FDA geeft 15 weesgeneesmiddelen per week uit

In de afgelopen week heeft de Amerikaanse FDA in één adem 15 kwalificaties voor weesgeneesmiddelen afgegeven, waaronder veel geneesmiddelen voor de behandeling van leverkanker, maagkanker en galwegkanker.

kanker genezen

Van deze 15 medicijnen 5 wordt een derde gebruikt. Onder hen is de celtherapie TCB 002 van TC BioPharm het enige medicijn voor de behandeling van bloedkanker. Dit is een 0010010 quot; allogene 0010010 quot; 0010010 quot; kant-en-klaar 0010010 quot; celtherapie voor uitgebreide CD3-positieve gamma-delta T-cellen. Er zijn klinische onderzoeken uitgevoerd om acute myeloïde leukemie te behandelen.

De resterende vier kankertherapieën behandelen solide tumoren, waarvan AstraZeneca 0010010 # 39; s PD-L 1 -remmer Imfinzi (durvalumab) en CTLA-4-remmer tremelimumab zijn weesgeneesmiddelkwalificaties voor hepatocellulaire carcinoom. Silydi 0010010 # 39; s subcutaan PD-L 1 -antilichaam envafolimab komt in aanmerking voor weesgeneesmiddel dat gericht is op galwegkanker. OBI-999 van Taiwan Hao Ding Company is een met antilichamen geconjugeerd geneesmiddel tegen het Globo-H-antigeen en de kwalificatie als weesgeneesmiddel is gericht op maagkanker.

Gentherapie

We hebben ook enkele gentherapieën gezien, zoals die van Esteve Pharmaceuticals, die tot doel heeft de AAV 9 -genvector te gebruiken om het normale GALNS-gen bij patiënten te introduceren om IVA-mucopolysaccharidose te behandelen; een andere behandeling door Baxalta is het gen dat voor FIX Padua codeert, werd overgebracht naar patiënten met AAV 8 -vector om hemofilie type B te behandelen.

Aruvant Sciences is een therapie die lentivirale vectoren gebruikt. Het introduceert een gen dat voor γ-globine codeert in de eigen CD34-positieve cellen van een patiënt 0010010 # 39 om sikkelcelanemie te behandelen. Een andere soortgelijke therapie komt van Orchard Therapeutics, die ook CD34-positieve cellen gebruikt. Het verschil is dat het het gp 91 -fox-gen overdraagt ​​voor de behandeling van aan X-chromosoom gekoppelde chronische granulomatose.

Andere zeldzame ziekten

Naast kanker en zeldzame ziekten die met gentherapie kunnen worden behandeld, hebben ook andere zeldzame ziekten potentiële nieuwe medicijnontwikkelingen. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; fasudil is een ROCK-remmer, die naar verwachting amyotrofe laterale sclerose zal behandelen; OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39; OATD-01 is een innovatieve CHIT-1-remmer, die naar verwachting zal worden gebruikt voor de behandeling van sarcoïdose; Rebasez (Luspatercept) is een middel voor het rijpen van rode bloedcellen en de ziekte die het doelwit is van kwalificatie als weesgeneesmiddel is beenmergfibrose.

Onder deze geneesmiddelen die in aanmerking komen voor weesgeneesmiddelen, zijn er ook enkele anti-infectieuze geneesmiddelen. Onder hen behaalde Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; s TNP 2092 de kwalificatie voor kunstmatige gewrichtsinfectie. Eerder werd het ook door de FDA aangemerkt als een anti-infectieus product. F 2 G 0010010 # {{{2}}; s olorofim heeft twee kwalificaties als weesgeneesmiddel behaald, respectievelijk voor de infectie van Lomentospora / Scedosporium en invasieve aspergillose.