Boehringer Ingelheim Ofev is goedgekeurd door de Europese Unie voor de behandeling van systemische sclerose-gerelateerde interstitiële longziekte (SSc-ILD)!

De Duitse farmaceutische gigant Boehringer Ingelheim heeft onlangs aangekondigd dat de Europese Commissie (EC) de orale kleine molecuultyrosine kinase-remmer Ofev (nintedanib, Nidanib, 150mg capsules) heeft goedgekeurd voor de behandeling van systemische sclerose Volwassen patiënten met een verwante interstitiële longziekte (SSc-ILD). Het is vermeldenswaard dat Ofev is de eerste en enige drug goedgekeurd voor de behandeling van SSc-ILD. In de grootste SSc-ILD fase III klinische studie tot nu toe vertraagde Ofev de progressie van de longfunctiedaling van patiënten aanzienlijk in vergelijking met placebo.

Ofev was de eerste die in september 2019 werd goedgekeurd door de Amerikaanse FDA en werd het eerste en enige medicijn dat de afname van de longfunctie bij SSc-ILD volwassen patiënten kan vertragen. Op dit moment is Ofev goedgekeurd in 15 landen, waaronder Canada, Japan en Brazilië voor de behandeling van volwassen patiënten met SSc-ILD. Eerder, Ofev is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met idiopathische longfibrose (IPF) in meer dan 70 landen over de hele wereld en is aangetoond te worden vertraagd door het verminderen van de jaarlijkse daling van de longfunctie (gemeten door gedwongen vitale capaciteit [FVC]) IPF vooruitgang.

Systemische sclerose (SSc), algemeen bekend als "sclerodermie", is een ontsierende, invaliderende, potentieel fatale, zeldzame auto-immuunziekte gekenmerkt door verdikking en littekens van bindweefsel door het hele lichaam. Geschat wordt dat deze ziekte treft 2,5 miljoen mensen wereldwijd. Fibrose (littekens) is een kenmerk van de ziekte, die de huid en verschillende organen in het lichaam kan beïnvloeden, waaronder de longen, hart, spijsverteringskanaal, nier, enz., en kan levensbedreigende complicaties veroorzaken. Wanneer SSc de longen aantast, kan het interstitiële longziekte (ILD) veroorzaken, genaamd SSc-ILD, een progressieve longziekte die de longfunctie na verloop van tijd vermindert. ILD is een van de meest voorkomende manifestaties van SSc. Ongeveer 25% van de patiënten heeft duidelijke betrokkenheid van de longbinnen 3 jaar na de diagnose. ILD is ook de belangrijkste doodsoorzaak bij SSc-patiënten, goed voor ongeveer 35% van de SSc-gerelateerde sterfgevallen. De incidentie van SSc-ILD bij vrouwen is vier keer die van mannen, en de leeftijd van het begin is meestal 25-55 jaar oud.

Peter Fang, senior vice president en regionaal hoofd van de behandeling van ontstekingen bij Boehringer Ingelheim, zei: "Deze goedkeuring is een echte doorbraak in de behandeling van SSc-ILD. De ziekte is een levensveranderende ziekte en zodra longfibrose optreedt, kan het niet worden De omkering zal een verwoestende impact hebben op het leven van de patiënt en de dagelijkse activiteiten. Ofev is het eerste en enige geneesmiddel goedgekeurd voor de behandeling van SSc-ILD, die de grote onvervulde medische behoeften op dit gebied zal oplossen. Wij zijn toegewijd aan deze goedkeuring om het leven van patiënten met longfibrose te verbeteren is een mijlpaal bereikt om te helpen vertragen de progressie van deze zeldzame, levensveranderende ziekte. "

Deze nieuwe indicatiegoedkeuring is gebaseerd op gegevens uit de fase III klinische studie SENSCIS ((NCT02597933), de grootste SSc-ILD-studie tot nu toe. De studie is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie waarbij 32 576 patiënten uit 194 studies in elk land. Tijdens het onderzoek werden patiënten willekeurig toegewezen om Orev tweemaal daags (dosis 150mg) of placebo te ontvangen. Het primaire eindpunt was het jaar van gedwongen vitale capaciteit (FVC) bij SSc-ILD-patiënten Daling tarief.

De resultaten toonden aan dat na een jaar (52 weken) behandeling, gemeten door FVC, Ofev de daling van de longfunctie bij SSc-ILD-patiënten aanzienlijk verminderde met 44% in vergelijking met placebo (FVC gecorrigeerde jaarlijkse daling: -52,4 ml / Jaar vs -93,3 ml / jaar, absoluut verschil: 41,0 ml / jaar [95% CI: 2,9-79,0], p = 0,04). In deze studie was het algemene veiligheidsprofiel dat in de Ofev-behandelingsgroep werd waargenomen in overeenstemming met het bekende veiligheidsprofiel van het geneesmiddel bij patiënten met idiopathische longfibrose (IPF). Bij patiënten die Ofev kregen, was de meest voorkomende ernstige bijwerking longontsteking (2,8% in de Ofev-groep vs 0,3% in de placebogroep). 34% van de met Ofev behandelde patiënten ondervond bijwerkingen die resulteerden in een permanente dosisvermindering, vergeleken met 4% in de placebogroep. Diarree is de meest voorkomende bijwerking leidt tot een permanente dosis vermindering van Ofev.

Ofev's recept informatie omvat waarschuwingsberichten voor patiënten met matige of ernstige leverletsel, patiënten met verhoogde leverenzymen en drug-geïnduceerde leverletsel, en patiënten met gastro-intestinale aandoeningen. Ofev kan ook leiden tot embryo-foetale toxiciteit leidt tot foetale schade, arteriële trombo-embobolische gebeurtenissen, bloeden, en gastro-intestinale perforatie. P-gp- en CYP3A4-remmers kunnen de blootstelling van Ofev verhogen en patiënten die deze remmers gebruiken, moeten de tolerantie van Ofev nauwlettend in de gaten houden. Veel voorkomende bijwerkingen van Ofev zijn diarree, misselijkheid, buikpijn, braken, verhoogde leverenzymen, verminderde eetlust, hoofdpijn, gewichtsverlies, en hoge bloeddruk (hypertensie). Bioon.com)