Alnylam en PeptiDream hebben een strategische samenwerking bereikt: ontwikkel peptide-siRNA-conjugaten om sirna-therapie te leveren aan extrahepatische weefsels!

Het toonaangevende RNAi-therapiebedrijf Alnylam en het toonaangevende peptidegebaseerde geneesmiddelenontdekkingsbedrijf PeptiDream kondigden onlangs een licentie- en samenwerkingsovereenkomst aan om peptide-siRNA-geconjugeerde geneesmiddelen te ontdekken en te ontwikkelen, waardoor meerdere mogelijkheden worden gecreëerd om RNAi-therapie aan extrahepatische weefsels te leveren. Door deze samenwerking zullen de twee bedrijven samenwerken bij het selecteren en optimaliseren van peptiden om kleine interfererende RNA (siRNA) moleculen te leveren aan meerdere soorten cellen en weefsels door middel van specifieke interacties met receptoren uitgedrukt op doelcellen.

De twee partijen hebben de exacte te bestuderen ziekte niet bekendgemaakt en het doel is om RNAi-behandeling te bieden voor andere weefsels dan de lever. Alnylam heeft 4 strategische therapeutische gebieden: genetische geneeskunde, cardiometabole ziekten, infectieziekten en ziekten van het centrale zenuwstelsel / oog.

Volgens de voorwaarden van de alliantie zal Alnylam een set receptoren selecteren voor peptiDream's peptide discovery platform. PeptiDream selecteert, optimaliseert en synthetiseert peptiden voor elke receptor. Alnylam zal dan peptide-siRNA-conjugaten genereren en in vitro en in vivo studies uitvoeren om de uiteindelijke peptideselectie te ondersteunen. Deze samenwerking heeft het potentieel om meerdere therapeutische mogelijkheden te genereren door zich te richten op ziekteverwekkende mRNA-transcripties in meerdere weefseltypen.

Volgens de voorwaarden van de overeenkomst ontvangt PeptiDream tijdens de onderzoekssamenwerkingsperiode een niet openbaar gemaakt voorschot van Alnylam en onderzoeks- en ontwikkelingsfondsen. PeptiDream komt ook in aanmerking voor mijlpaalbetalingen op basis van het bereiken van specifieke ontwikkelings-, regelgevende en commerciële mijlpalen, met een potentieel totaal van maximaal $ 2,2 miljard. Daarnaast komt PeptiDream ook in aanmerking voor een lage tot mid-single-digit royalty voor elke verkoop van Alnylam-producten die het gevolg zijn van enige samenwerking.

Kevin Fitzgerald, Chief Scientific Officer van Alnylam, zei: "We hebben het probleem van gerichte levering van RNAi-therapie aan de lever opgelost en hebben aanzienlijke preklinische vooruitgang geboekt bij de levering aan het centrale zenuwstelsel, ogen en longen. Nu zijn we onze leveringstechnologiesuite aan het vergroten. Deze technologieën hebben het potentieel om siRNA efficiënt te leveren aan een breder scala aan weefseltypen in het menselijk lichaam. We zijn erg blij om deze samenwerkingsovereenkomst met PeptiDream te bereiken, namelijk de ontdekking en optimalisatie van peptiden gericht op meerdere receptoren. Een marktleider in het lichaam. Door deze samenwerking hopen we krachtige ligandreceptorparen te identificeren die worden geleverd door extrahepatische weefsels, vergelijkbaar met het GalNAc-ASGPR-paar dat we hebben geïntroduceerd voor effectieve leverafgifte."

Dr. Patrick C. Reid, president en vertegenwoordiger van PeptiDream, zei: "Deze overeenkomst breidt onze strategie van het gebruik van peptiden verder uit om op een gerichte manier verschillende therapeutische ladingen aan zieke cellen / weefsels te leveren (als peptide-drug geconjugeerden). We hopen dat dit partnerschap zal helpen bij het creëren van innovatieve peptide-siRNA-vervoegingen bij een verscheidenheid aan ziekten en veel nieuwe therapeutische mogelijkheden zal openen."

PeptiDream is een biofarmaceutisch bedrijf gevestigd in Japan, opgericht in 2006, heeft een eigen Peptide Discovery Platform System (PDPS), dat een geavanceerd zeer gediversifieerd ontdekkingsplatform is dat efficiënt zeer gediversifieerde (biljoen) kan produceren De niet-standaard peptidebibliotheek wordt gebruikt om high-potency en selectieve hitpeptiden te identificeren, en dan kunnen deze hitpeptiden worden ontwikkeld op basis van peptiden, kleine moleculen, of peptide-drug conjugate (PDC) therapieën.

Met zijn eigen PDPS-platform heeft PeptiDream strategische samenwerkings- en licentieovereenkomsten gesloten met veel farmaceutische bedrijven. Op 27 juli van dit jaar kondigde Takeda Pharmaceuticals de uitbreiding van de onderzoekssamenwerking en exclusieve licentieovereenkomst met PeptiDream aan om peptide-drug conjugaten (PDC) te creëren voor meerdere doelen van het centrale zenuwstelsel (CNS). Deze doelwitten zitten in chronische zenuwen. Spelen een belangrijke rol bij degeneratieve ziekten. PeptiDream komt in aanmerking voor ongeveer US $ 3,5 miljard aan betalingen, inclusief voorschotten en potentiële preklinische, klinische, marketing- en op verkoop gebaseerde mijlpaalbetalingen, evenals royalty's. Takeda en PeptiDream bereikten in december 2020 in eerste instantie een coöperatieve onderzoeks- en exclusieve licentieovereenkomst om PDC voor neuromusculaire ziekten op te zetten.

In november 2017 ondertekenden PeptiDream en Bayer een mijlpaal van $ 1,1 miljard samenwerkingsovereenkomst om op peptiden gebaseerde therapieën voor meerdere ziekten te ontwikkelen. In april 2017 bereikten PeptiDream en Johnson & Johnson's Janssen Pharmaceuticals een samenwerkingsovereenkomst van US $ 1,15 miljard om PDPS-platformtechnologie te gebruiken om macrocyclische peptiden / beperkte peptiden te identificeren tegen meerdere door Janssen geselecteerde doelen voor metabole ziekten en hart- en vaatziekten. Hitpeptiden zijn geoptimaliseerd als therapeutische peptiden of producten met kleine moleculen.