Astellas Myrbetriq (mirabegron) is goedgekeurd door de Amerikaanse FDA!

Het Japanse farmaceutische bedrijf Astellas heeft onlangs aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het volgende heeft goedgekeurd: (1) Myrbetriq-tabletten (mirabegron) voor de behandeling van zenuwbronnen ≥3 jaar oud en met een gewicht ≥35 kg Kinderen met detrusorhyperactiviteit (NDO); (2) Myrbetriq-granulaat (mirabegron, mirabegron, orale suspensie), gebruikt voor de behandeling van kinderen met NDO in de leeftijd van ≥ 3 jaar. Bovendien keurde de FDA ook de pediatrische exclusiviteit van Myrbetriq' s goed, waardoor de marktexclusiviteit met 6 maanden werd verlengd.

Myrbetriq-tabletten en Myrbetriq-korrels zijn goedgekeurd via het prioriteitsbeoordelingsproces en zijn momenteel de eerste producten in hun klasse die zijn goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van kinderen met NDO. Behandelingsopties voor NDO waren zeer beperkt of invasief, inclusief regelmatig toiletbezoek, plassen of operaties. Zonder behandeling kan NDO in de vroege kinderjaren een verslechtering van de urinewegfunctie veroorzaken. Momenteel zijn de behandelingsmogelijkheden voor kinderen met NDO beperkt. De goedkeuring van Myrbetriq-tabletten en Myrbetriq-granulaat zal de behandelingsopties voor deze kinderen uitbreiden en zorgen voor een goed evenwicht tussen werkzaamheid en verdraagbaarheid.

Momenteel zijn Myrbetriq-tabletten (mirabegron) zijn al op de markt in de Verenigde Staten. Myrbetriq-granulaat (mirabegron, orale suspensie) is ontwikkeld voor het gemak van jonge NDO-kinderen of NDO-kinderen die moeite hebben met slikken, en zal eind 2021 in de Verenigde Staten op de markt worden gebracht.

Myrbetriq-tabletten werden oorspronkelijk in de Verenigde Staten in 2012 goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met een overactieve blaas (OAB) met symptomen van aandrangincontinentie, urgentie en frequent urineren. Dit geneesmiddel is een receptgeneesmiddel dat alleen of in combinatie met solifenacinesuccinaat kan worden gebruikt. Sinds de lancering hebben wereldwijd bijna 18 miljoen volwassen patiënten met ziekten van het urinewegstelsel Myrbetriq-behandeling ondergaan.

Neurogene detrusor hyperactiviteit (NDO) is een neurogene blaasstoornis veroorzaakt door zenuwbeschadiging. Kinderen met NDO kunnen onvrijwillige blaassamentrekkingen ervaren, die symptomen van urinaire urgentie, frequent urineren en urine-incontinentie kunnen veroorzaken. Spina bifida, een aangeboren defect aan het ruggenmerg, is een veelvoorkomende oorzaak van NDO bij kinderen.

De goedkeuring van Myrbetriq-tabletten en Myrbetriq-granulaat voor NDO-indicaties is gebaseerd op de resultaten van een belangrijke fase 3 klinische studie (NCT02751931). Het onderzoek werd uitgevoerd bij NDO-kinderen en adolescenten (van 3 tot 18 jaar oud) die schone intermitterende katheterisatie gebruikten om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van mirabegron te evalueren.

De resultaten toonden aan dat na 24 weken behandeling de maximale blaascapaciteit van de patiënt, het aantal samentrekkingen van de detrusor (blaaswandspier), het urinevolume vóór de samentrekking van de eerste detrusor (blaaswandspier) en het aantal dagelijkse lekken allemaal verbeterden. .

Salim Mujais, MD, Senior Vice President en Directeur Medische Specialiteiten van Astellas zei:" Met deze laatste goedkeuring heeft Astellas een nieuw behandelplan voorgesteld voor kinderen die getroffen zijn door NDO. NDO is een special De behoeften van de kwetsbare patiëntenpopulatie zijn moeilijk te voorzien. Voor patiënten met deze zeldzame maar ernstige blaasziekte is deze goedkeuring een belangrijke mijlpaal."