De Amerikaanse FDA keurde Livmarli goed: het eerste medicijn voor de behandeling van cholestatische pruritus geassocieerd met het syndroom van Alagille (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, President en CEO van Mirum, zei:"Vandaag is een geweldige dag voor de ALGS-gemeenschap. De FDA keurde een broodnodige nieuwe behandeling goed om een ​​van de meest slopende effecten van de ziekte aan te pakken. We zijn dankbaar voor het bevorderen hiervan. Patiënten, familieleden en medische professionals die deelnamen aan de klinische studie van Livmarli. Vandaag is ook een mijlpaal voor Mirum, aangezien we een stap hebben gezet in de richting van de ontwikkeling van mogelijk levensveranderende geneesmiddelen voor zeldzame leverziekten."

Het mechanisme en de chemische structuur van maralixibat

maralixibat is een nieuwe, minimaal geabsorbeerde, orale ileale galzuurtransporter (IBAT)-remmer en wordt geëvalueerd voor verschillende zeldzame cholestatische leverziekten. maralixibat kan de apicale natriumafhankelijke galzuurtransporter (ASBT) remmen, wat leidt tot meer galzuurexcretie in de feces, wat resulteert in een verlaging van de systemische galzuurspiegels, waardoor mogelijk door galzuur veroorzaakte leverbeschadiging en gerelateerde effecten en complicaties worden verminderd.

Alagille-syndroom (ALGS) is een zeldzame genetische ziekte die wordt veroorzaakt door abnormale galwegen (vernauwing, misvorming, afname in aantal), wat leidt tot ophoping van gal in de lever, die zich uiteindelijk tot een leverziekte ontwikkelt. Geschat wordt dat de incidentie van ALGS één geval is op elke 30.000 mensen. Bij ALGS-patiënten kunnen meerdere orgaansystemen worden beïnvloed door mutaties, waaronder de lever, het hart, de nieren en het centrale zenuwstelsel.

De ophoping van galzuren belemmert het normale werk van de lever om afvalstoffen uit het bloed te verwijderen. Volgens recente rapporten krijgt 60%-75% van de ALGS-patiënten een levertransplantatie voordat ze volwassen worden. Tekenen en symptomen veroorzaakt door ALGS-leverbeschadiging kunnen zijn: geelzucht (gele verkleuring van de huid), xanthoma (dat cholesterolafzettingen onder de huid vervormt) en jeuk. De pruritus die door ALGS-patiënten wordt ervaren, is de ernstigste van alle chronische leveraandoeningen en treedt op op de leeftijd van 3 jaar bij de meest getroffen kinderen.

Naast ALGS bevindt maralixibat zich ook in een laat stadium van klinische ontwikkeling voor de behandeling van andere zeldzame cholestatische leverziekten, waaronder progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) en biliaire atresie. Eerder verleende de FDA ook de status van doorbraaktherapie (BTD) en de status van weesgeneesmiddel (ODD) voor maralixibat om deze twee ziekten te behandelen.