Roche en NeuExcell hebben een strategische samenwerking bereikt om nieuwe therapieën te ontwikkelen met behulp van het gentherapieplatform voor zenuwregeneratie!

Roche's gentherapiebedrijf Spark Therapeutics en NeuExcell Therapeutics hebben een samenwerking op het gebied van gentherapie bereikt om een ​​veilige en effectieve behandeling te ontwikkelen voor patiënten met de ziekte van Huntington' (HD).

De ZvH is een ongeneeslijke genetische hersenziekte die wordt veroorzaakt door een defect gen op chromosoom 4. Omdat de ziekte verschillende delen van de hersenen aantast, beïnvloedt het beweging, gedrag en cognitie. Het wordt voor patiënten steeds moeilijker om te lopen, denken, redeneren, slikken en spreken. Uiteindelijk zal fulltime zorg nodig zijn. Complicaties geassocieerd met de ZvH zijn meestal fataal.

Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Spark Therapeutics het gepatenteerde gentherapieplatform en de mogelijkheden van NeuExcell' overnemen. Het onderzoeksteam van NeuExcell' zal nauw samenwerken met Spark Therapeutics om het project vooruit te helpen. Onder de optielicentie komt NeuExcell in aanmerking voor het ontvangen van vooruitbetalingen, licentievergoedingen, R&D en verkoopmijlpaalbetalingen, tot ongeveer US $ 190 miljoen, plus productroyalty's. Spark Therapeutics heeft het recht om NeuExcell's exclusieve wereldwijde rechten op het HD-project in licentie te geven.

De huidige algemene opvatting is dat volwassen neuronen bij zoogdieren onvervangbaar zijn, dus de behandeling van hersenziekten is vaak gericht op het vertragen van de progressie van de ziekte. NeuExcell is mogelijk begonnen met een methode voor de regeneratie van zenuwweefsel. Het gentherapieplatform voor zenuwregeneratie van het bedrijf' is gebouwd rond op transcriptiefactor gebaseerde transdifferentiatietechnologie. Het platform probeert endogene gliacellen (zoals astrocyten) die neuronen omringen te herprogrammeren tot functionele nieuwe neuronen, die meestal reageren nadat neuronen gewond zijn geraakt of sterven.

Hoewel neuronen zichzelf niet kunnen delen en regenereren, zijn gliacellen een hernieuwbare bron voor het genereren van nieuwe neuronen op de beschadigde plaats, en hun schaal is groot genoeg om zinvolle therapeutische effecten te produceren. NeuExcell ontwikkelt een op adeno-geassocieerd virus (AAV) gebaseerde gentherapie voor zenuwregeneratie om functionele nieuwe neuronen te regenereren op de plaats van neurodegeneratie.

Spark Therapy's geavanceerde gepatenteerde AAV-draagplatform voor het centrale zenuwstelsel zal een groot voordeel bieden voor HD R&D-projecten. Het bedrijf loopt al meer dan 20 jaar voorop in onderzoek naar gentherapie en heeft uitgebreide kennis en capaciteiten op dit gebied, die zullen worden gebruikt om de ontwikkeling van ZvH-projecten te bevorderen.

Door de bestaande expertise van Spark Therapy' op het gebied van de ontwikkeling van gentherapie te combineren met de onderzoekscapaciteiten van NeuExcell' 39;s ziekte gemeenschap.