Valrox wordt beoordeeld in de EU: behandeling van hemofilie A

BioMarin Pharmaceuticals heeft onlangs aangekondigd dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) voor valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270) heeft geaccepteerd. Valrox is een eenmalige gentherapie die volwassenen met ernstige hemofilie A behandelt via een enkele infusie. Met de acceptatie van vandaag is de MAA-beoordeling begonnen en de adviezen van het CHMP zullen naar verwachting in de eerste helft van 2022 worden bekendgemaakt.

Valrox heeft het potentieel om 's werelds's eerste gentherapie voor hemofilie te worden. De valrox MAA omvat de veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van 134 patiënten die deelnamen aan de fase 3 GENEr8-1-studie. Alle patiënten werden gevolgd gedurende ten minste 1 jaar na behandeling met valrox. Daarnaast bevat MAA ook gegevens van de lopende fase 1/2 dosisescalatiestudie in het 6e13vg/kg-dosiscohort gedurende 4 jaar en het 4e13vg/kg-dosiscohort gedurende 3 jaar.

In mei van dit jaar keurde het EMA het verzoek van BioMarin' voor versnelde evaluatie goed. De versnelde evaluatie kan mogelijk de termijn voor het EMA-Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) en het Comité voor geavanceerde therapieën (CAT) om valrox MAA te beoordelen, mogelijk verkorten. Als CHMP en CAT in de EU van mening zijn dat het product van groot belang is voor de volksgezondheid, vooral vanuit het perspectief van therapeutische innovatie, komt MAA in aanmerking voor versnelde evaluatie. Het kan 210 dagen duren om de MAA te beoordelen volgens de gecentraliseerde EMA-procedure, exclusief de klokstop wanneer de aanvrager wordt gevraagd om aanvullende informatie te verstrekken. Op verzoek kunnen CHMP en CAT het tijdsbestek verkorten tot 150 dagen, op voorwaarde dat de aanvrager voldoende redenen geeft voor versnelde beoordeling, hoewel aanvragen die oorspronkelijk voor versnelde beoordeling waren bestemd, tijdens de beoordelingsperiode om verschillende redenen kunnen worden hersteld naar de standaardprocedures. Het besluit om de versnelde beoordeling goed te keuren heeft geen invloed op het definitieve advies van CHMP en CAT over de vraag of de handelsvergunning moet worden goedgekeurd.

Hank Fuchs, MD, voorzitter van BioMarin's Global R&D, zei:"We kijken ernaar uit om met het bureau samen te werken in het proces van EMA' s evaluatie van de robuuste valrox MAA-dataset, en we zijn van mening dat deze datasets kunnen voldoen aan de vereisten die zijn uiteengezet tijdens de vorige MAA-beoordeling. Dit kritieke fase 3-onderzoek heeft de superioriteit van valrox bewezen ten opzichte van standaardzorg (preventieve factor VIII-substitutietherapie). De uitgebreide dataset van Valrox wordt ondersteund door tientallen jaren wetenschappelijk en klinisch onderzoek op het gebied van gentherapie. We zullen blijven bijdragen aan het wetenschappelijke kennissysteem Contributions, en zullen onze Fase 1/2- en Fase 3-onderzoeksresultaten volgende week op de 2021 International Society for Thrombosis and Hemostase (ISTH)-conferentie delen. Wij zijn van mening dat deze gentherapie het potentieel heeft om tegemoet te komen aan de behandeling van hemofilie type A van onvervulde medische behoeften."