De derde indicatie van Novartis Kymriah wordt beoordeeld in de VS en Europa

Novartis heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) respectievelijk de aanvullende biologische productlicentieaanvraag (sBLA) en klasse II-wijzigingen voor de CD19 CAR-T-celtherapie Kymriah (tisagenlecleucel) hebben geaccepteerd: Voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend of refractair folliculair lymfoom (r/r FL) die eerder ten minste 2 therapieën hebben gekregen. De FDA heeft prioriteitsbeoordeling verleend aan de sBLA.

Eerder heeft de FDA Kymriah de aanduiding Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) toegekend voor de behandeling van r/r FL; de Europese Commissie (EC) heeft Kymriah de Orphan Drug Designation (ODD) toegekend voor de behandeling van FL. Indien goedgekeurd, zal Kymriah een belangrijke behandelingsoptie bieden voor patiënten met r/r FL. Tegelijkertijd wordt r/r FL ook Kymriah's derde indicatie voor B-celmaligniteiten.

Kymriah is een CD19-gestuurde genetisch gemodificeerde autologe T-cel immuunceltherapie. In tegenstelling tot conventionele therapieën met kleine moleculen of biologische therapieën, is CAR-T-celtherapie een product voor levende T-celtherapie. Het principe van Kymriah is om de T-cellen van de patiënt genetisch te modificeren om een ​​chimere antigeenreceptor (CAR) tot expressie te brengen die is ontworpen om zich te richten op het antigeen CD19, een antigeeneiwit dat tot expressie wordt gebracht op het oppervlak van een verscheidenheid aan bloedtumorcellen, waaronder B-cellen Lymfoom en leukemie cellen.

Kymriah is de eerste CAR-T-celtherapie die is goedgekeurd door de Amerikaanse FDA. Het is momenteel op de markt in 30 landen en heeft meer dan 345 gecertificeerde behandelcentra. Kymriah is een eenmalige behandeling die is ontworpen om het immuunsysteem van de patiënt' te versterken om kanker te bestrijden. Momenteel omvatten de goedgekeurde indicaties van Kymriah': (1) behandeling van kinderen en jonge volwassenen (leeftijd tot 25 jaar) met recidiverende of refractaire acute lymfoblastische leukemie (r/r ALL); (2) behandeling van recidiverende of refractaire acute lymfoblastische leukemie (r/r ALL) Volwassen patiënten met diffuus grootcellig B-cellymfoom (r/r DLBCL).

Deze nieuwe indicatieaanvraag is gebaseerd op de positieve gegevens van de belangrijkste Fase 2 ELARA-studie. Dit is een eenarmige, multicenter, open-label fase 2-studie die de werkzaamheid en veiligheid van Kymriah evalueert bij de behandeling van volwassen patiënten met R/R FL. Uit de gegevens blijkt dat in het onderzoek een sterk responspercentage werd waargenomen bij r/r FL-patiënten die eerder meerdere therapieën hadden gekregen (mediaan: 4 [bereik: 2-13]): een volledig responspercentage (CR) van 66 %, de algehele respons tarief (ORR) bereikte 86%. De veiligheid is erg belangrijk. In de eerste 8 weken na de infusie hadden geen enkele patiënt Kymriah-gerelateerd graad 3 of hoger cytokine release syndrome (CRS). De onderzoeksgegevens werden eerder dit jaar aangekondigd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2021, een virtuele bijeenkomst.

Jeff Legos, Executive Vice President en Global Head of Oncology and Hematology Development, Novartis, zei: "Dit is een belangrijke mijlpaal in onze missie om Kymriah te bieden aan volwassen patiënten met recidiverend of refractair folliculair lymfoom. Het verkrijgen van de kwalificatie voor weesgeneesmiddelen van de EC en de FDA's prioriteitsbeoordeling benadrukt de aanzienlijke onvervulde behoeften en urgentie bij deze patiënten. Kymriah heeft indrukwekkende resultaten laten zien in het ELARA-onderzoek en we hopen dat we een unieke en mogelijk definitieve behandeling kunnen bieden. Minimaliseer de last."