De Amerikaanse FDA verleendE Sanofi rilzabrutinib fast track kwalificatie!

Sanofi heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft verleend Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) voor de behandeling van immuun trombocytopenia (ITP). rilzabrutinib is een orale Bruton's tyrosine kinase (BTK) remmer in ontwikkeling. Het medicijn heeft het potentieel om de eerste BTK-remmer te worden voor de behandeling van ITP. In oktober 2018 heeft de FDA toestemming gegeven voor de aanwijzing van weesgeneesmiddel (ODD) voor rilzabrutinib voor de behandeling van ITP. Na de positieve resultaten van het fase 1/2-onderzoek heeft Sanofi een fase 3 klinische studie gestart waarin rilzabrutinib voor ITP wordt geëvalueerd.

Orphan Drug verwijst naar geneesmiddelen die worden gebruikt voor de preventie, behandeling en diagnose van zeldzame ziekten, en zeldzame ziekten zijn de algemene term voor een klasse van ziekten met een extreem lage incidentie, ook wel bekend als "weesziekten." In de Verenigde Staten, zeldzame ziekten verwijzen naar ziekten met minder dan 200.000 patiënten. Stimulansen voor de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten omvatten verschillende stimulansen voor klinische ontwikkeling, zoals belastingkredieten in verband met kosten voor klinische proeven, verlaging van de FDA-gebruikersvergoeding en klinische proeven. De FDA's hulp in het ontwerp van de proef en de 7-jarige markt exclusiviteitsperiode voor de goedgekeurde indicaties na de drug wordt gelanceerd.

Fast Track Qualification (FTD) heeft tot doel de ontwikkeling en snelle beoordeling van geneesmiddelen voor ernstige ziekten te versnellen om ernstige onvervulde medische behoeften op belangrijke gebieden aan te pakken. Het verkrijgen van versnelde kwalificaties voor experimentele geneesmiddelen betekent dat farmaceutische bedrijven vaker kunnen communiceren met de FDA tijdens de onderzoeks- en ontwikkelingsfase. Na het indienen van een marketingaanvraag komen ze in aanmerking voor versnelde goedkeuring en prioriteitsbeoordeling als ze voldoen aan relevante normen. Bovendien komen ze ook in aanmerking voor een voortschrijdende herziening.

De chemische structuur van rilzabrutinib (fotobron: pubchem)

Immuuntrombocytopenia (ITP) is een zeldzame en ernstige auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door immuungemedieerde bloedplaatjesvernietiging en verminderde plaatplaatjesproductie, wat resulteert in lage bloedplaatjestellingen in het bloed (trombocytopenie) en gemakkelijk bloeden. En hebben een negatief effect op de kwaliteit van leven van patiënten. Voor ITP-patiënten die corticosteroïdentherapie voor terugval of resistentie hebben gekregen, is er nog steeds een aanzienlijke onvervulde medische noodzaak om een snelle en duurzame remissie te bereiken.

Rilzabrutinib is een orale, omkeerbare, covalente BTK-remmer die zich in klinische ontwikkeling ontwikkelt voor de behandeling van immuungemedieerde ziekten. BTK neemt deel aan aangeboren en adaptieve immuunrespons en is een signaalmolecuul voor immuungemedieerde ziekten. Onderzoeksgegevens tonen aan dat rilzabrutinib ontstekingsintimuncellen kan blokkeren, destructieve signalen van auto-antilichamen kan elimineren en de productie van nieuwe auto-antilichamen kan voorkomen zonder B-cellen uit te putten. Rilzabrutinib heeft het potentieel om ziektepathogenese te richten en is niet aangetoond dat het bloedplaatjes aggregatie te veranderen. De klinische betekenis van deze mechanismen wordt momenteel onderzocht en de veiligheid en effectiviteit ervan zijn nog niet door een regelgevend agentschap beoordeeld.

Naast ITP is rilzabrutinib momenteel in fase 3 klinische behandeling van pemphigus, een immuungemedieerde ziekte die wordt gekenmerkt door blaren op het slijmvlies en de huid. Daarnaast heeft rilzabrutinib ook fase 2 klinische studies gestart voor de behandeling van auto-immuunziekten IgG4-ziekten.