De Amerikaanse FDA keurde de eerste cysteamine-oogdruppels Cystadrops goed: de behandeling van oculaire manifestaties van cystineose

Recordati Rare Diseases heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Cystadrops (cysteamine-oogdruppels, 0,37%) heeft goedgekeurd. Cystadrops is een nieuwe stroperige oogdruppel die cystinekristalafzettingen in het hoornvlies van patiënten met cystinose kan afbreken.

Cystadrops kunnen de afzetting van cystinekristallen in het hoornvlies aanzienlijk verminderen. Het is de eerste en enige door de FDA goedgekeurde oogdruppel met cysteamine, die 4 keer per dag wordt toegediend. Cystine-stapelingsziekte is een zeldzame aangeboren ziekte die ervoor zorgt dat cystinekristallen zich door het hele lichaam ophopen, uitgebreide weefsel- en orgaanschade veroorzaakt en een grote impact heeft op de ogen.

Recordati CEO Andrea zei: “Patiënten met cystinestapelingsziekte en hun verzorgers moeten elke dag met meerdere medicijnen omgaan. Om hun dagelijkse belasting te verminderen, zet Recordati zich in om een ​​nieuwe formulering voor stroperige oogdruppels te ontwikkelen voor de behandeling van cystinekristallen van het hoornvlies. We zijn erg blij om Cystadrops naar Amerikaanse patiënten te brengen. Dit is de eerste cysteamine-oogdruppelformule die is goedgekeurd door de Amerikaanse FDA. Het wordt eigenlijk 4 keer per dag gebruikt om hoornvlieskristallen te verminderen."

Clinton Moore, voorzitter van het Cystinosis Research Network, zei:" Cystinose is een complexe ziekte. Vroegtijdige opsporing en tijdige behandeling zijn essentieel om de ontwikkeling en progressie van symptomen te vertragen. In het verleden In de afgelopen decennia hebben verbeteringen in de behandeling van cystine-stapelingsziekte geleid tot een toename van de levensverwachting. Ondanks deze vorderingen zijn de oculaire manifestaties van deze ziekte een constante strijd voor patiënten. Patiënten met acidose zijn gevoelig voor licht, ongemak en pijn in hun ogen. Ze dragen vaak zelfs binnenshuis een zonnebril en proberen de dagelijkse activiteiten zoals school en werk bij te houden."

Cystadrops is een stroperige of stroperige cystine-afbrekende oftalmische oplossing die wordt gebruikt voor de behandeling van afzetting van cystinekristallen in het hoornvlies bij volwassenen en kinderen met cystine-stapelingsziekte. Cystine-stapelingsziekte is een complexe en zeldzame ziekte waarbij patiënten en zorgverleners elke dag verschillende geneesmiddelen moeten gebruiken. Cystadrops is de eerste en enige door de FDA goedgekeurde cysteamine-oogdruppelsamenstelling, die 4 keer per dag wordt gebruikt wanneer deze wakker is. Cystadrops kan na opening tot 7 dagen bij kamertemperatuur worden bewaard.

De goedkeuring van Cystadrops door de FDA' wordt ondersteund door gegevens van twee klinische onderzoeken. Patiënten in beide klinische onderzoeken kregen Cystadrops met een mediane frequentie van 4 keer per dag.

—— In een fase 3 open-label, gerandomiseerde, gecontroleerde, twee-armige multicenter studie, waren er 15 patiënten in de Cystadrops-groep. In vivo confocale microscopie (IVCM) werd gebruikt om de afname van de kristaldichtheid van het hoornvliescystine te evalueren. De gegevens toonden aan dat in de Cystadrops-groep de totale IVCM-score van alle hoornvlieslagen met 40% afnam vanaf de basislijn tot de 90e dag van de behandeling.

—— In de fase 1 / 2a open-label, adaptieve dosis-respons klinische studie, ontvingen 8 patiënten Cystadrops-behandeling. De gegevens tonen aan dat de werkzaamheid van een vermindering van 30% van de totale IVCM-score van patiënten kan worden gehandhaafd gedurende de onderzoeksperiode van 5 jaar.

De veiligheid van Cystadrops werd geëvalueerd in 2 klinische onderzoeken. De meest voorkomende bijwerkingen zijn oogpijn (tintelingen), wazig zien, oogirritatie (branderig gevoel), rode ogen, ongemak op de plaats van de oogdruppel (plakkerige ogen of plakkerige oogleden), jeukende ogen, tranende ogen, wimpers of medicijnafzettingen rond de ogen.