Antagonist sparsentan Fase 3 klinisch: werkzaamheid verslaat Irbesartan!---1/2

Travere Therapeutics maakte onlangs de positieve tussentijdse resultaten bekend van een belangrijke Fase 3 PROTECT-studie ter evaluatie van sparsentan bij de behandeling van IgA-nefropathie (IgAN). Deze studie is een van de grootste interventiestudies naar de behandeling van IgAN tot nu toe, waarbij sparsentan wordt vergeleken met het positieve controlegeneesmiddel, de huidige standaardtherapie irbesartan. Sparsentan is een dubbelwerkende endotheline-angiotensinereceptorantagonist (DEARA), een nieuw type geneesmiddel dat zowel endotheline type A (ETA) als angiotensine II type 1 (AT1) receptoren kan blokkeren, en irbesartan behoort tot angiotensine II-receptorblokker (ARB), die alleen selectief AT1-receptoren blokkeert.

De resultaten toonden aan dat het onderzoek het vooraf gespecificeerde primaire eindpunt voor werkzaamheid op de middellange termijn bereikte, en het was statistisch significant: na 36 weken behandeling was het proteïnurieniveau van patiënten in de sparsentan-behandelingsgroep met gemiddeld 49,8% verminderd vergeleken met baseline, en de reductie was de positieve geneesmiddelcontrolegroep — Irbesartan (irbesartan) behandelingsgroep meer dan 3 keer (49,8% versus 15,1%; p< 0,0001).="" de="" voorlopige="" resultaten="" van="" de="" tussentijdse="" analyse="" toonden="" aan="" dat="" sparsentan="" tot="" dusverre="" in="" het="" onderzoek="" over="" het="" algemeen="" goed="" wordt="" verdragen,="" in="" overeenstemming="" met="" het="" eerder="" waargenomen="">

In overeenstemming met eerdere richtlijnen zal het bedrijf beperkte gegevens verstrekken voor tussentijdse analyse om de integriteit van onderzoeken in lopend onderzoek te behouden. Volgens de resultaten van de tussentijdse analyse is Travere Therapeutics van plan om in de eerste helft van 2022 een versnelde goedkeuringsaanvraag in te dienen in de Verenigde Staten en is van plan om een ​​voorwaardelijke aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen in Europa in te dienen.

Dr. Eric Dube, CEO van Travere Therapeutics, zei:"IgAN is de belangrijkste oorzaak van nierziekte in het eindstadium. Er zijn dringend nieuwe behandelingsopties nodig om de progressie van deze verwoestende zeldzame nierziekte te vertragen. Deze gegevens uit de PROTECT-studie bewijzen verder dat sparsentan proteïnurie aanzienlijk kan verminderen en het potentieel ervan als nieuwe basisbehandeling voor patiënten met IgAN kan ondersteunen. We zullen hard blijven werken om de kwaliteit van dit lopende onderzoek hoog te houden, en we kijken ernaar uit om samen te werken met regelgevende instanties om in de eerste helft van volgend jaar te beginnen. Bereid je voor op de versnelde indiening van goedkeuringen."

Dr. Noah Rosenberg, Chief Medical Officer van Travere Therapeutics, zei: "Sparsentan is nu aangetoond in de grootste IgAN-interventionele studie tot nu toe: in vergelijking met de huidige zorgstandaard is het statistisch significant en klinisch zinvol bij het verminderen van eiwitten. Urine. Deze gegevens zijn gebaseerd op onze Fase 2 DUET- en Fase 3 DUPLEX-onderzoeken bij patiënten met focale segmentale glomerulosclerose (FSGS), en versterken onze steun voor onze nieuwe therapie, namelijk: Gebruik sparsentan als een endotheline-angiotensinereceptorantagonist met twee effecten voor de behandeling van zeldzame nierziekten."

De chemische structuur van sparsentan (bron afbeelding: adooq.com)

Sparsentan is een dubbelwerkende endotheline-angiotensinereceptorantagonist (DEARA), een nieuw type geneesmiddel dat zowel endotheline type A (ETA) als angiotensine II type 1 (AT1) receptoren kan blokkeren. Preklinische gegevens tonen aan dat bij een verscheidenheid aan zeldzame chronische nierziekten, het blokkeren van endotheline A (ETA) en angiotensine II type 1 (AT1) routes proteïnurie kan verminderen, podocyten kan beschermen en glomerulaire sclerose en mesangiale celproliferatie kan voorkomen.