Multi-systeematrofie nieuw medicijn! FDA heeft de eerste versnelde kwalificatie verleend voor verdiperstat, een orale myeloperoxidaseremmer!

Biohaven is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor neurologische aandoeningen. Halverwege deze maand lanceerde het de Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) migrainemedicijn op de Amerikaanse markt. Dit is de eerste en enige door de regulator goedgekeurde snelwerkende orale desintegratietablet (ODT) -doseringsvorm van calcitonine-gen-gerelateerde peptide (CGRP) -receptorantagonist, gebruikt voor acute behandeling van volwassen migraine (met of zonder aura).

Onlangs kondigde het bedrijf aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) myeloperoxidase (MPO) -remmer verdiperstat heeft toegekend voor snelle padkwalificatie (FTD) voor de behandeling van multiple system atrophy (MSA).

MSA is een zeldzame, snel voortschrijdende, dodelijke neurodegeneratieve ziekte, met een gemiddelde tijd van aanvang tot overlijden van 6-10 jaar. MSA kan bewegingsproblemen veroorzaken die vergelijkbaar zijn met de ziekte van Parkinson 0010010 # 39; (zoals bradykinesie, spierstijfheid, tremor en een slecht evenwicht) en onvrijwillige functionele problemen, waaronder bloeddrukcontrole, blaasfunctie en spijsvertering. Momenteel is MSA niet te genezen, alleen symptomatische therapie is beschikbaar.

FTD heeft tot doel de ontwikkeling en snelle herziening van geneesmiddelen voor ernstige ziekten te versnellen om in ernstige onvervulde medische behoeften op belangrijke gebieden te voorzien. Het verkrijgen van versnelde kwalificaties voor experimentele geneesmiddelen betekent dat farmaceutische bedrijven vaker kunnen communiceren met de FDA tijdens de R 0010010 -versterker; D-fase. Na het indienen van marketingaanvragen komen ze in aanmerking voor versnelde goedkeuring en prioriteitscontrole als ze voldoen aan de relevante normen. Daarnaast komen ze ook in aanmerking voor een doorlopende beoordeling.

Irfan Qureshi, vice-president neurologie bij Biohaven, zei: 0010010 quot; We zijn erg blij dat de FDA verdiperstat fast-track-kwalificatie heeft verleend, waarmee de hoge onvervulde medische behoeften in de MSA-patiëntenpopulatie worden benadrukt. Een versnelde kwalificatie kan de ontwikkeling van verdiperstat helpen versnellen als de eerste therapie gericht op het vertragen van de voortgang van deze verwoestende ziekte. 0010010 quot;

verdiperstat chemische structuurformule (Bron: medchemexpress.cn)

verdiperstat is in september 2018 verkregen van AstraZeneca door Biohaven en de ontwikkelingscode voor AstraZeneca is AZD 3241. verdiperstat is een potentieel eerste in zijn klasse, oraal, hersendoordringende, onomkeerbare remmer van myeloperoxidase (MPO). MPO is een belangrijke motor van pathologische oxidatieve stress en ontsteking in de hersenen. In de Verenigde Staten en de Europese Unie heeft verdiperstat de status van weesgeneesmiddel gekregen voor de behandeling van multiple system atrophy (MSA). Bovendien heeft verdiperstat de potentie om andere ziekten te behandelen die verband houden met oxidatieve stress, ontsteking en neurodegeneratie.

In fase I- en fase II-onderzoeken zijn meer dan 250 gezonde vrijwilligers en patiënten behandeld met verdiperstat. Bij patiënten met MSA is een dosis van maximaal 900 tweemaal daags doorgaans aanvaardbaar. Voorlopige resultaten van een fase IIa-studie bij MSA-patiënten lieten zien dat na 12 weken behandeling de patiënten die placebo kregen verslechterden met 4. 6 punten in de belangrijkste werkzaamheidsindex (uniforme MSA-scoreschaal) , terwijl ze verdiperstat kregen van 300 mg BID-dosis en 600 mg BID-dosis van patiënten vertoonde een lichte afname van 3. 7 punten en 2. {{4 }} punten respectievelijk. PET-beeldvorming van translocatie-eiwit (TSPO) bij patiënten met de ziekte van Parkinson 0010010 # 39; toont aan dat verdiperstat ontstekingen in hersengebieden die met ziekte zijn geassocieerd, kan verminderen. Bovendien vermindert verdiperstat ook aanzienlijk de MPO-activiteit in menselijk bloed, wat een biomarker is voor het medicijn om zich aan zijn doelwit te binden.

Momenteel voert Biohaven een meerlandenfase III M-STAR-studie (NCT 03952806) uit om de werkzaamheid van verdiperstat voor MSA in ongeveer 50 klinische centra in de Verenigde Staten en Europa te evalueren. Het bedrijf werkt ook samen met het Massachusetts General Hospital om een ​​klinische proef te plannen om de werkzaamheid van verdiperstat bij de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) te evalueren.