Pfizer Eens per week Langwerkend geneesmiddel Somatrogon Fase 3 Klinisch succes: de behandelingslast aanzienlijk verminderen!

Pfizer en OPKO Health hebben onlangs gezamenlijk de positieve top-line resultaten aangekondigd van de fase 3 klinische studie C0311002 ter evaluatie van het wekelijkse langwerkende menselijke groeihormoon somatrogon voor de behandeling van kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD). De studie werd uitgevoerd bij kinderen met GHD in de leeftijd van 3 tot 18 jaar, en de resultaten toonden aan dat wekelijkse injecties met somatrogon het primaire eindpunt bereikten: het verbeteren van de behandelingsbelasting in vergelijking met de eenmaal daagse injectie van menselijk groeihormoon Genotropin (somatropine). ).

GHD bij kinderen is een ernstige en zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door onvoldoende groeihormoon dat door de hypofyse wordt uitgescheiden. Kinderen met GHD zijn niet alleen klein van stuk, maar hebben ook metabole afwijkingen, psychosociale problemen, cognitieve gebreken en een slechte kwaliteit van leven. Decennialang was de standaardbehandeling voor GHD een subcutane injectie van hGH eenmaal per dag om de groei en metabolische effecten te verbeteren. Voor zorgverleners en patiënten is de behandelingslast van dagelijkse injecties hoog, wat kan leiden tot een slechte therapietrouw en het algehele behandelingseffect kan verminderen.

Somatrogon is een nieuwe moleculaire entiteit die de natuurlijke sequentie van menselijk groeihormoon bevat en één kopie aan de N-terminus en twee kopieën aan de C-terminus van humaan choriongonadotrofine (hCG) β-keten C-terminaal peptide (CTP) bevat , CTP kan de halfwaardetijd van het molecuul verlengen. In de Verenigde Staten en de Europese Unie heeft somatrogon de Orphan Drug Designation (ODD) gekregen voor de behandeling van kinderen en volwassenen met GHD.

In 2014 tekenden Pfizer en OPKO een wereldwijde overeenkomst om somatrogon voor de behandeling van GHD te ontwikkelen en op de markt te brengen. Volgens de overeenkomst is OPKO verantwoordelijk voor de implementatie van klinische projecten en is Pfizer verantwoordelijk voor productregistratie en commercialisering. Beide partijen zullen de mogelijkheid van andere indicaties voor kinderen en volwassenen beoordelen, indien van toepassing.

C0311002 is een driefasige, gerandomiseerde, multicenter, open-label, cross-over studie die de belasting van de behandeling met somatrogon eenmaal per week en eenmaal per dag Genotonorm evalueert bij kinderen met GHD van 3 tot 18 jaar oud. In totaal werden 87 gerandomiseerde en behandelde patiënten geïncludeerd in deze cross-over studie (43 gerandomiseerd op bestelling 1 [Genotropine-somatrogon]; 44 gerandomiseerd op bestelling 2 [somatrogon-genotropine]). Het belangrijkste doel is om elk somatrogon te evalueren. De behandelingsbelasting tussen het wekelijkse injectieplan en het eenmaal daagse Genotropin-injectieplan werd geëvalueerd door het verschil in de gemiddelde totale levensinterferentie-totaalscore na elk behandelplan van 12 weken.

De top-line resultaten toonden aan dat na 12 weken behandeling, vergeleken met eenmaal daagse behandeling met Genotropin (24,13 punten), wekelijkse somatrogonbehandeling de gemiddelde totale score voor totale levensstoornissen verbeterde (8,63 punten), en het behandelingsverschil -15,49 was (95 % BI: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" in="" het="" voordeel="" van="" somatrogon="" op="" het="" nominale="" 0,05-niveau.="" bovendien="" toonden="" belangrijke="" secundaire="" eindpunten="" aan="" dat="" het="" wekelijkse="" doseringsschema="" van="" somatrogon="" een="" algemeen="" voordeel="" vertoonde="" in="" termen="" van="" behandelervaring="" in="" vergelijking="" met="" het="" eenmaal="" daagse="" doseringsschema="" van="">

Er waren geen ernstige ongewenste voorvallen (SAE) tijdens de twee behandelingsperioden. Eén proefpersoon stopte met het gebruik van somatrogon nadat hij tijdens de behandeling een niet-ernstige bijwerking (TEAE) had ervaren. De incidentie van TEAE's tussen de behandelingsgroepen is vergelijkbaar, en de ernst van alle bijwerkingen is licht tot matig.

Brenda Cooperstone, MD, Chief Development Officer voor zeldzame ziekten, Pfizer's Global Product Development Division, zei: “De resultaten van onderzoek tot nu toe laten zien dat wekelijkse somatrogon het potentieel heeft om levensstijlstoringen te verminderen, de voorkeuren van de patiënt te ondersteunen en de naleving te verbeteren. Al bijna 40 jaar ondergaan GHD-patiënten en hun familieleden de last van dagelijkse groeihormooninjecties. We zijn toegewijd aan het verbeteren van de huidige zorgstandaard door langdurige, wekelijkse behandelingsopties aan te bieden aan de GHD-gemeenschap."