Viralym-M, een allogene multivirus-specifieke T-celtherapie, komt in aanmerking voor weesgeneesmiddelen!

AlloVir is een T-cel-immunotherapiebedrijf in de late klinische fase. Onlangs kondigde het bedrijf aan dat het European Medicines Agency (EMA) de status van weesgeneesmiddel Viralym-M (ALVR 105) heeft toegekend aan patiënten die hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) krijgen voor de behandeling van virale ziekten en infecties. Viralym-M is een allogene, kant-en-klare, multi-virus specifieke T-celtherapie, die momenteel wordt ontwikkeld voor de behandeling en preventie van 6 veelvoorkomende, destructieve virale pathogenen Ernstige virologische ziekten, waaronder: BK-virus, cytomegalovirus , humaan herpesvirus type 6, EB-virus, adenovirus, JC-virus. Virale ziekten zijn de belangrijkste reden voor de slechte prognose van transplantatiepatiënten, wat kan leiden tot verwoestende en levensbedreigende gevolgen.

Naast kwalificaties als weesgeneesmiddel heeft Viralym-M eerder de EMA' s Priority Drug Qualification (PRIME) en de Amerikaanse FDA' s Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) ontvangen kwalificatie. Vermeldenswaard is dat Viralym-M een van de 7 onderzoekstherapieën is die tot dusver zijn gekwalificeerd door PRIME en RMAT. AlloVir heeft de wereldwijde ontwikkelings- en commercialisatierechten van Viralym-M en zet zich in voor het ontwikkelen en aanbieden van transformatieve celtherapieën voor patiënten die lijden aan levensbedreigende virale ziekten.

Virus-specifiek voorbereidingsproces voor T-cellen

In een positieve fase II proof-of-concept-studie gepubliceerd in het Journal of Clinical Oncology (Tzannou, JCO, 2017), heeft meer dan 90% van de patiënten bij wie de conventionele behandeling is mislukt na behandeling met Viralym-M waren volgens vooraf bepaalde criteria. De ziekte vertoonde een volledige of gedeeltelijke klinische respons en de meeste patiënten werden volledig vrijgemaakt van het virus in het bloed en de belangrijkste klinische symptomen werden volledig geëlimineerd.

AlloVir is van plan Viralym-M&# 39 te lanceren; s fase III kritische studie en fase II proof-of-concept studie in 2020, gericht op zes veelvoorkomende, verwoestende en levensbedreigende virale pathogenen.

Bij gezonde personen bieden virusspecifieke T-cellen (VST) van het lichaam' het natuurlijke afweersysteem bescherming tegen een verscheidenheid aan pathogene virussen. Bij patiënten met een verzwakt immuunsysteem zijn deze virussen mogelijk niet onder controle. Virale ziekten komen vaak voor en kunnen potentieel verwoestende en levensbedreigende gevolgen hebben voor patiënten met immuungecompromitteerd. Zo zal tot 90% van de patiënten ten minste één virus activeren na allogene stamceltransplantatie, en tweederde van de patiënten zal meer dan één virus activeren, wat resulteert in ernstige en langdurige morbiditeit, ziekenhuisopname en voortijdige dood. Over het algemeen kan standaard antivirale therapie, wanneer een virus een patiënt met een lage immuunfunctie infecteert, het fundamentele probleem van een verzwakt immuunsysteem niet oplossen. Daarom lijden veel patiënten aan levensbedreigende gevolgen zoals meervoudige orgaanschade en -falen of zelfs de dood.

Viralym-M is een toonaangevende onderzoekstherapie in AlloVir' s allogene, kant-en-klare, multi-virus specifieke T-celtherapiepijplijn, ontworpen voor de behandeling van patiënten met immuungecompromitteerde patiënten (inclusief HSCT, patiënten met solide orgaantransplantatie) of primaire (immuundeficiëntie, kanker of HIV-patiënten) actieve virale ziekte. Viralym-M heeft het potentieel om een ​​reeks ernstige en levensbedreigende virale ziekten te bestrijden of te voorkomen wanneer de immuunfunctie van de patiënt&# 39 is Het kan virale ziekten fundamenteel veranderen door de ziekte-incidentie aanzienlijk te verminderen of te voorkomen en de prognose van het leven van de patiënt&# 39 aanzienlijk te verbeteren.