Reblozyl geldt voor uitgebreide indicaties in de Verenigde Staten en Europa: behandeling van transfusie-onafhankelijke β-thalassemie!

Bristol-Myers Squibb (BMS) heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Reblozyl's (luspatercept-aamt) aanvullende biologische productlicentieaanvraag (sBLA) heeft geaccepteerd en prioriteitsbeoordeling heeft verleend: het medicijn is een eerste in zijn klasse) Rode-bloedcelrijpingsmiddel (EMA), gebruikt voor niet-transfusieafhankelijke (NTD) β-thalassemie (β-thalassemie) volwassen patiënten om bloedarmoede te behandelen. De FDA heeft de streefdatum voor de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) van de sBLA vastgesteld op 27 maart 2022. Daarnaast heeft het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een Klasse II-wijzigingsaanvraag voor Reblozyl voor de behandeling van bloedarmoede bij volwassenen geaccepteerd. patiënten met NTDβ-thalassemie.

NTD-bèta-thalassemie is een term die wordt gebruikt om patiënten te beschrijven die geen regelmatige levenslange transfusies van rode bloedcellen (RBC) nodig hebben om te overleven, hoewel ze af en toe of licht frequente transfusies nodig hebben, meestal binnen een voorgeschreven tijdsperiode. Patiënten met NTD-bèta-thalassemie zullen chronische bloedarmoede en ijzerstapeling ervaren, wat kan leiden tot een reeks klinische complicaties, en er zijn dringende behandelingsopties nodig. Gegevens uit klinische onderzoeken tonen aan dat bij volwassen patiënten met NTD β-thalassemie, ongeacht het hemoglobinegehalte in de uitgangssituatie, Reblozyl het hemoglobinegehalte van de patiënt' kan verhogen en de kwaliteit van leven van de patiënt' kan verbeteren.

Reblozyl is oorspronkelijk ontwikkeld door BMS en Acceleron Pharmaceuticals. Na Merck's onlangs afgeronde acquisitie van Acceleron ter waarde van $11,5 miljard, wordt Reblozyl nu gezamenlijk ontwikkeld en gecommercialiseerd door BMS en Merck. Reblozyl is het eerste rijpingsmiddel voor rode bloedcellen (EMA) dat met wettelijke goedkeuring wordt gebruikt voor de behandeling van β-thalassemie en aan myelodysplastisch syndroom (MSD) gerelateerde anemie met zeer laag/laag/gemiddeld risico. Onder de in aanmerking komende patiëntengroepen vertegenwoordigt Reblozyl een belangrijke behandelingscategorie. Er moet op worden gewezen dat bij patiënten die bloedarmoede onmiddellijk moeten corrigeren, Reblozyl niet geschikt is als vervanging voor rode bloedceltransfusie.

Het actieve farmaceutische ingrediënt van Reblozyl is luspatercept, een eersteklas middel voor het rijpen van rode bloedcellen (EMA) dat de rijping van late rode bloedcellen kan reguleren. Luspatercept is een oplosbaar fusie-eiwit, dat wordt gevormd door de fusie van het Fc-domein van humaan IgG1 en het extracellulaire domein van de Activine IIB-receptor (ActRIIB). Als ligandval kan het late rijping van RBC reguleren door middel van gerichte binding. De transformerende groeifactor (TGF)-β-superfamilie van specifieke liganden vermindert de activering van de Smad2/3-signaleringsroute, verbetert de aanmaak van ongeldige RBC, bevordert de rijping van late RBC-rode bloedcellen en verhoogt het hemoglobinegehalte.

Reblozyl sBLA- en Klasse II-wijzigingsaanvragen zijn gebaseerd op de veiligheids- en werkzaamheidsresultaten van het cruciale fase 2 BEYOND-onderzoek. De studie werd uitgevoerd bij volwassen patiënten met NTD bèta-thalassemie en beoordeelde Reblozyl in combinatie met Best Supportive Care (BSC). Uit gegevens die in juni 2021 werden vrijgegeven, bleek dat 77,1% van de patiënten in de behandelingsgroep met Reblozyl+BSC verhoogde hemoglobinewaarden bereikte (≥1,0 g/dL), terwijl de placebo+BSC-groep 0% was. Bovendien rapporteerden patiënten in de Reblozyl-groep, vergeleken met de placebogroep, ook verbeterde resultaten.

Dr. Noah Berkowitz, senior vice-president hematologieontwikkeling bij Bristol-Myers Squibb, zei: "Patiënten met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie hebben misschien geen levenslange bloedtransfusies nodig om te overleven, maar ze hebben effectieve behandelingsopties nodig omdat ze worden geconfronteerd met een reeks chronische bloedarmoede en ijzerstapeling. Klinische complicaties veroorzaakt door Reblozyl. Reblozyl is een belangrijke behandeling die door veel landen (waaronder de Verenigde Staten en de Europese Unie) is goedgekeurd voor de behandeling van anemie die verband houdt met β-thalassemie en myelodysplastisch syndroom met een laag risico. Wij en Merck zijn vastbesloten om de klinische praktijk van het Reblozyl Project te blijven bevorderen en kijken ernaar uit om tijdens het beoordelingsproces nauw samen te werken met de FDA om een ​​nieuwe behandelingsoptie te bieden aan deze achtergestelde patiëntengroep."