Evrenzo (roxadustat) leed drie tegenslagen in de Verenigde Staten en was de eerste die in China werd vermeld!--2/2

In december 2018,roxadustat(Evrenzo) was de eerste die in China werd goedgekeurd voor de behandeling van bloedarmoede bij volwassen patiënten met dialyseafhankelijke chronische nierziekte (DD-CKD). In augustus 2019 werd het medicijn goedgekeurd voor een nieuwe indicatie in China voor de behandeling van bloedarmoede bij volwassen patiënten met niet-dialyse-afhankelijke chronische nierziekte (NDD-CKD). Als het eerste innovatieve medicijn ter wereld', is roxadustat de eerste in China die de volledige toepassing realiseert van dialyse- en niet-dialysepatiënten met chronische nierziekte bloedarmoede, wat een nieuwe doorbraak betekent in de behandeling van chronische nierziekte in China.

Naast China is roxadustat ook goedgekeurd in Japan, Chili, Zuid-Korea en andere landen voor de behandeling van bloedarmoede bij volwassen patiënten met NDD-CKD en DD-CKD. roxadustat wordt door de regelgevende instanties beoordeeld in andere rechtsgebieden, waaronder de Europese Unie (EU). In de regio ontving Astellas onlangs een positieve beoordeling van de voorgenomen goedkeuring vanroxadustatvan het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).

CKD is een progressieve ziekte die wordt gekenmerkt door het geleidelijke verlies van de nierfunctie, wat uiteindelijk kan leiden tot nierfalen of nierziekte in het eindstadium, waarvoor dialyse of niertransplantatie nodig is om te overleven. De wereldwijde prevalentie van CKD bij volwassenen wordt geschat op 10-12%. Bloedarmoede komt vooral veel voor bij CKD-patiënten. Ernstige bloedarmoede kan levensbedreigend zijn. CKD-anemie kan het risico op ziekenhuisopname, cardiovasculaire complicaties en overlijden verhogen. Het leidt ook vaak tot ernstige vermoeidheid, cognitieve disfunctie en een slechte kwaliteit van leven. Er zijn aanzienlijke onvervulde medische behoeften in de patiëntenpopulatie van CKD-anemiepatiënten en de vooruitgang is de afgelopen 30 jaar beperkt geweest.

Nieranemie is een van de belangrijkste complicaties van nierdecompensatie van CKD. Met de voortgang van CKD nemen de prevalentie en ernst van CKD-gerelateerde anemie geleidelijk toe. Vergeleken met conventionele anemie zijn patiënten met nieranemie moeilijker te corrigeren, zijn de patiënten ernstig vermoeid en is hun kwaliteit van leven slecht. De huidige standaardbehandeling voor nieranemie is erytropoëtine (EPO-hormoon) vervanging, erytropoëtine stimulerend middel (ESA) zoals epoëtine alfa, plus intraveneuze ijzer, subcutane injectie, om hemoglobine (Hb) te verhogen bij patiënten met CKD) Inhoud om klinische symptomen te verbeteren.

roxadustat werkingsmechanisme

roxadustatis 's werelds's eerste kleine molecuul hypoxie-induceerbare factor prolylhydroxylase-remmer (HIF-PHI) geneesmiddel voor de behandeling van nieranemie. De fysiologische rol van hypoxie-induceerbare factor (HIF) verhoogt niet alleen de expressie van erytropoëtine, maar verhoogt ook de expressie van erytropoëtinereceptoren en eiwitten die de ijzerabsorptie en -circulatie bevorderen. Roxadustat remt het PH-enzym door ketoglutaraat na te bootsen, een van de substraten van prolylhydroxylase (PH), en beïnvloedt de rol van het PH-enzym bij het in evenwicht houden van de HIF-productie en de afbraaksnelheid, om het doel van het corrigeren van bloedarmoede te bereiken.

Als 's werelds eerste HIF-PHI bevordert roxadustat de productie van endogeen erytropoëtine, verbetert het de opname en het gebruik van ijzer, vermindert het hepcidine en wordt het niet beïnvloed door de negatieve invloed van ontsteking op hemoglobine en erytropoëse, effectief erytropoëse bevorderen.roxadustatis bewezen dat het de productie van rode bloedcellen induceert. Bij meerdere subgroepen van patiënten met chronische nierziekte kan roxadustat het niveau van erytropoëtine op of dichtbij het normale fysiologische bereik houden, waardoor het aantal rode bloedcellen toeneemt zonder te worden aangetast door ontsteking en intraveneuze ijzersuppletie wordt vermeden.