Fintepla wordt aanbevolen en goedgekeurd door het EU CHMP om het dravetsyndroom te behandelen!

Zogenix is een farmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op de ontwikkeling van geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten. Onlangs heeft het bedrijf aangekondigd dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een positieve beoordeling heeft afgegeven waarin wordt voorgesteld om fintepla (fenfluramine) mondelinge oplossing goed te keuren als aanvulling op andere anti-epileptica. Therapie voor patiënten ≥ 2 jaar om epilepsie in verband met het Dravet syndroom te behandelen. Het ADVIES van het CHMP is de laatste stap in het proces van vergunning voor het in de handel brengen voordat het door de Europese Commissie (EG) wordt goedgekeurd. Nu zullen de adviezen van het CHMP ter beoordeling aan de EG worden voorgelegd, die gewoonlijk de adviezen van het CHMP goedkeurt en naar verwachting voor het einde van het jaar een definitief besluit zal nemen.

In de Verenigde Staten werd Fintepla in juni van dit jaar goedgekeurd voor patiënten ≥2 jaar om epilepsie in verband met het Dravet-syndroom te behandelen. Het medicijn werd goedgekeurd door middel van de prioriteit herziening proces. Eerder had de FDA Fintepla de Orphan Drug Designation (ODD) en Breakthrough Drug Designation (BTD) toegekend voor de behandeling van Dravet syndroom-gerelateerde epilepsie.

Dravet syndroom is een zeldzame epilepsie bij kinderen gekenmerkt door frequente en ernstige resistente aanvallen, gerelateerde ziekenhuisopname en medische noodsituaties, ernstige ontwikkelings- en bewegingsstoornissen, en plotselinge onverwachte dood (SUDEP). Het risico neemt toe.

Fintepla is een vloeibare formulering van lage dosis fenfluramine, die de frequentie van aanvallen kan verminderen door het reguleren van de activiteit van serotoninereceptor en sigma-1 receptor (zie referentie: Fenfluramine vermindert NMDA receptor-gemedieerde aanvallen via de gemengde activiteit bij serotonine 5HT2A en type 1 sigma receptoren). Gegevens uit twee placebogecontroleerde fase III klinische studies toonden aan dat bij patiënten bij wie de aanvallen niet adequaat werden gecontroleerd door andere geneesmiddelen, Fintepla de frequentie van aanvallen aanzienlijk verminderde in vergelijking met placebo.

Dr. Stephen J. Farr, President en CEO van Zogenix, zei: "We zijn erg blij dat CHMP een regelgevende beoordeling heeft uitgevoerd van de kwaliteit, veiligheid en effectiviteit van Fintepla en een positieve evaluatie heeft gegeven. Onderzoekers in België realiseerden zich dat zes jaar geleden Na fenfluramine (een medicijn met een ander farmacologisch effect van andere anticonvulsiva) het potentieel heeft om hardnekkige epilepsie in het Dravet-syndroom te behandelen, zijn we fintepla's strenge wereldwijde ontwikkelingsproject gestart. Veel patiënten met Dravet syndroom nemen zelfs een Er zijn nog steeds frequente ernstige aanvallen wanneer een of meer anti-epileptische geneesmiddelen zijn momenteel beschikbaar. Daarom zijn we verheugd om Fintepla als een belangrijke nieuwe behandelingsoptie voor Dravet syndroompatiënten en hun families in Europa een stap dichterbij te brengen."

Dr. Lieven Lagae, directeur van de afdeling Kinderneur neurologie van het Universitair Ziekenhuis Leuven, België: "Het verminderen van de frequentie van aanvallen is de eerste en belangrijkste stap in de behandeling van alle kinderen met het Dravet-syndroom. Ik ben erg blij dat in alle fase 3-studies de behandeling met Fenflur Ramine de frequentie van aanvallen bij patiënten met het Dravet-syndroom klinisch en statistisch heeft verminderd."

Fenfluramine-moleculaire structuur (beeldbron: Wikipedia.org)

Chmp's positieve advies is gebaseerd op gegevens van 2 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase III klinische studies (uitgevoerd bij patiënten van 2-18 jaar oud, met resultaten gepubliceerd in Lancet en JAMA Neurology), en een open-label extensiestudie (veel De veiligheidsgegevens van patiënten die Fintepla behandeling voor maximaal 3 jaar). Gegevens tonen aan dat in de studie patiënten die een of meer anti-epileptische geneesmiddelen die niet adequaat konden controleren aanvallen, op basis van het bestaande behandelplan, Fintepla aanzienlijk verminderde maandelijkse krampachtige aanvallen (krampachtige aanvallen) in vergelijking met placebo. epileptische aanvallen, CS) frequentie. Bovendien reageerden de meeste van de studiepatiënten binnen 3-4 weken na aanvang van de behandeling met Fintepla en handhaafden consistente resultaten gedurende de behandelingsperiode.

In deze studies, de meest voorkomende bijwerkingen opgenomen: diarree, koorts, vermoeidheid, bovenste luchtweginfectie, lethargie, en bronchitis. Geen van de patiënten ondervond bijwerkingen, waaronder valvular hart-en vaatziekten of pulmonale hypertensie.

Naast het Dravet syndroom ontwikkelt Zogenix ook Fintepla voor de behandeling van aanvallen geassocieerd met het Syndroom van Lennox-Gastaut (LGS). Dravet syndroom en LGS zijn twee zeldzame en vaak katastrofisch jeugd epilepsie. Ze hebben de kenmerken van vroeg begin, verschillende soorten aanvallen, hoge epileptische aanvallen frequentie, ernstige aantasting van intelligentie, en moeite met de behandeling.