NASH Nieuwe Drug bereikt fase 2 klinisch eindpunt, levervet daalt met 60%

Op 1 april kondigde Akero Therapeutics aan dat haar belangrijkste geneesmiddelenkandidaat AKR-001, in de fase 2a klinische studie BALANCED voor NASH-patiënten, het einde van de 12e week werkzaamheid bereikte, waardoor het levervetgehalte van patiënten met meer dan 60% daalde ten opzichte van de uitgangswaarde , Om een significante vermindering van de statistische significantie te bereiken.

NASH is een ernstige niet-alcoholische leververvetting (NAFLD), die verwijst naar een pathologisch syndroom van overmatige vetdepositie in levercellen veroorzaakt door andere factoren dan alcohol. Volgens de statistieken, wereldwijd, NASH patiënten hebben overschreden 100 miljoen. NASH veroorzaakt ontsteking en degeneratie van levercellen. De vooruitgang van NASH zal leiden tot leverfibrose, levercirrose en leverfalen, en kan ook leiden tot leverkanker. Als een soort van metabole ontsteking, NASH patiënten zullen naar verwachting meer dan 350 miljoen in 2030, en het optreden ervan is nauw verwant aan factoren zoals obesitas, diabetes en abnormale bloedlipide metabolisme. De huidige behandelingen zijn nog relatief schaars.

Akero's AKR-001 is een nieuw type van langwerkende fibroblast growth factor 21 (FGF21) analoog. Het combineert de FGF21 polypeptide sequentie met het Fc-deel van immunoglobuline en wordt beschouwd als een potentieel NASH therapeutisch medicijn. Onderzoek in het afgelopen decennium heeft aangetoond dat het endogene hormoon FGF21 een belangrijke rol speelt in de menselijke stofwisseling en signaalregulatie, en het kan handelen op verschillende orgaansystemen, waaronder de lever. Meestal is het van nature vrijgegeven om organen te beschermen tegen stress en metabolische balans te herstellen. Vergeleken met natuurlijke FGF21 kan dit medicijn de stabiliteit en halflevenstijd aanzienlijk verbeteren en de binding en activiteit van de receptor verbeteren.

De studie, genaamd BALANCED, is een gerandomiseerde, dubbelblinde, fase 2a klinische studie met een placebo-gecontroleerde groep. In totaal namen 80 volwassen patiënten met NASH, bevestigd door biopsie, deel. De testgegevens toonden aan dat in de 12e week van de behandeling de absolute levervetniveaus van alle patiënten in de AKR-001 dosisgroep aanzienlijk werden verminderd vanaf de uitgangswaarde, wat het hoofdeindpunt van het onderzoek bereikte. Bovendien bereikten alle AKR-001 dosisgroepen het secundaire eindpunt van relatieve vermindering van levervet, en de dosisgroepen van 50 mg en 70 mg bereikten een relatieve vermindering van meer dan 70%.

"We zijn erg blij om deze positieve onderzoeksresultaten te ontvangen, die onze verdere ontwikkeling van AKR-001 ondersteunen voor de behandeling van NASH-patiënten," aldus Andrew Cheng, MD, Akero President en CEO. "Er zijn geen FDA goedgekeurde therapieën beschikbaar voor NASH patiënten. AKR-001 heeft de potentie om hen een belangrijke behandelingsoptie te bieden. We kijken uit naar het verkrijgen van volledige testgegevens ter voorbereiding op de volgende ontwikkeling van AKR-001. "