Astellas Prograf (Tacrolimus) goedgekeurd voor nieuwe indicatie in de VS

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft onlangs Astellas Prograf (tacrolimus) goedgekeurd voor een nieuw gebruik in combinatie met andere immunosuppressiva om orgaanafstoting te voorkomen bij volwassenen en pediatrische patiënten die een longtransplantatie ondergaan. Deze goedkeuring is gebaseerd op een niet-invasieve (observationele) studie die real-world evidence (RWE) van validiteit levert.

In de Verenigde Staten werd Prograf aanvankelijk goedgekeurd voor de preventie van orgaanafstoting bij levertransplantatiepatiënten en werd later goedgekeurd voor de preventie van orgaanafstoting bij nier- en harttransplantatiepatiënten. Prograf wordt ook veelvuldig gebruikt in de klinische praktijk van longtransplantatiepatiënten.

Deze FDA-goedkeuring markeert de eerste goedkeuring van een immunosuppressivum om afstoting te voorkomen bij volwassen en pediatrische patiënten die een longtransplantatie ondergaan. Prograf is het enige immunosuppressieve geneesmiddel dat is goedgekeurd voor gebruik bij deze populatie.

Deze goedkeuring weerspiegelt: Volgens de FDA-regelgeving is een goed ontworpen, niet-invasieve studie op basis van geschikte real-world data (RWD), in vergelijking met een geschikte controle, hoe het als adequaat en goed gecontroleerd wordt beschouwd.

Om de goedkeuring van het niet-invasieve onderzoek voor deze nieuwe indicatie te ondersteunen, met de steun van het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services (HHS), werd met name de RWD van de US Scientific Registry of Transplant Recipients (SRTR) gebruikt. Deze gegevens worden verzameld van alle gevallen van longtransplantatie in de Verenigde Staten, en het Death Master File van de Amerikaanse Social Security Administration (SSA) dient als een betrouwbare opslagplaats van overlijdensgegevens om aanvullende informatie te verstrekken. De gegevens tonen aan dat in vergelijking met het goed gedocumenteerde natuurlijke beloop van transplantatiegeneesmiddelen zonder of zeer weinig immunosuppressieve therapieën, longtransplantatiepatiënten die met Prograf werden behandeld als onderdeel van een multi-drug immunosuppressief regime, significant betere resultaten hebben.

Naast RWE uit niet-interventionele onderzoeken, hebben gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken met Prograf bij andere transplantaties van vaste organen overtuigend bewijs geleverd voor de werkzaamheid. Ander bewijs uit klinische onderzoeken uit onderzoekspublicaties ondersteunt de onafhankelijke bijdrage van Prograf' als onderdeel van een immunosuppressief programma met meerdere geneesmiddelen.

Wat medicatie betreft, kan Prograf alleen worden voorgeschreven door artsen die ervaring hebben met immunosuppressieve therapie en het beheer van orgaantransplantaties. Patiënten die medicatie krijgen, moeten worden behandeld in faciliteiten die zijn uitgerust met voldoende laboratoria en ondersteunende medische middelen. Prograft wordt in verband gebracht met een verhoogd risico op lymfoom en andere maligniteiten, en een verhoogde gevoeligheid voor bacteriën, virussen, schimmels en protozoa, waaronder opportunistische infecties.

In China is Prograf (tacrolimus-capsules, injectie) geïndiceerd als: preventie van transplantaatafstoting na lever- of niertransplantatie en behandeling van transplantaatafstoting na lever- of niertransplantatie die niet onder controle kan worden gebracht met andere immunosuppressiva.

Daarnaast is er een tacrolimus capsule met vertraagde afgifte. De indicaties zijn: preventie van transplantaatafstoting na niertransplantatie, preventie van transplantaatafstoting in de onderhoudsperiode na levertransplantatie, behandeling van andere toepassingen na nier- of levertransplantatie Een transplantaatafstoting die niet onder controle te krijgen is met immunosuppressiva.

In augustus 2020 werden tacrolimusdeeltjes goedgekeurd om transplantaatafstoting na lever- of niertransplantatie bij kinderen te voorkomen en om transplantaatafstoting te behandelen die niet onder controle te krijgen is met andere immunosuppressiva na lever- of niertransplantatie bij kinderen.