Bylvay (odevixibat) wordt binnenkort goedgekeurd in de VS en de EU!

Albireo Pharma is een bedrijf in zeldzame leverziekten dat nieuwe galzuurregulatoren ontwikkelt. Onlangs heeft het bedrijf aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief beoordelingsadvies heeft uitgebracht waarin de goedkeuring van Bylvay wordt aanbevolen (odevixibat) voor de behandeling van progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC). ). Bylvay is een krachtige, eenmaal daagse, niet-systemische ileale galzuurtransportremmer (IBATi), die het potentieel heeft om de eerste niet-chirurgische behandeling voor deze zeldzame ziekte te worden en PFIC-type 1, 2 en 3 zal veranderen Het behandelmodel voor kinderen.

Nu zullen de adviezen van het CHMP ter beoordeling worden voorgelegd aan de Europese Commissie (EC), die gewoonlijk binnen de komende 2 maanden een goedkeuringsbesluit zal nemen. In de Verenigde Staten ondergaat Bylvay prioriteitsbeoordeling door de FDA, en de streefdatum van de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) is 20 juli 2021. In de Europese Unie is Bylvay de enige IBATi die door de EMA wordt toegekend voor versnelde evaluatie. Eerder verleende het EMA Bylvay ook de aanwijzing als weesgeneesmiddel en de prioriteitsstatus voor geneesmiddelen (PRIME) voor de behandeling van PFIC. Naast PFIC is Bylvay ook aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van het syndroom van Alagille, biliaire atresie en primaire cholangitis.

PFIC is een zeldzame, verwoestende en verwoestende ziekte die jonge kinderen treft en kan leiden tot progressieve, levensbedreigende leverziekte. In veel gevallen kan PFIC in de eerste 10 levensjaren levercirrose en leverfalen veroorzaken. De meest prominente en lastige aanhoudende manifestatie van PFIC is intense jeuk, wat vaak leidt tot een ernstige afname van de kwaliteit van leven. Momenteel is er geen medicatie om PFIC te behandelen, en de enige optie voor veel patiënten is levertransplantatie of andere invasieve chirurgie. De huidige standaardzorg voor levertransplantatie staat voor echte uitdagingen, waaronder levenslange immunosuppressie en de uitdaging om organen voor jonge kinderen te vinden.

In de Verenigde Staten en de Europese Unie heeft Bylvay het potentieel om het eerste geneesmiddel te worden dat door de regelgevende instanties wordt goedgekeurd voor de behandeling van PFIC. In de Verenigde Staten zal Albireo, nadat Bylvay is goedgekeurd, in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher (PRV) voor zeldzame pediatrische ziekten, en Bylvay zal in de tweede helft van 2021 op de markt worden gebracht. Momenteel loopt de Fase 3 BOLD-studie van Bylvay voor de behandeling van galgangatresie en de wereldwijde Fase 3 ASSERT-studie voor de behandeling van het Alagille-syndroom zijn aan de gang.

De chemische structuur vanodevixibat(bron foto: medkoo.com)

Het actieve farmaceutische ingrediënt van Bylvay' is odevixibat, een baanbrekende, krachtige en selectieve, niet-systemische, ileale galzuurtransporter (IBAT)-remmer, met minimale systemische blootstelling en lokaal werkzaam in de darm. Momenteel wordt het medicijn ontwikkeld voor de behandeling van zeldzame cholestatische leverziekten bij kinderen, waaronder PFIC, galatresie, Alagille-syndroom, enz.; onder hen is PFIC de eerste doelindicatie.

Ron Cooper, President en CEO van Albireo, zei: “Het positieve oordeel van het CHMP van vandaag over Bylvay brengt ons een stap dichter bij het doel om de eerste niet-chirurgische behandeling in de geschiedenis te lanceren. Deze behandeling kan de impact van PFIC op gezinnen en kinderen verminderen. Last. Met de lancering van Bylvay hopen we kinderen op korte termijn verlichting te bieden van symptomen zoals jeuk en langdurige verbetering van belangrijke parameters zoals groei."

De positieve beoordeling van Bylvay door het CHMP is gebaseerd op gegevens uit 2 klinische onderzoeken (PEDFIC 1, PEDFIC 2), de grootste wereldwijde fase 3 klinische studie voor PFIC die ooit is uitgevoerd.

PEDFIC-1 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie en de resultaten voldoen aan het primaire eindpunt van de Amerikaanse en EU-regelgevingsvereisten: vergeleken met placebo verbeterde Bylvay de jeuk op de huid significant (p=0,004) en verminderde gal Zuurreactie (SBA, p=0,003), goed verdragen en zeer lage incidentie van diarree/frequente stoelgang (9,5% in de behandelingsgroep en 5,0% in de placebogroep).

PEDFIC-2 is een open-label fase 3-extensieonderzoek op lange termijn. De gegevens bevestigen de sterke werkzaamheid van Bylvay', wat aantoont dat bij patiënten die tot 48 weken worden behandeld, SBA continu en aanhoudend wordt verminderd, jeukbeoordeling verbeterd, lever en groei. De functionele indicatoren zijn bemoedigend.

In deze twee onderzoeken werd Bylvay goed verdragen en waren diarree/frequente stoelgang de meest voorkomende behandelingsgerelateerde gastro-intestinale bijwerkingen. Er deden zich geen ernstige behandelingsgerelateerde bijwerkingen voor.

Al met al bevestigden deze onderzoeken het potentieel van Bylvay' als de eerste PFIC-behandeling. PFIC is een verwoestende ziekte en wordt momenteel behandeld met operaties, waaronder levertransplantatie. Bylvay is een veilig en effectief behandelingsmedicijn met het potentieel om echte veranderingen teweeg te brengen bij PFIC-patiënten en hun families. Na goedkeuring van de regelgevende instanties is Albireo van plan Bylvay in de tweede helft van 2021 op de markt te brengen.