Novartis 'nieuwe generatie S 1 P-receptormodulator Mayzent is goedgekeurd door de Verenigde Staten, Europa en Canada!

Novartis heeft onlangs aangekondigd dat Health Canada Mayzent (siponimod) heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met secundaire progressieve multiple sclerose (SPMS). Kenmerken (bijvoorbeeld Gd-versterkte T 1 -laesies of actieve, nieuwe of vergrote T 2 -laesies) zijn aanwijzingen voor patiënten met actieve ziekte, waardoor de ontwikkeling van lichamelijke beperkingen wordt vertraagd.

In de Europese Unie werd Mayzent in januari 2020 goedgekeurd voor dezelfde indicaties; in de Verenigde Staten werd Mayzent in maart 2019 goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverende multiple sclerose (RMS), waaronder actieve SPMS, relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS), klinisch geïsoleerd syndroom (CIS).

Vermeldenswaard is dat Mayzent het eerste orale medicijn is dat is goedgekeurd voor SPMS-patiënten met actieve ziekte en het eerste goedgekeurde therapeutische medicijn voor SPMS-patiënten met actieve ziekte in de afgelopen 15 jaar. Het is bewezen dat het medicijn effectief is bij het vertragen van de ziekteprogressie en zal voorzien in een aanzienlijke onvervulde medische behoefte bij de populatie van patiënten met actieve ziekte SPMS.

Hoewel de progressie van multiple sclerose (MS) bij elke patiënt uniek is en wordt beïnvloed door vele factoren, waaronder het gebruik van MS-ziekte-modificatietherapie (DMT), wordt geschat dat tot 80% van relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS) Patiënten zullen uiteindelijk overstappen op SPMS. Daarom is het belangrijk dat patiënten vroeg met de behandeling beginnen om de voortgang van de handicap te vertragen. Progressie van invaliditeit omvat meestal, maar is niet beperkt tot, impact op mobiliteit, wat ertoe kan leiden dat patiënten loophulp of rolstoelen, blaasdisfunctie en cognitieve achteruitgang nodig hebben.

De goedkeuring van Mayzent 0010010 # 39; is gebaseerd op baanbrekende gegevens uit het fase III-EXPAND-onderzoek. Dit is het grootste gerandomiseerde gecontroleerde klinische onderzoek dat is uitgevoerd bij een brede populatie van SPMS-patiënten (EDSS-scores 3. 0 tot 6. 5). De studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie die de werkzaamheid en veiligheid van Mayzent en placebo vergelijkt bij de behandeling van SPMS-patiënten. De patiënten die deelnamen aan het onderzoek vertegenwoordigden een typische SPMS-populatie, met een gemiddelde leeftijd van 48 jaar. Aan het begin van de studie hadden deze patiënten ongeveer 16 jaar MS, en meer dan 5 0% van de patiënten had een mediane EDSS-score (Extended Disability Status Scale) van 6. 0. En vertrouw op loophulpmiddelen. De studie onderzocht ook een groep patiënten met actieve ziekte (n= 779), gedefinieerd als patiënten die 2 jaar vóór de studie een recidief hadden en / of Gd-versterkte T 1 laesies hadden bij basislijn. Behalve voor tekenen van activiteit zijn de kenmerken bij aanvang vergelijkbaar met de totale populatie.

Resultaten van de totale populatie van het onderzoek toonden aan dat Mayzent het risico op het bevestigen van progressie van invaliditeit (CDP) na 3 maanden met 21% (p=0. 013) verminderde en het risico verminderde. van CDP op 6 maanden met 26% (p=0. 0058). Gegevens van een subgroep van patiënten met actieve ziekte-SPMS toonden aan dat Mayzent het risico op CDP met 3 en 6 maanden aanzienlijk verminderde met 31% en 37% in vergelijking met placebo, en verlaagde het jaarlijkse terugvalpercentage (ARR, bevestigde terugval) 46%. Bovendien heeft Mayzent significante gunstige resultaten bij andere gerelateerde metingen van MS-ziekteactiviteit, waaronder MRI-ziekteactiviteit en verlies van hersenvolume (hersenatrofie).

Een aanvullende analyse van het EXPAND-onderzoek tijdens de 35 e sessie van het Europees Comité voor behandeling en onderzoek bij multiple sclerose (ECTRIMS) in {{{{2}}}} toonde aan dat: ({{ 2}}) Mayzent kan patiënten helpen een extra gemiddelde van meer dan 4 jaar mobiliteit te behouden. (2) Mayzent verminderde het verlies aan grijze-stofvolume op de {{2}} - jaar- en 2 - jaar-tijdspunten, wat een belangrijke motor is voor de progressie van handicaps en cognitieve achteruitgang bij SPMS-patiënten.

siponimod moleculaire structuurformule (Bron afbeelding: Wikipedia)

Mayzent 0010010 # {{{1}}; s actieve farmaceutische ingrediënt is siponimod, een nieuwe generatie, selectieve sfingosine - 1 - fosfaat (S 1 P) -receptor modulator die selectief kan binden aan S 1 P 1 en S 1 P 5 -receptoren. Bij binding aan de S 1 P 1 -receptor op lymfocyten, kan siponimod voorkomen dat lymfocyten de lymfeklieren verlaten, waardoor ze voorkomen dat ze het centrale zenuwstelsel (CZS) van MS-patiënten binnendringen en een anti -ontstekingsrol. Bovendien kan siponimod ook het CZS binnengaan en rechtstreeks binden aan receptoren van het subtype S 1 P 5 en S 1 P 1 op specifieke cellen (oligodendrocyten en astrocyten) om te bevorderen myelinisatie en ontstekingen te voorkomen.

Naast de Verenigde Staten, de Europese Unie en Canada ontving Mayzent in november 2019 goedkeuring van de Australian Therapeutic Products Administration (TGA) om volwassen patiënten met SPMS te behandelen. Novartis zet zich in om Mayzent bij patiënten over de hele wereld te brengen, en momenteel worden er aanvragen ingediend in Zwitserland, Japan en China.

Het succes van Mayzent 0010010 # 39; is cruciaal voor Novartis, omdat Gilenya, een andere onderneming van het bedrijf 0010010 # 39; kaskraker orale MS-geneesmiddelen heeft met een jaarlijkse omzet van $ { {4}} miljard, wordt geconfronteerd met toenemende concurrentie. De branche is zeer optimistisch over de zakelijke vooruitzichten van Mayzent 0010010 # 39; sommige analisten voorspellen dat Mayzent 0010010 # 39; de piekverkoop zal oplopen tot $ 3 miljard.