Gilead Hepcludex (bulevirtide) heeft een aanvraag ingediend voor notering in de Verenigde Staten en is goedgekeurd in de Europese Unie!

Gilead Sciences heeft onlangs aangekondigd dat het een biologische productlicentieaanvraag (BLA) voor Hepcludex (bulevirtide) heeft ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), wat een potentieel eerste antiviraal geneesmiddel is voor volwassen patiënten met gecompenseerde leverziekte die worden behandeld voor chronische infectie met het hepatitis D-virus (HDV).

Indien goedgekeurd, wordt Hepcludex het eerste medicijnregime in de Verenigde Staten voor de behandeling van HDV-infectie bij volwassen patiënten met compenserende leverziekte. In de Europese Unie heeft Hepcludex voorwaardelijke goedkeuring gekregen voor marketing in augustus 2020. Het medicijn is het eerste medicijnregime in Europa voor de behandeling van HDV-infectie bij volwassen patiënten met compenserende leverziekte.

In december 2020 kondigde Gilead de overname aan van MYR GmbH en nam Hepcludex in de tas. Bij de overname betaalde Gilead 1,15 miljard euro in contanten. Als Hepcludex wordt goedgekeurd door de Amerikaanse FDA, betaalt Gilead een mijlpaalbetaling van 300 miljoen euro.

Eerder heeft Hepcludex de Orphan Drug Designation (ODD) gekregen voor de behandeling van HDV-infecties, uitgegeven door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Daarnaast heeft Hepcludex ook een prioriteitsbenaming voor geneesmiddelen (PRIME) gekregen van de EMA en een doorbraakbenaming van geneesmiddelen (BTD) van de FDA. Het PRIME-project is vergelijkbaar met het BTD-project en heeft tot doel het beoordelingsproces van belangrijke geneesmiddelen op het gebied van medische tekorten te versnellen en patiënten zo snel mogelijk ten goede te komen. Om een ​​geneesmiddel te certificeren als PRIME of BTD, moet er voorlopig klinisch bewijs zijn dat het geneesmiddel een substantiële ziektetoestand heeft in termen van klinisch significante eindpunten in vergelijking met bestaande therapeutische geneesmiddelen.

Hepcludex is de meest geavanceerde klinische behandeling voor hepatitis D (hepatitis D). Het werkzame bestanddeel van het medicijn is bulevirtide, een eersteklas remmer van het binnendringen van virussen, ontwikkeld voor de behandeling van chronische hepatitis B-virus (HBV) en hepatitis D-virus (HDV) infecties. Het medicijn kan de HBV/HDV-receptor NTCP op het oppervlak van levercellen remmen en de infectie van regeneratieve cellen en de verspreiding van virussen in de lever voorkomen.

Werkingsmechanisme van Hepcludex

Deze BLA-indiening is gebaseerd op de resultaten van de voltooide en lopende Fase 2 klinische onderzoeken (MYR202 en MYR203) en de lopende Fase 3 MYR301-studie. De gegevens ondersteunen de werkzaamheid en veiligheid van Hepcludex (2 mg, eenmaal per dag) gedurende 24 weken, wat aantoont dat Hepcludex viremie significant vermindert en de leverfunctie verbetert tijdens de behandelingsperiode, en tegelijkertijd een goede verdraagbaarheid en veiligheid heeft.

Uit de tussentijdse resultaten van de fase 3 MYR301-studie bleek dat na 24 weken behandeling 36,7% van de met HDV geïnfecteerde patiënten in de behandelingsgroep met bulevirtide 2 mg een virologische en biochemische respons bereikte, en 28% in de behandelingsgroep met 10 mg bulevirtide, en geen antivirale behandeling werd alleen geaccepteerd voor observatie. De patiëntengroep is 0%. Vergeleken met observatie heeft een behandeling met bulevirtide 2 mg gedurende 24 weken een statistisch significant effect (p<0,001). vergeleken="" met="" de="" observatiegroep="" (5,9%),="" in="" de="" bulevirtide="" 2="" mg-groep,="" nam="" alanine-aminotransferase="" (alt)="" af="" en="" normaliseerde="" snel="" in="">50% van de met HDV geïnfecteerde personen. Deze resultaten versterken de werkzaamheid van bulevirtide die werd waargenomen in de voltooide fase 2-studie van de behandeling van HDV.

Op basis van deze tussentijdse resultaten komt de veiligheid van bulevirtide gedurende 24 weken behandeling overeen met eerder voltooide klinische onderzoeken. Er werden geen ernstige bijwerkingen (AE's) gemeld die verband hielden met bulevirtide, symptomatische verhoging van galzouten of AE's die leidden tot stopzetting. De meest voorkomende bijwerkingen die werden waargenomen waren verhoogde galzoutspiegels in het bloed (die bij meer dan 1/10 van de patiënten kunnen optreden), reacties op de injectieplaats (die bij maximaal 1/10 van de patiënten kunnen optreden) en verergering van de leverziekte nadat bulevirtide is gestopt. (die tot 1/10 van de patiënten kan treffen).