De Amerikaanse FDA heeft prioriteit gegeven aan de herziening van Hetlioz (melatoninereceptoragonist): het eerste Smith-Maggie-syndroom (SMS) medicijn!

Vanda Pharmaceuticals heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) twee door het bedrijf ingediende aanvragen voor het Smith-Magenis-syndroom (Smith-Magenis-syndroom, SMS) heeft geaccepteerd en prioriteitsbeoordeling heeft verleend.

De applicatie omvat een aanvullende nieuwe medicijnapplicatie (sNDA) voor Hetlioz (tasimelteon) -capsules en een nieuwe medicijnapplicatie (NDA) voor hetlioz (tasimelteon) vloeibare formuleringen, die worden gebruikt voor de behandeling van respectievelijk sms-volwassenen en kinderen. De FDA heeft de streefdatum van de Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) vastgesteld op 1 december 2020.

Mihael H. Polymeropoulos, MD, President en CEO van Vanda, zei:" De acceptatie door de FDA' van de Hetlioz-applicatie en prioriteitsbeoordeling markeert een belangrijke mijlpaal die ons dichter bij het bieden van een belangrijke therapie voor SMS-patiënten brengt. Momenteel is er geen behandeling goedgekeurd. Sms-medicijnen, een zeldzame ziekte, treffen ongeveer 15.000 mensen in de Verenigde Staten."

Smith-Margilli-syndroom (SMS) is een ontwikkelingsstoornis die wordt veroorzaakt door de deletie van een klein segment van het menselijke 17p-chromosoom. In zeldzamere gevallen wordt SMS veroorzaakt door een puntmutatie in het RAI1-gen, dat zich in het ontbrekende gebied bevindt.

Geschat wordt dat in de Verenigde Staten de incidentie van SMS bij pasgeborenen 1 / 15.000-25.000 is. Sms wordt meestal niet overgenomen, maar door de-novo-verwijdering. Mensen met sms zullen enkele fysieke, psychologische en gedragsproblemen hebben. Het meest voorkomende symptoom van SMS is ernstige slaapstoornissen en het leven van patiënten en hun families is ernstig verstoord.

Tasimelteon moleculaire structuur (afbeelding bron: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) is een melatoninereceptoragonist. In de Verenigde Staten en de Europese Unie is Hetlioz goedgekeurd voor de behandeling van niet-24-uurs slaap-waakstoornis (niet-24-uurs slaap-waakstoornis," Non-24" ;," non- 24") bij patiënten met totale blindheid, de eerste medicatie die voor deze indicatie wordt gebruikt.

Momenteel is Hetlioz door geen enkele regelgevende instantie goedgekeurd voor de behandeling van SMS.