Alnylam's Another RNAi Therapy krijgt FDA Fast Track-kwalificatie

Alnylam heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse FDA vutrisiran fast-track qualification (FTD) heeft toegekend, een onderzoek RNAi-therapie voor de behandeling van polyneuropathie veroorzaakt door erfelijk transthyretine-eiwit (hATTR) -amyloïdose bij volwassenen.

FTD heeft tot doel de ontwikkeling en snelle herziening van geneesmiddelen voor ernstige ziekten te versnellen om in ernstige onvervulde medische behoeften op belangrijke gebieden te voorzien. Het verkrijgen van FTD voor onderzoeksgeneesmiddelen betekent dat farmaceutische bedrijven tijdens de R 0010010 -versterker vaker met de FDA kunnen communiceren; D-fase. Na het indienen van een marketingaanvraag komen ze in aanmerking voor versnelde goedkeuring en prioriteitscontrole als ze voldoen aan de relevante normen. Daarnaast komen ze ook in aanmerking voor een doorlopende beoordeling.

Naast de toekenning van FTD heeft vutrisiran ook de status van weesgeneesmiddel (ODD) gekregen voor de behandeling van ATTR-amyloïdose in de Verenigde Staten en de Europese Unie. Momenteel voert Alnylam twee klinische fase III-onderzoeken uit (HELIOS-A, HELIOS-B) om de veiligheid en effectiviteit van vutrisiran te evalueren. Samen vormen deze studies een alomvattend klinisch ontwikkelingsproject dat moet aantonen dat vutrisiran een brede impact heeft op de multi-systeem manifestaties van de ziekte en het volledige spectrum van patiënten met ATTR-amyloïdose.

In de HELIOS-A-studie werden 164 patiënten willekeurig toegewezen om vutrisiran of Onpattro te krijgen, met als doel te bewijzen of vutrisiran superieur is aan Onpattro bij de behandeling van zenuwbeschadiging. In de HELIOS-B-studie werden 600 patiënten met hATTR-amyloïdose met cardiomyopathie willekeurig toegewezen om vutrisiran of placebo te krijgen om de impact van vutrisiran op sterfte door alle oorzaken en ziekenhuisopnames in verband met hart- en vaatziekten te beoordelen. Gegevens van deze twee onderzoeken zullen naar verwachting begin 2021 worden verkregen.

Vutrisiran is een op onderzoek gebaseerde, subcutane injectie van RNAi-therapie voor de behandeling van ATTR-amyloïdose, inclusief erfelijke en wildtype amyloïdose. Het medicijn is ontworpen om specifiek messenger-RNA te targeten en tot zwijgen te brengen en het te blokkeren voordat wild-type en mutante transthyretine (TTR) -eiwitten worden geproduceerd. Vutrisiran wordt elk kwartaal subcutaan geïnjecteerd, wat de afzetting van TTR-amyloïde in weefsels zal helpen verminderen, de verwijdering ervan zal bevorderen en de functie van deze weefsels zal herstellen. Vutrisiran gebruikte Alnylam 0010010 # 39; s next-generation delivery platform-Enhanced Stability Chemistry (ESC) -GalNAc conjugate delivery platform-ontwikkeling. Indien goedgekeurd, zal het de leidende positie van Alnylam 0010010 # 39 verder versterken in de markt voor hATTR-amyloïdosebehandelingen.

Alnylam is een leider in de ontwikkeling van RNAi-therapieën. Het eerste product, Onpattro (patisiran), werd in augustus 2018 goedgekeurd door de FDA en werd het eerste RNAi-medicijn dat in de 20 jaar na de ontdekking van het RNAi-fenomeen werd goedgekeurd voor marketing. In november 2019 werd het andere geneesmiddel van het bedrijf 0010010 # 39, Givlaari (givosiran), door de FDA goedgekeurd voor gebruik bij volwassen patiënten met acute leverporfyrie (AHP) en werd het het tweede RNAi-medicijn ter wereld.

Momenteel heeft Alnylam nog twee andere RNAi-therapieën die door regelgevende instanties worden beoordeeld, en beide zullen naar verwachting dit jaar worden goedgekeurd voor opname op de lijst. Een daarvan is lumasiran, gebruikt voor de behandeling van primair type hyperoxalurie 1 (PH 1); de andere is inclisiran, gebruikt voor de behandeling van hypercholesterolemie. Daarnaast zijn er 6 RNAi-therapieën in het bedrijf 00 1 00 1 0 # 39; s pijplijn die zich in een laat-klinische ontwikkeling bevinden.

Daarvoor hebben TMC en Alnylam een ​​licentie- en samenwerkingsovereenkomst ondertekend om de wereldwijde ontwikkelings- en commercialiseringsrechten van inclisiran te verkrijgen. In november 2019 verwierf Novartis TMC voor US $ 9. 7 miljard en omvatte inclisiran. Op basis van de overeenkomst komt Alnylam in aanmerking voor het ontvangen van gelimiteerde royalty's tot maximaal 20% van de wereldwijde verkoop van Novartis.

Momenteel zijn er twee cholesterolverlagende geneesmiddelen die PCSK 9 als doelwit hebben, maar ze moeten elke 2 weken of maandelijks worden toegediend. Inclisiran wordt eenmaal per 6 maanden en slechts twee keer per jaar toegediend, wat zeer voordelig is wat betreft behandelgemak. EvaluatePharma, een farmaceutisch marktonderzoeksbureau, voorspelt dat de jaarlijkse verkooppiek van inclisiran US $ 2. 6 miljard zal bereiken na zijn notering. Voordat het patent van Inclisiran 0010010 # 39; afliep in 2 035, kon Alnylam royalty's van Novartis verkrijgen voor een totaalbedrag van meer dan $ 2. 2 miljard.

Het is vermeldenswaard dat Blackstone Group en Alnylam slechts twee dagen geleden een strategisch partnerschap hebben bereikt. In deze samenwerking zal Blackstone $ 2 miljard aan financiering verstrekken om Alnylam te helpen technologische innovatie te bevorderen en het commercialiseringsproces te versnellen. Alnylam verklaarde dat de samenwerking Alnylam zal helpen 0010010 quot; financiële duurzaamheid te bereiken zonder herfinanciering. 0010010 quot;