Takeda's Krachtige EGFR Small-molecule Tyrosine Kinase Inhibitor Mobocertinib werd bekroond met een doorbraak drug kwalificatie door de Amerikaanse FDA!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Mobocertinib (TAK-788) Breakthrough Drug Qualification (BTD) heeft verleend voor behandeling Patiënten met uitgezaaide niet-kleincellige longkanker (NSCLC) die vooruitgang hebben geboekt tijdens of na het ontvangen van platinabevattende chemotherapie en dragen epidermale groei factor (EGFR) exon 20. Op dit moment is er geen goedgekeurd behandelplan voor dit specifieke type NSCLC. Mobocertinib is een kleine molecule tyrosine kinase remmer (TKI) ontworpen om selectief richten EGFR en menselijke EGFR 2 (HER2) exon 20 inbrengen mutaties.

De Breakthrough Drug Qualification (BTD) is een nieuw drug review kanaal gemaakt door de FDA in 2012 om de ontwikkeling en herziening van behandelingen voor ernstige of levensbedreigende ziekten te versnellen, en er is voorlopig klinisch bewijs dat het medicijn vergelijkbaar is met bestaande therapeutische geneesmiddelen Nieuwe geneesmiddelen die de aandoening aanzienlijk kunnen verbeteren. Het verkrijgen van BTD drugs kan krijgen meer nauwe begeleiding met inbegrip van senior FDA ambtenaren tijdens onderzoek en ontwikkeling. Het komt in aanmerking voor een voortschrijdende evaluatie en prioriteitsbeoordeling in de nieuwe evaluatie van de geneesmiddelenmarkt om ervoor te zorgen dat patiënten in de kortste tijd nieuwe behandelingsopties krijgen.

De FDA toegekend mobocertinib BTD op basis van de totale respons (ORR) en op lange termijn overlevingsvoordeel van patiënten die reageerden op mobocertinib therapie in een fase I / II studie. De studie evalueert de werkzaamheid en veiligheid van mobocertinib (160 mg, eenmaal per dag oraal) bij de behandeling van patiënten met lokaal geavanceerde of gemetastaseerde NSCLC die EGFR exon 20 inbrengenmutaties hebben en eerder systemische chemotherapie hebben ondergaan. Er zijn momenteel geen gerichte therapieën, en de voordelen die worden aangeboden door de huidige behandeling regimes zijn beperkt.

De gegevens uit deze studie markeert potentieel aanzienlijke vooruitgang bij het aanpakken van de behoeften van dergelijke patiënten. Uit de gegevens bleek dat de mediane progressievrije overleving (PFS) van de behandeling met mobocertinib 7,3 maanden bedroeg en dat de totale respons (ORR) 43% (n = 12/28) bedroeg. In het onderzoek was de veiligheid van mobocertinib controleerbaar (n = 72). De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren diarree (85%), misselijkheid (43%), huiduitslag (36%), braken (29%) en verminderde eetlust (25%).

Chemische structurele formule mobocertinib (Bron: medchemexpress.cn)

Dr Christopher Arendt, hoofd van de oncologische behandeling veld bij Takeda, zei: "We zijn blij dat de FDA heeft erkend het therapeutische potentieel van mobocertinib voor patiënten met NSCLC die de EGFR exon 20 inbrengen mutatie. Deze patiënten hebben dringend effectieve behandelingsopties nodig. Wij zetten ons in voor de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen voor de behandeling van vuurvaste ziekten. Mobocertinib 's doorbraak drug kwalificatie is een belangrijke stap voorwaarts in onze inspanningen om de huidige standaard van de zorg voor kansarme mensen te veranderen. "

Longkanker is de belangrijkste oorzaak van kanker dood wereldwijd. Niet-kleincellige longkanker (NSCLC) is de meest voorkomende vorm van longkanker, goed voor ongeveer 85% van de gevallen van longkanker. EGFR exon 20 invoegmutaties zijn goed voor slechts 1-2% van de patiënten met NSCLC, en de prognose is slechter dan andere EGFR-mutaties. Er is momenteel geen behandeling voor exon 20 mutaties. De voordelen van deze patiënten zijn beperkt.

Mobocertinib is een krachtige kleine molecuul tyrosine kinase remmer (TKI) speciaal ontworpen om EGFR en HER2 exon 20 inbrengen mutaties richten. In 2019 heeft de Amerikaanse FDA mobocertinib orphan drug qualification (ODD) verleend voor de behandeling van longkankerpatiënten met HER2 mutaties of EGFR mutaties (inclusief exon 20 insertion mutaties).

De mobocertinib ontwikkelingsproject gestart in de NSCLC bevolking en zal naar verwachting uit te breiden naar andere achtergestelde populaties van andere tumortypes. Mobocertinib is een onderzoeksgeneesmiddel waarvan de werkzaamheid en veiligheid niet zijn vastgesteld. (uitBioon.com)