De Amerikaanse FDA keurde Livmarli goed: het eerste medicijn voor de behandeling van cholestatische pruritus geassocieerd met het syndroom van Alagille (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het ontwikkelen van innovatieve therapieën voor de behandeling van zeldzame leverziekten. Onlangs heeft het bedrijf aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Livmarli (maralixibat) orale oplossing heeft goedgekeurd, die eenmaal per dag oraal wordt ingenomen voor de behandeling van cholestase bij patiënten met het Alagille-syndroom (ALGS) in de leeftijd van ≥ 1 jaar. Jeuk. ALGS is een zeldzame erfelijke leverziekte die 2000-2500 kinderen in de Verenigde Staten treft.

ALGS wordt veroorzaakt door abnormale galwegen, wat kan leiden tot progressieve leverziekte. Abnormale of smalle galwegen kunnen cholestase veroorzaken en galzuren hopen zich op in de lever, wat kan leiden tot ontsteking en leverbeschadiging, en kan voorkomen dat de lever goed werkt. De cholestase van ALGS wordt geassocieerd met jeuk. Jeuk is een van de meest voorkomende en ernstige symptomen die gepaard gaan met ALGS, en het is ook een van de meest voorkomende indicaties voor levertransplantatie bij patiënten met ALGS.

Het is vermeldenswaard dat Livmarli het eerste en enige geneesmiddel is dat is goedgekeurd voor de behandeling van cholestatische pruritus van ALGS, wat een betekenisvolle verandering zal brengen in het behandelingsmodel van ALGS. Livmarli werd goedgekeurd via een prioriteitsbeoordelingsproces. Eerder heeft de FDA Livmarli de zeldzame pediatrische ziekte-aanduiding (RPDD) en doorbraakgeneesmiddel-aanduiding (BTD) toegekend voor de behandeling van ALGS.

Terwijl Livmarli werd goedgekeurd, gaf de FDA ook een prioriteitsbeoordelingsvoucher voor zeldzame kinderziekten (PRV) aan Mirum om het bedrijf te belonen voor zijn uitstekende bijdragen aan de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Deze PRV kan worden ingewisseld voor prioriteitsbeoordeling van eventuele volgende nieuwe medicijnaanvragen en kan worden verkocht of overgedragen.

Het werkzame farmaceutische bestanddeel van Livmarli drank is maralixibat, een oraal toegediende ileale galzuurtransporter (IBAT)-remmer met minimale absorptie. ALGS is een zeldzame leverziekte en er is geen erkende behandeling, dus er is een grote en dringende onvervulde medische behoefte. De goedkeuring van Livmarli op de markt zal de allereerste medicamenteuze behandelingsoptie voor deze verwoestende ziekte opleveren, zal een zinvol behandelplan opleveren en zal uiteindelijk de noodzaak voor levertransplantatie verminderen.

De FDA keurde Livmarli goed, op basis van belangrijke ICONIC-onderzoeken en 5-jarige gegevens van ondersteunende onderzoeken. Deze gegevens vormen samen een sterke hoeveelheid bewijs voor Livmarli om 86 ALGS-patiënten te behandelen. Gegevens uit de ICONIC-studie toonden aan dat na behandeling met Livmarli de pruritus van de patiënten statistisch significant was verminderd (p< 0,0001),="" en="" dat="" andere="" markers="" van="" cholestatische="" leverziekte="" waren="">