FDA keurt eerste nieuwe Kaposi Sarcoco in bijna 20 jaar

Op 15 mei, lokale tijd, Bristol Myers Squibb (BMS) aangekondigd dat de Amerikaanse FDA heeft versneld de goedkeuring van Pomalyst (pomalidomide, pomalidomide) voor de behandeling van HIV-gerelateerde en anti-retrovirale therapie (HAART) Van patiënten met Sarcocoma Kaposi's, evenals patiënten met HIV-negatieve Kaposi's sarcoom. Deze versnelde goedkeuring is gebaseerd op de totale respons die wordt waargenomen in de fase 1/2 open-label single-arm klinische studie (12-C-0047). Pomalyst heeft een doorbraaktherapie en certificering voor weesgeneesmiddel ontvangen. Deze orale therapie is de eerste nieuwe behandelingsoptie voor patiënten met Kaposi's sarcoom in meer dan 20 jaar.

Kaposi sarcoom is een zeldzame vorm van kanker veroorzaakt door sarcoom-geassocieerde herpes virus van Kaposi, die ook bekend staat als menselijke herpes virus type 8. Patiënten hebben meerdere laesies op de huid en het mondslijmvlies, en soms zullen de laesies ook verschijnen op het oppervlak van de longen en het maag-darmslijmvlies. Kaposi's sarcoom komt vaker voor bij mensen die besmet zijn met HIV. Als hiv-positieve patiënten resistent worden tegen systemische chemotherapie of systemische chemotherapie niet kunnen verdragen, is er geen andere goedgekeurde behandelingsoptie, dus deze patiënten hebben dringend een innovatieve behandeling voor deze ziekte nodig.

Pomalyst is een analoog van thalidomide, die is goedgekeurd door de FDA en wordt gebruikt in combinatie met dexamethason voor de behandeling van patiënten met multipel myeloom.

Pomalyst 's goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van een fase 1/2 open-label, eenarm studie die de veiligheid, farmacokinetiek, en de werkzaamheid van Pomalyst geëvalueerd in HIV-positieve en HIV-negatieve symptomatische Kaposi 's sarcoom Lijden aan gevorderde ziekte. In totaal kregen 28 patiënten (18 HIV-positief en 10 HIV-negatief) Pomalyst bij een dosis van 5 mg per dag. Voor alle patiënten was het objectieve responspercentage (ORR) 71% (95% BI: 51,87), waarvan 14% (4/28) patiënten volledige remissie bereikten en 57% (16/28) patiënten gedeeltelijke remissie bereikten. De mediane remissieduur voor alle patiënten was 12,1 maanden (95% BI: 7,6, 16,8). Bovendien duurde 50% van de patiënten die remissie bereikten langer dan 12 maanden.

Dr Diane McDowell, Vice President van Global Medical Affairs, BMS Hematology, zei: "Patiënten met sarcoom Kaposi's hebben weinig behandelingsopties gehad in de afgelopen twee decennia. We zijn blij dat we aanvullend onderzoek hebben gedaan naar Pomalyst in dit zeldzame ziektegebied, waardoor we patiënten de broodnodige orale behandelingsopties kunnen bieden. "

Dr. Robert Yarchoan, hoofd van de hiv- en aids-afdeling van het National Cancer Institute (NCI) Cancer Research Center, zei: "Ongeacht de status van hiv-infectie, Pomalyst heeft positieve resultaten laten zien bij patiënten met Kaposi's sarcoom. Bovendien, Biedt een orale therapie met een mechanisme van actie anders dan de cytotoxische chemotherapie drugs vaak gebruikt voor de behandeling van Kaposi's sarcoom. "