Amerikaanse FDA keurt C-type Natriuretisch Peptide Analogue Voxzogo (vosoritide) goed --- 1/2

BioMarin Pharmaceuticals heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de goedkeuring heeft versneld van Voxzogo (vosoritide), een eenmaal daagse injectie van C-type natriuretisch peptide (CNP)-analogen voor de behandeling van 5 jaar oud en bij pediatrische patiënten met achondroplasie (achondroplasie) hierboven en de groeischijf is open, lineaire groei wordt verhoogd. Achondroplasie is de meest voorkomende onevenredige kleine gestalte bij mensen.

Bij de goedkeuring van Voxzogo heeft de FDA ook een prioriteitsbeoordelingsvoucher voor zeldzame kinderziekten (PRV) aan BioMarin uitgegeven om het bedrijf te belonen voor zijn uitstekende bijdragen aan de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Deze PRV kan worden ingewisseld voor prioriteitsbeoordeling van elk nieuw medicijn dat niet aan de prioriteitsbeoordeling voldoet en kan worden verkocht of overgedragen.

Op basis van de verbetering van het groeipercentage op jaarbasis (AGV) werd de indicatie goedgekeurd volgens het versnelde goedkeuringsproces. Voortgezette goedkeuring van deze indicatie hangt af van de verificatie en beschrijving van klinische voordelen in bevestigende onderzoeken. Om aan deze post-marketing vereiste te voldoen, is BioMarin van plan om de lopende open-label uitbreidingsstudie te gebruiken om te vergelijken met de bestaande natuurlijke historie.

In de Europese Unie werd Voxzogo in augustus 2021 goedgekeurd voor de behandeling van achondroplasie bij kinderen vanaf 2 jaar tot gesloten groeischijven. In de Verenigde Staten en de Europese Unie heeft Voxzogo de Orphan Drug Designation (ODD) gekregen voor de behandeling van achondroplasie. Sluiting van de groeischijf vindt plaats na de puberteit, wanneer de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.

Voxzogo is het eerste medicijn dat is goedgekeurd voor de behandeling van kinderen met achondroplasie. Het kan de onderliggende oorzaak van de ziekte behandelen. Het vertegenwoordigt een belangrijke medische doorbraak en heeft het potentieel om een ​​betekenisvolle impact te hebben op patiënten' leeft. Het actieve farmaceutische ingrediënt van Voxzogo is vosoritide, een gemodificeerd C-type natriuretisch peptide (CNP) dat de vorming van endochondraal bot bevordert door de fibroblastgroeifactorreceptor 3 (FGFR3)-signalering neerwaarts te reguleren en direct gericht is op de ontwikkeling van kraakbeen. De interne pathofysiologie van insufficiëntie.

Deze goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van een wereldwijde, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie en de open label-uitbreiding van deze fase 3-studie. Aan de studie namen 121 kinderen met achondroplasie deel in de leeftijd van 5 tot 14,9 jaar. De gemiddelde AGV bij aanvang van de placebogroep en de Voxzogo-groep waren respectievelijk 4,06 cm/jaar en 4,26 cm/jaar. In de 52e behandelingsweek was de verandering in AGV in de placebogroep vanaf de uitgangswaarde -0,17 cm/jaar en de verandering in AGV in de Voxzogo-groep vanaf de uitgangswaarde 1,40 cm/jaar, waardoor de Voxzogo-groep vergeleken werd met de placebogroep in termen van AGV. Significante verbetering op school is 1,57 cm/jaar. Na 52 weken van de dubbelblinde placebogecontroleerde fase 3-studie gingen 58 patiënten die aanvankelijk willekeurig waren toegewezen aan Voxzogo de open-label expansieperiode in. Bij patiënten die gedurende 2 jaar na randomisatie werden gevolgd, bleef de verbetering van AGV onveranderd.