STM: Genetische modificatie van stamcellen kan diabetes verbeteren

Volgens een recente studie gebruikten onderzoekers cellen uit de huid van een patiënt met zeldzame insuline-afhankelijke diabetesmellitus (Wolfram syndroom) om pluripotente stamcellen te induceren en om te zetten in insuline-afscheidende cellen. De bewerkingstool CRISPR-Cas9 corrigeert de genetische afwijkingen die het syndroom veroorzaken. Vervolgens implanteerde ze deze cellen in muizen en genas de diabetes van de muizen.

Dit onderzoek van onderzoekers van de University of Washington School of Medicine in St. Louis suggereert dat de CRISPR-Cas9 technologie kan dienen als een krachtig wapen voor de behandeling van diabetes, vooral diabetes veroorzaakt door een enkele genmutatie. De studie werd online gepubliceerd in het tijdschrift Science Translational Medicine op 22 april.

(Fotobron: Www.pixabay.com)

Patiënten met het syndroom van Wolfram ontwikkelen diabetes tijdens de kindertijd of adolescentie, en vereisen snel insulinevervangende therapie, waarvoor meerdere injecties van insuline per dag. De meeste patiënten ervaren problemen met visie en evenwicht en andere problemen. Bij veel patiënten kan het syndroom leiden tot een vroege dood.

"Dit is de eerste keer dat CRISPR is gebruikt om diabetes veroorzaakt door een genetisch defect te herstellen," zei co-onderzoeker Dr Jeffrey R. Millman, een assistent-hoogleraar geneeskunde en biomedische techniek aan de Universiteit van Washington.

Wolfram syndroom wordt veroorzaakt door mutaties in een enkel gen, dus de onderzoekers hopen te begrijpen dat door het combineren van stamceltechnologie met CRISPR, diabetes veroorzaakt door mutaties kan worden gecorrigeerd.

Een paar jaar geleden ontdekten Millman en collega's hoe ze menselijke stamcellen kunnen omzetten in pancreasbètacellen. De onderzoekers hebben een nieuwe technologie ontwikkeld die menselijke stamcellen effectiever kan omzetten in bètacellen, die een vrij goed effect hebben op het beheersen van de bloedsuikerspiegel.

In deze studie namen ze extra stappen om deze cellen uit patiënten te halen en CRISPR-Cas9-genbewerkingstools op deze cellen te gebruiken om de genetische mutaties te corrigeren die het Wolfram-syndroom (WFS1) veroorzaakten. De onderzoekers vergeleken deze genbewerkte cellen vervolgens met insulineafscheidende bètacellen uit dezelfde partij stamcellen die niet met CRISPR waren bewerkt.

De auteur implanteerde CRISPR-bewerkte cellen in muizen met diabetes door onderhuidse implantatie. De resultaten toonden aan dat diabetes snel verdween, en de bloedsuikerspiegel van het dier bleef normaal gedurende de zes maanden van de controle. Binnen bereik. Muizen die onbewerkte bètacellen kregen, hadden daarentegen nog steeds diabetes.

In de toekomst kan het gebruik van CRISPR om bepaalde mutaties in bètacellen te corrigeren mensen met diabetes helpen die worden veroorzaakt door meerdere genetische en omgevingsfactoren. "We zijn verheugd dat we in staat zijn om deze twee technologieën te combineren en CRISPR te gebruiken om genetische defecten te corrigeren," zei Millman. "In feite vonden we dat de gecorrigeerde bètacellen niet anders zijn dan die afkomstig zijn van de stamcellen van gezonde mensen zonder diabetes."

De onderzoekers zeiden dat in de toekomst, het proces van het maken van β-cellen uit stamcellen moet gemakkelijker worden. Wetenschappers hebben bijvoorbeeld minder invasieve methoden ontwikkeld om geïnduceerde pluripotente stamcellen te maken uit het bloed dat ze werken aan de ontwikkeling van stamcellen uit urinemonsters. (van Bioon.com)