Cabometyx (cabozantinib) heeft prioriteitsbeoordeling gekregen in de Verenigde Staten

Exelixis heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een aanvullende nieuwe medicijnaanvraag (sNDA) heeft geaccepteerd voor het beoogde kankermedicijn Cabometyx (cabozantinib) voor de behandeling van ≥12 jaar, ziekteprogressie na eerdere behandeling, radioactiviteit Patiënten met jodium-refractair (indien radioactief jodium van toepassing is) gedifferentieerde schildklierkanker (DTC). De FDA heeft de sNDA een prioriteitsbeoordeling verleend en heeft de Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) als streefdatum van 4 december 2021 aangewezen.

De sNDA is gebaseerd op de resultaten van de cruciale fase 3 COSMIC-311-studie. De gegevens toonden aan dat, vergeleken met de placebogroep, de Cabometyx-behandelingsgroep een significante verbetering van de progressievrije overleving (PFS) had. In februari 2021 heeft de FDA op basis van de resultaten van de studie Cabometyx Breakthrough Therapy Designation (BTD) toegekend voor de behandeling van DTC-patiënten die progressie hebben na eerdere behandeling en ongevoelig zijn voor radioactief jodium (indien radioactief jodium van toepassing is).

Dr. Michael M. Morrissey, President en CEO van Exelixis, zei:"De aanvaarding door de FDA' van sNDA en prioriteitsbeoordeling is een belangrijke stap in de richting van ons doel. Ons doel is om Cabometyx naar eerder behandelde patiënten met radioactief jodium te brengen. Behandeling van gedifferentieerde schildklierkankerpatiënten. Gezien het gebrek aan standaardzorg na anti-VEGFR-behandeling, betekent het bewezen progressievrije overlevingsvoordeel in de fase 3 COSMIC-311-studie dat, indien goedgekeurd, Cabometyx het potentieel heeft om een ​​belangrijk nieuw product te worden voor de behandelmethode van deze patiënten."

COSMIC-311 is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-klinische studie bij patiënten die eerder twee vasculaire endotheliale groeifactorreceptor (VEGFR)-gerichte therapieën hebben gekregen en progressie hebben geboekt in hun ziekte. De studie heeft tot doel ongeveer 300 patiënten te rekruteren op 150 locaties over de hele wereld. In het onderzoek werden de patiënten gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 en kregen ze eenmaal daags 60 mg Cabometyx of een placebo. De primaire eindpunten zijn progressievrije overleving (PFS) en objectieve respons (ORR).

Uit de gegevens bleek dat het onderzoek zijn primaire eindpunt bereikte: in vergelijking met de placebogroep was de progressievrije overleving (PFS) van de Cabometyx-groep significant langer. In de tussentijdse analyse van dit plan verminderde Cabometyx het risico op ziekteprogressie of overlijden met 78% in vergelijking met placebo (HR=0,22; 96%CI: 0,13-0,36; p< 0,0001).="" de="" veiligheid="" in="" deze="" studie="" komt="" overeen="" met="" de="" eerder="" waargenomen="" veiligheid="" van="" cabometyx.="" de="" gedetailleerde="" resultaten="" van="" de="" proef="" werden="" aangekondigd="" op="" de="" jaarlijkse="" bijeenkomst="" van="" de="" american="" society="" of="" clinical="" oncology="" (asco)="" in="" 2021="" en="" gepubliceerd="" in="" the="" lancet="" oncology="" in="" juli="">

Schildklierkanker omvat gedifferentieerd type, medullair type en anaplastisch type. Gedifferentieerde schildklierkanker is goed voor 90% van alle gevallen en wordt gewoonlijk behandeld met een operatie, gevolgd door ablatie met radioactief jodium om het resterende schildklierweefsel te verwijderen, maar ongeveer 5% -15% van de patiënten is resistent tegen behandeling met radioactief jodium. Voor deze patiënten is de levensverwachting slechts 3-5 jaar vanaf de ontdekking van gemetastaseerde laesies.

Het actieve farmaceutische ingrediënt van Cabometyx is:cabozantinib, een tyrosinekinaseremmer (TKI) die een antitumoreffect uitoefent door zich te richten op de MET-, VEGFR2- en RET-signaleringsroutes. Het kan tumorcellen doden, metastase verminderen en bloedvaten remmen. genereren. In de Verenigde Staten en de Europese Unie is Cabometyx goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met gevorderd niercelcarcinoom (RCC) en hepatocellulair carcinoom (HCC) die eerder met sorafenib zijn behandeld.