Behandeling van agressief lymfoom FDA versnelt de goedkeuring van eersteklas orale therapie

Vandaag kondigde Karyopharm Therapeutics aan dat de Amerikaanse FDA de goedkeuring van het bedrijf' s" first-in-class" heeft versneld; orale selectieve nucleaire export proteïne-remmer (SINE) Xpovio (selinexor) uitgebreide indicaties voor de behandeling van recidief / refractair diffuus volwassen groot B-cellymfoom (DLBCL). Deze patiënten hebben minimaal twee systemische behandelingen ondergaan. De versnelde goedkeuring van deze indicatie is gebaseerd op gegevens over het remissiepercentage van de patiënt.

DNA-schade is een van de typische kenmerken van kankercellen. Er zijn enkele tumorsuppressoreiwitten in cellen. Hun rol is het bewaken van de toestand van DNA in de kern. Als er schade aan het DNA wordt gevonden, kunnen ze DNA-herstel bemiddelen of tot apoptose leiden. Deze tumorsuppressoreiwitten moeten echter in de kern worden gelokaliseerd om goed te kunnen functioneren. Een van de mechanismen waarmee kankercellen de monitoring van tumorsuppressoreiwitten ontwijken, is door een overexpressie van een nucleair exporteiwit genaamd XPO1. Het kan het tumorsuppressoreiwit in de celkern naar de buitenkant van de celkern transporteren via de kernporie, waardoor het tumorsuppressoreiwit uit de celkern wordt verwijderd.

Xpovio is een GG-quotum; eersteklas GG-quotum; XPO1-remmer. Door de functie van XPO1 te remmen, kunnen tumorsuppressoreiwitten in de kern blijven en blijven functioneren, waardoor de proliferatie van tumorcellen wordt geremd.

De versnelde goedkeuring van Xpovio' is gebaseerd op de resultaten van de multicentrische, eenarmige fase 2b klinische studie SADAL, waaraan 134 patiënten met recidiverende / refractaire DLBCL deelnamen. De SADAL-studie bereikte het primaire eindpunt van het totale responspercentage (ORR), met een ORR van 29%, inclusief 18 patiënten (13%) volledige respons (CR) en 21 patiënten (16%) partiële respons (PR).

GG quot; Het versnellen van de goedkeuring van orale Xpovio voor de behandeling van recidiverende / refractaire DLBCL is een belangrijke mijlpaal voor patiënten met beperkte behandeling," zei Dr. Sharon Shacham, oprichter, president en wetenschappelijk directeur van Karyopharm. Patiënten, werknemers, zorgverleners en artsen delen deze geweldige prestatie en ze hebben een niet-aflatende bijdrage geleverd aan Xpovio vanaf de eerste ontdekking en klinische ontwikkeling tot de tweede goedkeuring van' vandaag door de FDA."

In mei van dit jaar hebben Deqi Pharmaceuticals en Karyopharm de samenwerkingsovereenkomst verlengd en de ontwikkelings- en promotierechten verkregen van vier therapieën zoals Xpovio in de regio Azië-Pacific. Het bedrijf voert momenteel een aantal geregistreerde klinische onderzoeken uit in China.