CStone Pharmaceuticals verkrijgt FDA-goedkeuring voor nieuwe indicatie van Avatinib

Avapritinib, dat in maart van dit jaar net werd goedgekeurd voor marketing in China, kreeg vandaag goed nieuws uit de Verenigde Staten. De FDA heeft het product goedgekeurd voor de behandeling van geavanceerde systemische mastocytose (geavanceerde SM). ) Volwassen patiënten, waaronder agressieve SM (ASM), SM met hematologische tumoren (SM-AHN) en mestcelleukemie (MCL). Dit is ook 's werelds's eerste precisietherapie die specifiek gericht is op de belangrijkste drijfveren van de ziekte. Het heeft duurzame klinische reacties laten zien, inclusief volledige remissie, bij patiënten met of zonder voorbehandeling.

CStone Pharmaceuticals heeft de exclusieve vergunning voor de ontwikkeling en commercialisering van avatinib in de regio Groot-China. Op 29 maart van dit jaar keurde de National Medical Products Administration (NMPA) van China avatinib goed als een op precisie gericht medicijn voor gastro-intestinale stromale tumoren (GIST) om in China op de markt te worden gebracht. Avatinib was ook het eerste goedgekeurde medicijn in China. De precisiebehandelingsmedicijnen voor PDGFRA exon 18-mutant GIST markeerden ook het begin van een nieuw tijdperk van precisietherapie op basis van driver-genen bij de behandeling van gastro-intestinale stromale tumoren (GIST). Er wordt aangenomen dat CStone Pharmaceuticals deze keer de nieuwe indicaties die door de Verenigde Staten zijn goedgekeurd, zo snel mogelijk naar binnenlandse patiënten zal brengen.

De indicatie SM die deze keer is goedgekeurd door de FDA is een zeldzame bloedsysteemziekte. Het is een heterogene klonale ziekte die wordt gekenmerkt door abnormale proliferatie van mestcellen in een of meer weefsels behalve de huid, wat kan leiden tot overmatige mestcellen. Productie en accumulatie van mestcellen in het beenmerg en andere organen, wat leidt tot een reeks ernstige complicaties zoals zwakte, orgaandisfunctie en falen.

Het is duidelijk dat geavanceerde systemische mastocytose drie subtypes omvat van agressieve mastocytose (ASM), mastocytose met verwante hematologische tumoren (SM-AHN) en mestcelleukemie (MCL). Patiënten met gevorderd SM hebben na behandeling nog steeds een slechte prognose. Als we bijvoorbeeld MCL-patiënten nemen, is de mediane totale overleving minder dan 6 maanden en zijn de behandelingsmogelijkheden beperkt. In China zijn er geen goedgekeurde therapeutische medicijnen. Het is duidelijk dat er geen klinisch onderzoek is gedaan naar nieuwe geneesmiddelen voor mestcelhyperplasie en dat er in het hele land geen goedgekeurde therapeutische geneesmiddelen zijn. De weg naar de diagnose van patiënten is vaak moeilijk en kronkelig, en het gebrek aan behandelingsopties plaatst patiënten nog meer voor een dilemma.

Bijna alle SM-gevallen worden veroorzaakt door de KIT D816V-mutatie, dus het kiezen van een op Kit-remmer gebaseerde behandeling is de eerste keuze geworden. Avatinib is een type 1-remmer die zich richt op de kinase-activeringsconformatie. Het kan een verscheidenheid aan eiwitkinasen remmen die KIT- en PDGFRA-genmutaties dragen. Voor KIT- en PDGFRA-mutaties (inclusief KIT D816V-, PDGFRa D842V- en KIT-exon 17-mutaties) is een goede tolerantie en een sterk en nauwkeurig genezend effect aangetoond.

Volgens de laatste klinische gegevensanalyse kunnen SM-patiënten een blijvende remissie hebben van:Avapritiniben worden goed verdragen. OmdatAvapritinibkan selectief de driver-genmutaties van de ziekte aanpakken. Het medicijn heeft het potentieel om de behandelingsvooruitzichten van patiënten met gevorderde SM fundamenteel te veranderen.

Volgens de gegevens van het klinische fase 1-onderzoek EXPLORER en het klinische fase 2-onderzoek PATHFINDER heeft de Amerikaanse FDA volledige goedkeuring verleend voor avatinib voor gebruik bij volwassen patiënten met gevorderde SM. Het heeft langdurige klinische werkzaamheid aangetoond bij gevorderde SM-patiënten met verschillende ziektesubtypes. Van de 53 evalueerbare patiënten met een mediane follow-upperiode van 11,6 maanden was het totale responspercentage (ORR) 57% (95% BI: 42%, 70%) en het percentage volledige respons/hematologische volledige respons was 28% . De mediane duur van de remissie was 38,3 maanden.

Jeff Albers, CEO van Blueprint Medicines, zal voortbouwen op deze vooruitgang en de voordelen van precisiebehandeling naar een breder scala van patiënten brengen door middel van klinische onderzoeken bij patiënten met niet-gevorderde systemische mastocytose.

Op dit moment is Avatinib met succes op de markt gebracht en heeft CStone Pharmaceuticals strategische samenwerkingsovereenkomsten ondertekend met partners zoals Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd., enz. ., om de toegang van patiënten tot medicijnen sterk te verbeteren. Dringende behoeften op het gebied van beschikbaarheid, toegankelijkheid van betalingen, enz. Binnen een maand of zo na goedkeuring heeft avatinib de eerste batch voorschriften tegelijk gekregen in bijna 30 ziekenhuizen, waaronder het Peking University Cancer Hospital, Peking University People's Hospital en Renji Hospital Affiliated aan de Shanghai Jiaotong University School of Medicine. Het levert officieel medicijnen aan meer dan 50 ziekenhuizen en apotheken buiten het ziekenhuis in vele provincies en steden in het hele land.