C3-targetingremmer Empaveli (pegcetacoplan) zal in 2022 worden aangevraagd!

Apellis Pharma is een leider in de ontwikkeling van C3-gerichte therapieën, toegewijd aan de ontwikkeling van baanbrekende en best-in-class therapieën door middel van baanbrekende, gerichte C3-methoden voor de behandeling van een breed scala aan geneesmiddelen die worden aangedreven door ongecontroleerde of overactivering van het complement cascade Ziekten, waaronder die op het gebied van hematologie, oogheelkunde en nefrologie.

Onlangs heeft het bedrijf aangekondigd dat het formele schriftelijke feedback heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), waardoor de indiening van intravitreale injectie van pegcetacoplan voor de behandeling van leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD) en secundaire geografische atrofie (GA ) Nieuw plan voor de aanvraag van geneesmiddelen (NDA). De NDA zal worden ondersteund door de werkzaamheids- en veiligheidsgegevens van de Fase 3 DERBY- en OAKS-studie en de Fase 2 FILLY-studie.

In schriftelijke feedback verklaarde de FDA dat als klinische onderzoeken adequaat en goed gecontroleerd zijn, het bureau geen onderscheid zal maken tussen verschillende fasen van het onderzoek, en alle drie de onderzoeken lijken adequaat en goed gecontroleerd te zijn. Op basis van deze feedback zal Apellis naar verwachting de NDA nog in de eerste helft van 2022 indienen en is van mening dat er geen aanvullend onderzoek nodig is om de NDA in te dienen.

Federico Grossi, MD, Chief Medical Officer van Apellis, zei:"We zijn erg blij dat de feedback van FDA' in overeenstemming is met ons plan. We zijn van plan een pegcetacoplan NDA in te dienen op basis van de gegevens van meer dan 1.500 patiënten in 3 gerandomiseerde, goed gecontroleerde onderzoeken. GA. Het is een verwoestende ziekte die blindheid veroorzaakt. We kijken ernaar uit om nauw samen te werken met de FDA om de eerste behandeling naar de GA-patiëntenpopulatie te brengen."

Structurele kenmerken en mechanisme van pegcetacoplan

GA is een geavanceerd type leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD) en AMD is de belangrijkste oorzaak van blindheid. GA-ziekte treft het centrale deel van het netvlies, de macula, die verantwoordelijk is voor het centrale zicht. Overactivering van complement leidt tot onomkeerbare pathologische groei in GA, en C3 is het enige doelwit voor nauwkeurige controle van overactivering van complement. GA is progressief en onomkeerbaar, wat leidt tot beschadiging van het centrale gezichtsvermogen en permanent verlies van het gezichtsvermogen. Volgens gepubliceerd onderzoek zijn er wereldwijd meer dan 5 miljoen GA-patiënten en ongeveer 1 miljoen in de Verenigde Staten. Momenteel is er geen goedgekeurde behandeling voor GA.

Pegcetacoplan is een gerichte C3-remmer die is ontworpen om de overmatige activering van de complementcascade te reguleren. De complementcascade maakt deel uit van het menselijk immuunsysteem en de overmatige activering ervan is de oorzaak van het optreden en de ontwikkeling van veel ernstige ziekten. Pegcetacoplan is een synthetisch cyclisch peptide dat bindt aan een polyethyleenglycolpolymeer en specifiek bindt aan C3 en C3b. Momenteel wordt pegcetacoplan ontwikkeld om een ​​verscheidenheid aan ziekten te behandelen, waaronder: geografische atrofie (GA), paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en C3-glomerulopathie. In de Verenigde Staten heeft de FDA pegcetacoplan fast track-kwalificatie verleend voor de behandeling van PNH en GA.

In mei 2021 werd Empaveli (pegcetacoplan) goedgekeurd door de Amerikaanse FDA voor de behandeling van volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Empaveli werd goedgekeurd via het prioriteitsbeoordelingsproces, dat het potentieel heeft om de PNH-zorgnormen te verbeteren en de PNH-behandeling opnieuw te definiëren.

Het is vermeldenswaard dat Empaveli de eerste en enige C3-gerichte therapie is die door de regelgevende instanties is goedgekeurd. Dit medicijn is geschikt voor: (1) volwassen PNH-patiënten die nog niet eerder zijn behandeld; (2) Eerder C5-remmers ontvangen Volwassen patiënten met PNH van Soliris (eculizumab) en Ultomiris (ravulizumab).

In de afgelopen tien jaar waren C5-remmers de enige optie voor de behandeling van PNH, maar veel patiënten ervaren nog steeds aanhoudende hypohemoglobinose, wat vaak leidt tot slopende vermoeidheid en frequente bloedtransfusies. In klinische onderzoeken kan Empaveli zorgen voor uitgebreide controle van PNH, waardoor het leven van PNH-patiënten wordt verbeterd door het hemoglobinegehalte te verhogen en de noodzaak van bloedtransfusies te verminderen.