De Amerikaanse FDA keurt CStone's precisiebehandelingsmedicijn Avonib goed voor de behandeling van IDH1-mutant cholangiocarcinoom

Op 26 augustus kwam er nieuws uit het buitenland dat het in Hong Kong genoteerde innovatieve geneesmiddelenbedrijf Cornerstone Pharmaceuticals (Hong Kong Stock Exchange-code: 2616) precisiebehandelingsmedicijn ivosidenib was goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Het wordt gebruikt voor eerder behandelde volwassen patiënten met lokaal gevorderd of gemetastaseerd cholangiocarcinoom bij wie IDH1-mutaties zijn gedetecteerd met de door de FDA goedgekeurde testmethode. Dit betekent dat Afnib 's werelds's eerste medicijn is geworden dat is goedgekeurd door de Amerikaanse FDA voor gerichte therapie van patiënten met IDH1-mutant cholangiocarcinoom.

Niet alleen dat, de Supplementary New Drug Application (sNDA) van Afnib kreeg prioriteitsbeoordeling, wat de beoordelingstijd aanzienlijk verkortte. Prioriteitsbeoordeling kent gewoonlijk geneesmiddelen toe die aanzienlijke vooruitgang hebben geboekt in de behandeling of die behandeling bieden bij gebrek aan voldoende behandelingsmiddelen.

Het is duidelijk dat de FDA's toekenning van kwalificaties voor prioritaire beoordeling deze keer gebaseerd is op gegevens van een fase 3 klinische studie genaamd ClarIDHy. Deze studie is 's werelds's eerste gerandomiseerde fase 3 klinische studie voor patiënten met behandeld cholangiocarcinoom met IDH1-mutaties. De resultaten van de studie toonden aan dat in vergelijking met de placebogroep, de Avonibib-behandelingsgroep het primaire eindpunt van progressievrije overleving (PFS) bereikte, wat het risico op ziekteprogressie of overlijden bij patiënten sterk verminderde. Tegelijkertijd verbeterde Avnib ook de algehele overleving (OS) van patiënten.

Cholangiocarcinoom is een zeldzame kwaadaardige tumor die voorkomt in de galwegen binnen en buiten de lever. Naar schatting wordt elk jaar bij 8.000 mensen in de Verenigde Staten de diagnose cholangiocarcinoom gesteld. Voorafgaand aan de goedkeuring van Avonib was er geen gerichte therapie voor IDH1-mutant cholangiocarcinoom goedgekeurd en in gevorderde gevallen zijn er beperkte opties voor chemotherapie.

CStone Pharmaceuticals heeft de exclusieve samenwerkings- en licentierechten verkregen voor de ontwikkeling en commercialisering van Avnib in de regio Groot-China, waaronder het vasteland van China, Hong Kong, Macau en Taiwan, en Singapore. Daarvoor was Afnib opgenomen in het"Lijst van nieuwe geneesmiddelen die dringend nodig zijn in klinieken (derde batch)" uitgegeven door het Drug Evaluation Center van de National Medical Products Administration (NMPA) van China.

Momenteel voert CStone Pharmaceuticals twee geregistreerde klinische onderzoeken uit naar Afnib op het vasteland van China, voornamelijk voor indicaties voor acute myeloïde leukemie (AML). Onder hen is de CS3010-101-studie een fase I, multicenter, eenarmige studie van volwassen R/R AML-patiënten met gevoelige IDH1-mutaties die wordt uitgevoerd in China, en dient als een brug naar de belangrijkste wereldwijde studie AG120. -C-001 Onderzoek. De National Medical Products Administration (NMPA) van China heeft de nieuwe aanvraag voor het op de markt brengen van geneesmiddelen van Avnib voor volwassen R/R AML-patiënten die vatbaar zijn voor IDH1-mutaties geaccepteerd en opgenomen in de prioriteitsbeoordeling.

Een andere studie, AGILE, is een wereldwijde fase III, multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische studie, die tot doel heeft de combinatie van avonib gecombineerd met azacitidine en placebo gecombineerd met azacitidine in het verleden te evalueren. Werkzaamheid en veiligheid bij onbehandelde IDH1-mutante AML-patiënten. Servier heeft onlangs aangekondigd dat de AGILE-studie het primaire eindpunt van event-free survival (EFS) heeft bereikt.

Het is duidelijk dat naast de twee indicaties van acute myeloïde leukemie en cholangiocarcinoom, onderzoek naar de behandeling van patiënten met glioom door Afnib ook in volle gang is en een aanzienlijk therapeutisch potentieel heeft aangetoond.

Het is vermeldenswaard dat, hoewel Avonib nog niet is goedgekeurd in China, het van tevoren een grote doorbraak heeft gemaakt op het gebied van de beschikbaarheid van geneesmiddelen. Voorheen was Afnib opgenomen in de Peking Pratt&versterker; Whitney Health Insurance als een van de 75 speciale medicijnen in het buitenland, en is opgenomen in de Hainan Boao Lecheng Global Special Drug Insurance als een van de 25 binnenlandse medicijnen, wat betekent dat meer patiënten hiervan kunnen profiteren, waardoor de betaalbaarheid van medicijnen aanzienlijk wordt verbeterd.