De eerste nieuwe drug voor de behandeling van obesitas veroorzaakt door specifieke gendefecten werd goedgekeurd door de FDA

Onlangs, Rhythm Pharmaceuticals aangekondigd dat de Amerikaanse FDA heeft goedgekeurd van het bedrijf Imcivree (Setmelanotide) lijst aanvraag voor pro-eiwit convertase subtilisine 1 (PCSK1) of leptine receptor (LEPR) Gen defecten leiden tot chronisch gewichtsbeheersing bij zwaarlijvige volwassenen en kinderen ouder dan 6 jaar. Er wordt gemeld dat Setmelanotide is de eerste therapie goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van deze zeldzame genetische obesitas.

Obesitas veroorzaakt door POMC, PCSK1 of LEPR gendefecten is te wijten aan deze genmutaties die schade toebrengen aan de melanocortine-4 (MC4) receptor route, die deel uitmaakt van de belangrijkste biologische paden van het lichaam die onafhankelijk regelen energie-uitgaven en eetlust. Genmutaties kunnen de functie van de MC4-receptorroute aantasten, wat kan leiden tot extreme honger (hyperappetite) en vroege ernstige obesitas.

Setmelanotide is een baanbrekende, oligopeptide MC4 receptor agonist, ontworpen om de beschadigde MC4 receptor traject activiteit veroorzaakt door genetische afwijkingen stroomopwaarts van de MC4 receptor te herstellen, en herstel van de energie-uitgaven en eetlust van patiënten met zeldzame obesitas genetische ziekten Controle, vermindering van de honger, gewicht te verminderen. Voorafgaand aan deze, er was geen FDA-goedgekeurde specifieke therapie om het gewicht van zwaarlijvige patiënten veroorzaakt door POMC, PCSK1 of LEPR gendefecten controle.

De goedkeuring van Setmelanotide is gebaseerd op de resultaten van twee fase III klinische studies bij zwaarlijvige patiënten veroorzaakt door POMC, PCSK1 of LEPR-deficiëntie. De resultaten van de test toonden aan dat 80% van de zwaarlijvige patiënten met POMC- of PCSK1-gendefecten meer dan 10% van hun gewicht verloren na een jaar Imcivree te hebben ontvangen, en 45,5% van de zwaarlijvige patiënten met LEPR meer dan 10% van hun gewicht verloren.

In overeenstemming met eerdere klinische onderzoekservaring werd Setmelanotide over het algemeen goed verdragen in deze twee studies. De meest voorkomende bijwerkingen waren reacties op de injectieplaats, huidpigmentatie en misselijkheid. Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen omvatten seksuele opwindingsstoornis, depressie en zelfmoordgedachten, huidpigmentatie en verdonkering van reeds bestaande moedervlekken. Het gebruik van benzyl alcohol conserveringsmiddelen bij pasgeborenen en een laag geboortegewicht zuigelingen kunnen leiden tot ernstige bijwerkingen. Setmelanotide is niet goedgekeurd voor gebruik bij pasgeborenen of zuigelingen.

Naast de goedkeuring van de nieuwe toepassing voor het in de handel brengen van geneesmiddelen in de Verenigde Staten, wordt momenteel de aanvraag van een vergunning voor het in de handel brengen van Setmelanotide voor de behandeling van zwaarlijvige patiënten veroorzaakt door POMC-, PCSK1- of LEPR-gendefecten momenteel onderzocht door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).

Dr. David Meeker, President en CEO van Rhythm, zei: "De goedkeuring van ons eerste nieuwe medicijn is een belangrijke mijlpaal voor het bedrijf. We kijken ernaar uit om de belofte van Setmelanotide waar te maken voor patiënten die lijden aan obesitas als gevolg van POMC-, PCSK1- of LEPR-defecten. Met Setmelanotide ontwikkelen we eersteklas precisiemedicijnen die gericht zijn op het direct aanpakken van de onderliggende oorzaken van obesitas, gedreven door genetische defecten in de MC4-receptorroute."