Takeda darvadstrocel heeft een aanvraag ingediend voor een notering in Japan: behandeling van complexe perianale fistels bij patiënten met de ziekte van Crohn (CD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) heeft onlangs aangekondigd dat het een aanvraag heeft ingediend bij het Japanse ministerie van Volksgezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) om darvadstrocel (ontwikkelingscode: Cx601) te produceren en te verkopen voor de behandeling van inactieve/licht actieve lumen Crohn Disease (CD) complexe anale fistels bij volwassen patiënten.

Darvadstrocel is een allogene (of donor-afgeleide) versterkte vetstamcel (eASC) suspensie die wordt gebruikt voor de behandeling van complexe perianale fistels bij volwassen patiënten met inactieve of mild actieve luminale CD. darvadstrocel kreeg orphan drug designation (ODD) in respectievelijk de Europese Unie, de Verenigde Staten en Japan in 2009, 2017 en 2019. Daarnaast is darvadstrocel ook bekroond met de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) voor de behandeling van complexe perianale fistels bij volwassen patiënten met CD door de Amerikaanse FDA.

In de Europese Unie werd darvadstrocel in maart 2018 goedgekeurd (handelsnaam: Alofisel) voor de behandeling van complexe perianale fistels bij patiënten met inactieve/licht actieve luminale cd. Darvadstrocel wordt lokaal toegediend voor de behandeling van complexe perianale fistels bij volwassen patiënten met cd die niet reageren op ten minste één conventionele therapie of biologische therapie. Darvadstrocel moet worden gebruikt na een fistelbehandeling.

De aanvraagdocumenten bevatten gegevens uit twee klinische studies: Darvadstrocel-3002, een Japanse studie, en ADMIRE-CD-studies in Europa en Israël. Darvadstrocel-3002 is een multi-center, open-label, ongecontroleerde fase 3 studie uitgevoerd bij 22 Japanse volwassen patiënten met inactieve/licht actieve luminale CD om de effectiviteit en veiligheid van darvadstrocel te evalueren bij de behandeling van complexe anale fistels Seks. De resultaten van het onderzoek worden bekend gemaakt op een recente wetenschappelijke conferentie. ADMIRE-CD is een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde fase 3 klinische studie uitgevoerd bij 212 volwassen patiënten met inactieve/licht actieve luminale CD om de werkzaamheid en veiligheid van darvadstrocel bij de behandeling van complexe anale fistels te evalueren.

De ziekte van Crohn (CD) is een chronische ontstekingsziekte van het spijsverteringsstelsel, die ongeveer 70.000 mensen in Japan treft. Patiënten met cd kunnen complexe perianale fistels ervaren, die ernstige pijn, zwelling, infectie en anale afscheiding kunnen veroorzaken. Ondanks de vooruitgang in de geneeskunde en chirurgie, zijn complexe perianale fistels op cd nog steeds een uitdaging voor clinici om te behandelen en hebben ze een negatieve invloed op de kwaliteit van leven van patiënten.