Nefecon (budesonide) aangevraagd voor opname in de EU: het heeft het potentieel voor ziektecorrectie!

Het Zweedse biofarmaceutische bedrijf Calliditas Therapeutics heeft onlangs aangekondigd dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van Nefecon's (Budesonide) (MAA) heeft aanvaard en een versnelde beoordeling heeft verleend, een nieuw type budesonide Oraal preparaat, het medicijn is een IgA1-down-regulator, die primaire IgA-nefropathie (IgAN) behandelt door gerichte down-regulatie van IgA1. Momenteel ondergaat Nefecon ook prioriteitsbeoordeling door de Amerikaanse FDA en het bureau zal vóór 15 september 2021 een beoordelingsbesluit nemen.

Indien goedgekeurd, wordt Nefecon de eerste therapie die specifiek is ontworpen en goedgekeurd voor de behandeling van IgAN, met potentieel voor ziektecorrectie. Na goedkeuring is Calliditas van plan om Nefecon zelfstandig te commercialiseren in de Verenigde Staten, en naar verwachting komt het medicijn in de eerste helft van 2022 op de markt in Europa.

Renée Aguiar Lucander, CEO van Calliditas, zei:"De acceptatie van Nefecon MAA door EMA is een belangrijke stap in onze inspanningen om het eerste goedgekeurde medicijn naar patiënten met IgAN te brengen. We kijken uit naar de samenwerking met EMA en het doel is om in het eerste kwartaal van 2022 te zijn. We hebben goedkeuring gekregen voor Nefecon."

Nefecon is een gepatenteerd oraal preparaat dat een krachtige en bekende werkzame stof-budesonide-voor gerichte afgifte bevat. Volgens het belangrijkste pathogenesemodel is het preparaat ontworpen om medicijnen af ​​te leveren aan de Peyer's-pleister in de lagere dunne darm waar de ziekte is ontstaan. Nefecon is afgeleid van de TARGIT-technologie, waardoor stoffen door de maag en darmen kunnen gaan zonder te worden geabsorbeerd, en alleen in pulsen kunnen worden afgegeven wanneer ze het onderste deel van de dunne darm bereiken.

Zoals aangetoond in de grote Fase 2b-studie voltooid door Calliditas, is de combinatie van dosis en geoptimaliseerd afgifteprofiel effectief voor IgAN-patiënten. Naast effectieve lokale effecten is een ander voordeel van het gebruik van deze werkzame stof de lage biologische beschikbaarheid, dat wil zeggen dat ongeveer 90% van de werkzame stof in de lever wordt geïnactiveerd voordat deze de systemische circulatie bereikt. Dit betekent dat geneesmiddelen met een hoge concentratie waar nodig lokaal kunnen worden toegepast, maar de systemische blootstelling en bijwerkingen zijn zeer beperkt.

Resultaten van NefIgArd klinisch onderzoek deel A

Calliditas is het enige bedrijf dat positieve gegevens heeft verkregen in fase 2b en fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische onderzoeken met IgAN. Beide onderzoeken bereikten de primaire en belangrijkste secundaire eindpunten.

De indiening van de MAA van Nefecon is gebaseerd op de positieve gegevens van deel A van de belangrijkste fase 3-studie van NefIgArd. Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, internationale multicenter studie die is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van Nefecon en placebo bij 200 volwassen IgAN-patiënten te evalueren. Zoals eerder vermeld, bereikte de studie, vergeleken met placebo, het primaire eindpunt van het verminderen van proteïnurie en toonde aan dat de eGFR stabiel was na 9 maanden.

De ingediende informatie omvat ook klinische gegevens van de NEFIGAN Fase 2-studie, die ook de primaire en secundaire eindpunten van de NefIgArd-studie bereikte. Beide onderzoeken toonden aan dat Nefecon over het algemeen goed werd verdragen en dat de resultaten van de twee groepen een vergelijkbare veiligheid vertoonden.