardoor het ontwikkelingsproces wordt versneld

Volgens preklinische en klinische gegevens kan cnp-traject groei bevorderen. Verhoogde CNP kan de effecten van FGFR3-mutaties compenseren, waardoor botgroei wordt bevorderd. Echter, de halflevenstijd van natuurlijke CNP bij de mens is kort, slechts 2-3 minuten5, die continue intraveneuze infusie vereist, waardoor het moeilijk is om klinisch toe te passen. Op dit moment is TransCon CNP het enige langwerkende CNP ter wereld dat klinisch of gecommercialiseerd is met behulp van de gepatenteerde "Transient Conjugation"-technologie, en de halflevenstijd ervan kan oplopen tot 120 uur6. Dierproeven tonen aan dat TransCon CNP de botgroei van achondroplasie modelmuizen kan verbeteren en de voortijdige sluiting van het foramen magnum kraakbeen kan voorkomen.7. Gegevens uit de wereldwijde klinische studie fase I uitgevoerd door Ascendis Pharma bewezen de farmacokinetiek en cardiovasculaire veiligheid in preklinische studies, en werd goed verdragen. Er werden geen ernstige bijwerkingen of het verschijnen van anti-CNP-antilichamen gemeld8. "Onze ACcomplisH China studie goedgekeurd in China deze keer is een belangrijk onderdeel van de wereldwijde klinische ontwikkeling plan. Na het volledig aantonen en herhaaldelijk communiceren van de rationaliteit en veiligheid, hebben we de nieuwe goedkeuring van de klinische proef van geneesmiddelen verkregen. Dit zal een belangrijk onderdeel zijn van de ontwikkeling van kraakbeen. Om de veiligheid en werkzaamheid van onderhuidse toediening van TransCon CNP één keer per week te evalueren bij patiënten met onvolledigheid, een multi-center, gerandomiseerd, gecontroleerd, fase II klinische studie." Dr Yang Jun, Chief Medical Officer van Weisheng Pharmaceutical, zei: "Het belangrijkste doel van het onderzoek is om de veiligheid van de behandeling en het effect ervan op de 12-maanden jaarlijkse groei te evalueren. We zullen de voortgang van wereldwijd onderzoek en ontwikkeling versnellen en tegelijkertijd de patiëntveiligheid en de kwaliteit van proeven waarborgen."

VISEN Pharmaceuticals zet zich in voor "patient first" en promoot het wereldwijde R&D-proces met Chinese klinische gegevens

In de afgelopen jaren heeft mijn land veel belang gehecht aan het beheer van zeldzame ziekten en een reeks maatregelen genomen om de ontwikkeling van preventie en behandeling van zeldzame ziekten te bevorderen. Artikel 60 van hoofdstuk V van de in 2020 afgekondigde wet inzake medische hygiëne en gezondheidsbevordering bepaalt duidelijk dat het land een klinisch vraaggericht systeem voor de beoordeling en goedkeuring van geneesmiddelen moet opzetten en verbeteren, en dat dringende geneesmiddelen in de klinische praktijk en de preventie en behandeling van zeldzame ziekten en belangrijke ziekten worden ondersteund. Het onderzoek en de productie van geneesmiddelen voor ziekten en andere geneesmiddelen voldoen aan de behoeften van ziektepreventie en -behandeling. "Dankzij de steun van de overheid en de niet aflatende inspanningen van vele partners, heeft deze TransCon CNP een fase II klinische studie in China synchroon met de wereld bereikt. Dit zal helpen meer Chinese ACH patiënten krijgen potentieel voor pathogenese in de eerste keer. Doeltreffende behandeling. Daarnaast zullen de klinische gegevens van China een belangrijke ondersteuning zijn voor het versnellen van het wereldwijde R&D-proces van dit innovatieve medicijn, waardoor ACH-patiënten over de hele wereld worden geholpen." Lu Anbang, CEO van VISEN Pharmaceuticals: "Vison handhaaft het doel van 'patiënt eerst' In de toekomst zullen we actief blijven samenwerken met partners om samen de aandacht van de hele samenleving te vestigen op ACH-patiënten in China, de verbetering van de status quo van ACH-diagnose en -behandeling in China te versnellen en de vroege realisatie van 'Healthy China 2030' te helpen!"