BeiGene Kyprolis (Carfilzomib voor injectie) goedgekeurd: behandeling van volwassen patiënten met recidiverende/refractaire MM!

BeiGene heeft onlangs aangekondigd dat de National Medical Products Administration (NMPA) Kyprolis® voorwaardelijk heeft goedgekeurd (carfilzomibvoor injectie), gecombineerd metdexamethason, voor behandeling: er zijn in het verleden ten minste 2 behandelingen (inclusief proteasoomremming) en immunomodulatoren ontvangen bij volwassen patiënten met recidiverend of refractair (R/R) multipel myeloom (MM).

BeiGene heeft de autorisatie van Kyprolis in China verkregen via een strategische samenwerking met Amgen. Dit is de eerste goedkeuring van Kyprolis in China. Multipel myeloom (MM) is een hematologische kwaadaardige tumor met een ongeneeslijke en hoge recidiefkans. De goedkeuring van Kyprolis zal een zeer selectieve en onomkeerbare proteasoomremmer opleveren voor volwassen patiënten met recidiverende/refractaire MM in China.

Kyprolis' voorwaardelijke goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van een fase 3-onderzoek (CTR20160857) uitgevoerd in China. Het onderzoek werd uitgevoerd bij 123 patiënten met R/R MM en evalueerde de effectiviteit en veiligheid van Kyprolis in combinatie met dexamethason. De resultaten toonden aan dat de werkzaamheid van Kyprolis bij Chinese patiënten die eerder meerdere therapielijnen hadden gekregen (mediaan: 4 lijnen) ongeveer dezelfde was als die welke werd waargenomen in andere wereldwijde onderzoeken.

Het totale responspercentage (ORR) van het primaire eindpunt van de studie was 35,8% (95% BI: 27,3; 44,9). De mediane progressievrije overleving (PFS) bepaald door de onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC) was 5,6 maanden (95%CI: 4,6; 6,5). De veiligheidskenmerken van Kyprolis bij Chinese patiënten die in dit onderzoek zijn waargenomen, komen overeen met die waargenomen in wereldwijde onderzoeken bij R/R MM-patiënten. In wereldwijde onderzoeken waren de meest voorkomende bijwerkingen van Kyprolis in combinatie met dexamethason anemie, diarree, vermoeidheid, hoge bloeddruk, koorts, infectie van de bovenste luchtwegen, trombocytopenie, hoesten, kortademigheid en slapeloosheid. Volgens de analyse van bijwerkingen bij Chinese patiënten zijn er geen nieuwe veiligheidsrisico's gevonden. De volledige goedkeuring van Kyprolis zal afhangen van de resultaten van een bevestigend klinisch onderzoek.

Multipel myeloom (MM) is een ongeneeslijke hematologische maligniteit die wordt gekenmerkt door herhaalde cycli van remissie en herhaling. De ziekte is een extreem agressieve ziekte die plasmacellen in het beenmerg aantast, en deze aangetaste plasmacellen vervangen normale cellen in het beenmerg. Hoewel sommige MM-patiënten geen symptomen hebben, worden de meeste patiënten gediagnosticeerd vanwege gerelateerde symptomen. Deze symptomen zijn onder meer fracturen of pijn, laag aantal rode bloedcellen, vermoeidheid, hoge calciumspiegels, nierproblemen of infecties.

Kyprolis is een onomkeerbare proteasoomremmer die intraveneus wordt toegediend. Het proteasoom speelt een belangrijke rol bij de celfunctie en -groei, waarbij beschadigde of niet langer benodigde eiwitten worden afgebroken. Van Kyprolis is aangetoond dat het het proteasoom blokkeert, waardoor overmatige ophoping van eiwitten in de cel wordt veroorzaakt. In sommige cellen kan Kyprolis celdood veroorzaken, vooral multipel myeloomcellen, omdat dergelijke cellen waarschijnlijk grotere hoeveelheden abnormale eiwitten bevatten.

Kyprolis werd voor het eerst goedgekeurd voor marketing in juli 2012. Tot nu toe hebben ongeveer 150.000 patiënten wereldwijd een behandeling met Kyprolis ondergaan. In de Verenigde Staten is Kyprolis goedgekeurd: (1) Gecombineerd met lenalidomide + dexamethason, of gecombineerd met dexamethason, of gecombineerd met daratumumab + dexamethason, voor de behandeling van patiënten die eerstelijnsbehandeling hebben gekregen naar derdelijnsbehandeling Volwassen patiënten met recidiverende of refractaire MM; (2) Als monotherapie wordt het gebruikt voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverende of refractaire MM die ten minste eerstelijnsbehandeling hebben gekregen.