MyoKardia Innovatieve Orale Cardiomyopathie Richt zich op alle fase 3 klinische eindpunten

Vandaag, MyoKardia aangekondigd dat haar nieuwe geneesmiddel mavacamten heeft bereikt het primaire eindpunt en alle secundaire eindpunten van het onderzoek in de kritieke fase 3 klinische studie EXPLORER-HCM voor patiënten met symptomatische, symptomatische, obstructieve hypertrofische cardiomyopathie, HCM. Vergeleken met de placebogroep resulteerde de behandeling van mavacamten in een significante verbetering van de ziektesymptomen, de kwaliteit van leven en de obstructie van de linkerventriënt. Het bedrijf zal naar verwachting begin 2021 een nieuwe geneesmiddelenaanvraag indienen voor mavacamten.

HCM is een chronische en progressieve ziekte die een verscheidenheid van slopende symptomen en hartdisfunctie kan veroorzaken. Volgens de statistieken in het persbericht, een op de 500 mensen wordt beïnvloed door HCM. De meest voorkomende oorzaak van HCM is een mutatie in het myocardiale eiwit van de sarcomere. De ziekte is ook een veel voorkomende oorzaak van een hartstilstand bij jongeren. De meeste patiënten zullen geen symptomen hebben in het dagelijks leven. Maar een paar patiënten zullen symptomen hebben zoals myocardiale obstructie, en hun ziekte wordt ook wel symptomatische, obstructieve hypertrofische cardiomyopathie genoemd. Hoewel dit deel van de patiënten zeldzaam is, heeft het grote gezondheidsrisico's geleden. HCM wordt ook geassocieerd met een verhoogd risico op ventriculaire fibrillatie, beroerte, hartfalen, en plotselinge dood, en nieuwe geneesmiddelen zijn dringend nodig om patiënten te behandelen.

Mavacamten is een innovatieve orale allosterische modulator van myocardiaal myosine, die naar verwachting de symptomen van overmatige samentrekking van het hart van patiënten zal verminderen. In klinische en preklinische studies kan mavacamten biomarkers van hartwandstress verminderen, overmatige myocardiale contractiliteit verminderen en diastolische naleving verhogen. In april 2016 verleende de Amerikaanse FDA mavacamten de aanwijzing van weesgeneesmiddel voor HCM-patiënten.

EXPLORER-HCM is een belangrijke fase 3 klinische studie gericht op het verifiëren van de werkzaamheid van mavacamten bij de behandeling van symptomen en hartfunctie bij HCM-patiënten in vergelijking met placebo. De resultaten van het onderzoek toonden aan dat in vergelijking met de placebogroep, de behandeling van mavacamten een verbetering in de veranderingen van de oefeningscapaciteit (piek VO2) en een verbetering van het functionele niveau van de Vereniging van het Hart van New York (NYHA) bereikte. Bovendien vertoonde mavacamten op alle secundaire eindpunten ook statistisch significante verbeteringen. Secundaire eindpunten zijn het piekniveau van de linker ventriculaire uitstroom (LVOT) drukgradiënt na de oefening, NYHA, VO2 piek, en verbetering van de dyspnea score van de HCM symptoom vragenlijst.

"Een op de 500 mensen wordt getroffen door de slopende ziekte HCM. De positieve gegevens verkregen uit de EXPLORER studie is een belangrijke stap in de richting van het verbeteren van het leven van patiënten met ernstige hart-en vaatziekten," De heer Tassos Gianakos, CEO van MyoKardia Say: "In deze belangrijke studie, we waargenomen de activiteit en verdraagbaarheid kenmerken van mavacamten onderstrepen de diepgaande impact en het potentieel van deze behandeling, die een diepgaande invloed op de potentiële biologische doelen van de ziekte heeft . We kijken ernaar uit om myoKardia's eerste nieuwe medicijntoepassing in te dienen en streven ernaar om dit medicijn zo snel mogelijk naar patiënten in nood te brengen. "