Amerikaanse FDA verleende prioriteitsbeoordeling aan Tyvaso DPI (treprostinil, droogpoederinhalator)

United Therapeutics heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de New Drug Application (NDA) voor de Tyvaso DPI (geïnhaleerde treprostinil) droge poederinhalator heeft geaccepteerd en prioriteitsbeoordeling heeft verleend. Dit product wordt gebruikt om pulmonale arteriële hypertensie (PAH) en interstitiële longziekte-gerelateerde pulmonale arteriële hypertensie (PH-ILD) te behandelen en het inspanningsvermogen van de patiënt' te verbeteren.

United Therapeutics heeft een Priority Review Voucher (PRV) ingediend voor Tyvaso DPI NDA om de FDA-beoordelingscyclus te versnellen. Het bedrijf verwacht dat de FDA de beoordeling in oktober 2021 zal afronden. De FDA heeft ook aangegeven geen potentiële beoordelingsproblemen te hebben gevonden.

Tyvaso DPI is de volgende generatie droge poederformule van Tyvaso (treprostinil, inhalatieoplossing), die naar verwachting een gemakkelijkere toedieningsmethode zal bieden dan traditionele vernevelde Tyvaso-therapie.

Tyvaso-inhalatieoplossing werd voor het eerst goedgekeurd door de FDA in juli 2009 voor de behandeling van patiënten met pulmonale hypertensie (PAH, WHO-groep 1) en om de inspanningscapaciteit te verbeteren. In april van dit jaar keurde de FDA de tweede indicatie van Tyvaso' goed voor de behandeling van patiënten met interstitiële longziekte-gerelateerde pulmonale hypertensie (PH-ILD; WHO Groep 3) om de inspanningsprestaties te verbeteren.

Het is vermeldenswaard dat Tyvaso de eerste en enige goedgekeurde behandeling voor PH-ILD in de Verenigde Staten is, een mijlpaal op het gebied van PH-ILD. PH-ILD is een ernstige levensbedreigende ziekte. In de belangrijkste INCREASE-studie verbeterde de behandeling met Tyvaso de inspanningscapaciteit van de patiënt' aanzienlijk.

De chemische structuur van treprostinil

Treprostinil is een synthetische prostacycline-nabootser, die voornamelijk werkt door de long- en systemische arteriële bedden direct te verwijden en de bloedplaatjesaggregatie te remmen.

Combination Therapeutics heeft een verscheidenheid aan doseringsvormen voor treprostinil gelanceerd, waaronder: Tyvaso (inhalatie-oplossing), Orenitram (tabletten met verlengde afgifte) en Remodulin (injectie). Momenteel ontwikkelt United Therapeutics ook een droog poeder, Tyvaso DPI, de volgende generatie droogpoederformule van Tyvaso'.

Tyvaso DPI's New Drug Application (NDA) bevat gegevens uit de BREEZE-studie. Uit de in januari van dit jaar gepubliceerde resultaten bleek dat de studie het primaire eindpunt bereikte. De gegevens bewezen de veiligheid en verdraagbaarheid van PAH-patiënten die overgingen van Tyvaso (treprostinil) geïnhaleerde oplossing naar Tyvaso DPI. Bovendien hebben farmacokinetische (PK) onderzoeken bij gezonde vrijwilligers aangetoond dat de blootstellingsequivalenten aan treprostinil tussen Tyvaso DPI en Tyvaso-inhalatieoplossingen vergelijkbaar zijn.

Indien goedgekeurd, zal Tyvaso DPI naar verwachting aanzienlijke vooruitgang boeken bij de behandeling van geïnhaleerd treprostinil, wat het voordeel biedt van gemakkelijke toediening in vergelijking met de bestaande Tyvaso inhaleerbare oplossing.