De Amerikaanse FDA heeft Ryplazim (plasminogeen) goedgekeurd: het eerste medicijn om plasminogeentekort te behandelen!

Liminal BioSciences heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) heeft goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met type 1 plasminogeendeficiëntie (hypoplasminogenemie). Het is vermeldenswaard dat Ryplazim het eerste medicijn is dat door de FDA is goedgekeurd om plasminogeentekort te behandelen. Dit is een zeldzame genetische ziekte die de normale weefsel- en orgaanfunctie kan beschadigen en blindheid kan veroorzaken.

Terwijl ze Ryplazim goedkeurde, gaf de FDA ook een prioriteitsbeoordelingsvoucher voor zeldzame kinderziekten (PRV) aan Liminal BioSciences om het bedrijf te belonen voor zijn uitstekende bijdrage aan de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. De voucher kan worden ingewisseld voor prioriteitsbeoordeling van eventuele volgende nieuwe medicijnaanvragen en kan worden verkocht of overgedragen.

Bruce Pritchard, CEO van Liminal BioSciences, zei:"Deze goedkeuring is een belangrijke mijlpaal voor Liminal, patiënten, zorgverleners en artsen. We zijn erg blij dat Ryplazim diensten zal verlenen aan patiënten met een aangeboren plasminogeentekort in de Verenigde Staten. Behandeling. De ontvangen Priority Review Voucher (PRV) voor zeldzame pediatrische ziekten heeft ook het potentieel om Liminal te voorzien van onverdunde contanten ter ondersteuning van onze voortdurende inspanningen om onze onderzoeks- en ontwikkelingsstrategie voor kleine moleculen te bevorderen en uit te breiden."

Plasminogeendeficiëntie is een zeldzame multisysteem- en genetische ziekte die een grote impact heeft op de gezondheid en kwaliteit van leven van patiënten. Bij alle patiënten met plasminogeendeficiëntie zijn de plasmaplasminogeenspiegels significant verlaagd.

Plasminogeen is een van nature voorkomend eiwit dat wordt gesynthetiseerd door de lever en in het bloed circuleert. Geactiveerd plasminogeen, plasmine, is de basiscomponent van het fibrinolytische systeem en het belangrijkste enzym dat trombus oplost en extravasated fibrine verwijdert. Daarom is plasminogeen essentieel bij wondgenezing, celmigratie, weefselremodellering, angiogenese en embryogenese. Plasminogeentekort leidt tot de ophoping van fibrine, wat leidt tot de ontwikkeling van laesies, waardoor de normale weefsel- en orgaanfunctie wordt aangetast. Wanneer deze laesies het oog aantasten, kan dit leiden tot blindheid.

Het werkzame bestanddeel van Ryplazim is plasminogeen, dat wordt geëxtraheerd en gezuiverd uit menselijk plasma. Behandeling met Ryplazim helpt de plasmaplasminogeenspiegels te verhogen, plasminogeendeficiëntie tijdelijk te corrigeren, ziekte te verminderen of te elimineren.

Plasminogeen activeringsroute (bron afbeelding: GeneReviews)

De werkzaamheid van Ryplazim bij pediatrische en volwassen patiënten met plasminogeendeficiëntie type 1 werd bevestigd in een eenarmige, open-label klinische studie. Aan de studie namen 15 patiënten deel bij wie de baseline-plasminogeenactiviteitsniveaus tussen<5% tot="" 45%="" van="" de="" normale="" waarden="" lagen.="" alle="" patiënten="" kregen="" een="" dosis="" ryplazim="" van="" 6,6="" mg/kg,="" eenmaal="" per="" 2-4="" dagen,="" en="" zetten="" de="" behandeling="" gedurende="" 48="" weken="" voort,="" zodat="" hun="" dalspiegel="" van="" plasminogeenactiviteit="" ten="" minste="" 10%="" hoger="" was="" dan="" de="" uitgangswaarde,="" en="" de="" ziekte="" werd="" behandeld.="" klinische="">

De werkzaamheid is gebaseerd op het totale klinische succespercentage na 48 weken, gedefinieerd als 50% van de patiënten met zichtbare of andere meetbare onzichtbare laesies, met een verbetering van ten minste 50% in het aantal/de grootte of de functionele impact van laesies vanaf baseline. De resultaten toonden aan dat alle patiënten die laesies hadden bij het baseline-onderzoek, het aantal of de grootte van de laesies met ten minste 50% verbeterden. In deze studie werd Ryplazim goed verdragen.

De goedkeuring van Ryplazim voor marketing markeert een belangrijk keerpunt, waarbij patiënten met type 1-plasminogeendeficiëntie de eerste en broodnodige therapie krijgen en patiënten en families een nieuwe optie krijgen om de symptomen van de ziekte onder controle te houden.