HIF-PH-remmer vadadustat van Otsuka Pharmaceutical aangevraagd voor opname in de EU!

Het Japanse farmaceutische bedrijf Otsuka Pharma heeft onlangs aangekondigd dat het een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) heeft ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor vadadustat, een orale hypoxie-induceerbare factor prolylhydroxylase (HIF-PH)-remmer, die bij volwassen patiënten wordt gebruikt voor de behandeling van chronische nierziekte (CKD) gerelateerde bloedarmoede. In Europa werd vadadustat ontwikkeld onder een samenwerkings- en licentieovereenkomst tussen Otsuka Pharmaceutical en Akebia Therapeutics. Naast Europa werken de twee partijen ook samen aan de ontwikkeling en commercialisering van vadadustat in de Verenigde Staten, China, Rusland, Canada, Australië, het Midden-Oosten en bepaalde andere regio's.

Bloedarmoede is de meest voorkomende complicatie bij patiënten met CKD, en indien onbehandeld, zal het de kwaliteit van leven van patiënten aantasten. In juni 2020 werd vadadustat goedgekeurd in Japan en verkocht onder de handelsnaam Vafseo voor de behandeling van CKD-gerelateerde anemie bij dialyseafhankelijke (DD-CKD) en niet-dialyseafhankelijke (NDD-CKD) volwassen patiënten. In maart 2021 diende Akebia voor dezelfde indicatie een New Drug Application (NDA) in bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

Vadadustat chemische structuur

Bloedarmoede is wanneer een persoon niet voldoende gezonde rode bloedcellen heeft om voldoende zuurstof aan lichaamsweefsels te leveren. Het komt meestal voor bij CKD-patiënten omdat hun nieren niet genoeg erytropoëtine (EPO) kunnen produceren, een hormoon dat helpt bij het reguleren van de productie van rode bloedcellen. Bloedarmoede veroorzaakt door CKD kan een diepgaande invloed hebben op de kwaliteit van leven van een persoon, omdat het vermoeidheid, duizeligheid, kortademigheid en cognitieve stoornissen kan veroorzaken. Indien onbehandeld, kan bloedarmoede leiden tot verslechtering van de gezondheid en wordt geassocieerd met verhoogde morbiditeit en mortaliteit bij CKD-patiënten.

Vadadustat is een orale hypoxie-induceerbare factor prolyl hydroxylase (HIF-PH) remmer, ontworpen om de fysiologische effecten van hoogte op de zuurstoftoevoer te simuleren. Op grotere hoogte reageert het lichaam op hypoxie door de hypoxie-induceerbare factor (HIF) te stabiliseren, wat leidt tot een verhoogde productie van endogeen EPO, het stimuleren van de productie van rode bloedcellen en het verbeteren van de zuurstoftoevoer naar weefsels. vadadustat heeft het wereldwijde Fase 3 klinische ontwikkelingsproject voor de behandeling van bloedarmoede veroorzaakt door CKD voltooid.

In augustus van dit jaar werd de HIF-PH-remmer Evrenzo (roxadustat) van Astellas/Fabojin werd in de Europese Unie goedgekeurd voor de behandeling van CKD bij volwassen patiënten. Gerelateerde anemie, waaronder niet-dialyseafhankelijke (NDD-CKD) patiënten en dialyseafhankelijke (DD-CKD) patiënten.

Het is vermeldenswaard dat Evrenzo de eerste orale HIF-PH-remmer is die in Europa is goedgekeurd voor de behandeling van CKD-gerelateerde anemie, ongeacht de dialysestatus van de patiënt'.

Roxadustat is ontdekt door Fabojin, ontwikkeld in Japan en de Europese Unie in samenwerking met Astellas, en ontwikkeld in de Verenigde Staten, China en andere markten in samenwerking met AstraZeneca. In december 2018,roxadustatwas de eerste die in China werd goedgekeurd voor de behandeling van bloedarmoede bij volwassen patiënten met dialyseafhankelijke chronische nierziekte (DD-CKD). In augustus 2019 werd het medicijn goedgekeurd voor een nieuwe indicatie in China voor de behandeling van bloedarmoede bij volwassen patiënten met niet-dialyse-afhankelijke chronische nierziekte (NDD-CKD). Als het eerste innovatieve medicijn ter wereld', is roxadustat de eerste in China die de volledige toepassing realiseert van dialyse- en niet-dialysepatiënten met chronische nierziekte bloedarmoede, wat een nieuwe doorbraak betekent in de behandeling van chronische nierziekte in China.